Athbhreithniú Tosaíochta Deonaithe ag US FDA d'Uachtar Opzelura Coscairí JAK Tráthúla

D’fhógair Incyte le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis glacadh le hiarratas forlíontach drugaí nua Opzelura (ruxolitinib, 1.5% uachtar) agus deonaíodh athbhreithniú tosaíochta: is druga stéaróideach neamh -, frith-athlastach -, Tráthúil é an druga. Coscairí JAK le haghaidh cóireáil vitiligo (vitiligo) i ndaoine fásta agus ógánaigh (aois> 12 bliain). Tá an tAcht um Táillí Úsáideora Drugaí Oideas (PDUFA)" spriocdáta mar 18 Aibreán, 2022. I mí Dheireadh Fómhair na bliana seo, ghlac an Ghníomhaireacht Leigheasra Eorpach (EMA) le hiarratas ar údarú margaíochta Opzelura (MAA) agus tá próiseas athbhreithnithe foirmiúil tionscanta aici: úsáidtear é do dhaoine fásta agus do dhéagóirí (aois>). ; 12 bliain d'aois) chun cóireáil a dhéanamh ar vitiligo deighleog neamh - le baint aghaidhe .

Má cheadaítear é, is é uachtar ruxolitinib an chéad druga agus an t-aon druga a úsáidfear chun vitiligo a chóireáil le haghaidh reipigeála. Is Vitiligo galar ainsealach autoimmune arb iad is sainairíonna depigmentation an craiceann, a bhfuil galar craicinn de bharr caillteanas lí - cealla a tháirgeadh, melanocytes, a chuireann isteach go minic áilleacht. Bíonn tionchar ag Vitiligo ar thart ar 0.5|% - 2.0|% daonra an domhain's. Faoi láthair, níl aon teiripe drugaí ceadaithe ag FDA na SA nó EMA an AE chun cóireáil a dhéanamh ar vitiligo. Is féidir leis an ngalar tarlú ag aois ar bith, cé go bhfaighidh go leor daoine le vitiligo na hairíonna tosaigh roimh 20 bliain d'aois.

Is éard atá i uachtar Ruxolitinib ná foirmiú paitinnithe Incyte' d’inhibitor roghnaíoch Janus kinase 1 agus Janus kinase 2 (JAK1/JAK2) ruxolitinib, atá deartha lena chur i bhfeidhm go tráthrialta. Tá cearta domhanda ag Incyte uachtar ruxolitinib a fhorbairt agus a thráchtálú. Faoi láthair, tá uachtar ruxolitinib i gcéim 3 den fhorbairt chliniciúil: (1) le haghaidh cóireáil dheirmitíteas atópach éadrom go measartha (tionscadal TRuE - AD); (2) le haghaidh cóireáil vitiligo in ógánaigh agus daoine fásta (TRuE - V tionscadal).

I mí Mheán Fómhair 2021, d'fhormheas FDA na SA Opzelura (uachtar ruxolitinib) le haghaidh cóireálacha ainsealacha gearrthéarmacha - agus neamh -. Níor éirigh le fáil teiripí oideas tráthúla an galar a rialú i gceart nó nuair a bhí na teiripí seo neamh-inmhianaithe agus neamh- - imdhíonach - i gcontúirt éadrom go measartha dheirmitíteas atópach (AD) ógánach (aois ≥ 12 bliana) agus othair aosach.

Is fiú a lua gurb é Opzelura an chéad agus an t-aon choscóir JAK tráthúla atá ceadaithe ag FDA na SA. Tá sé léirithe ag staidéir go bhfuil príomhghnéithe AD mar thoradh ar dhírialáil chonair JAK - STAT, mar shampla itching, athlasadh, agus mífheidhmiú bacainn craiceann. I staidéar cliniciúil céim 3, laghdaigh cóireáil Opzelura go suntasach athlasadh craiceann agus itching a bhaineann le AD. Agus is féidir le laghdú itching feabhas a chur ar phríomhthorthaí galair - a bhaineann le agus cáilíocht na beatha d'othair AD.

Tá cur i bhfeidhm rialála uachtar ruxolitinib le haghaidh cóireáil vitiligo bunaithe ar thorthaí phríomhthionscadal trialach cliniciúla Céim 3 TRuE - V. Léirigh na sonraí gur shroich an dá staidéar cliniciúla chéim 3 den tionscadal na críochphointí príomhúla agus príomhúla tánaisteacha: tar éis 24 seachtaine de chóireáil, i gcomparáid leis an ngrúpa cóireála uachtar éadálaigh, athchóiríodh na loit chraicinn aghaidhe agus iomlána sa ghrúpa cóireála uachtair ruxolitinib. Tá feabhas suntasach tagtha ar an dath. Sa tionscadal seo, níor tuairiscíodh aon fhrithghníomhartha suímh suntasacha cliniciúla le haghaidh uachtar ruxolitinib ar feadh 24 seachtaine, agus tá an tsábháilteacht iomlán go maith.

Dúirt Jonathan Dickinson, Leas-Uachtarán Feidhmiúcháin agus Bainisteoir Ginearálta Eorpach Incyte:"EMA's ag glacadh le huachtar ruxolitinib Is cloch mhíle thábhachtach é MAA don ghrúpa othar a bhfuil vitiligo orthu. Dóibh, is gnách go mbíonn tionchar mór ar a saol laethúil, agus tá roghanna cóireála teoranta faoi láthair. . Táimid tiomanta éisteacht le tuairimí an phobail othar chun tuiscint a fháil ar conas is féidir linn cabhrú le freastal ar riachtanais neamhchomhlíonta agus tacú le soláthraithe cúram sláinte an galar dúshlánach seo a bhainistiú níos fearr. Táimid ag tnúth le bheith ag obair le gníomhaireachtaí rialála chun feabhas a chur ar Tugann an teiripe nua féideartha seo othair cháilithe."

Is é Ruxolitinib an comhábhar gníomhach cógaisíochta de dhruga béil Incyte' Jakafi. Tá an druga ceadaithe le haghaidh 3 léiriú sna Stáit Aontaithe: (1) Cóireáil othair aosach le polycythemia (PV) nach bhfuil freagra leordhóthanach nó éadulaingt acu ar sulfhydryluria; (2) Cóireáil othair aosaigh meánriosca agus ardriosca - le mielófibróis (MF), lena n-áirítear MF bunscoile, iar-- PV MF, iar-- thrombocythemia riachtanach MF; (3) cóireáil steroid - géarghreamú teasfhulangach - i gcoinne - othar galar óstach (GVHD). Ina measc, d'fhormheas an FDA an tríú tásc i mí na Bealtaine 2019, agus ba é an chéad druga a faomhadh chun an tásc seo a chóireáil. Díoltar Jakafi ag Incyte sna Stáit Aontaithe, agus díoltar Novartis faoin ainm branda Jakavi i margaí lasmuigh de na Stáit Aontaithe.

Faoi láthair, tá Concert ag forbairt freisin móilín ruxolitinib modhnaithe le teicneolaíocht ceimiceach deoitéiriam - CTP - 543. I staidéar cliniciúil chéim II, léirigh sé éifeachtúlacht láidir i gcóireáil alopecia areata. Is galar uath-imdhíonachta é Alopecia areata a fhágann caillteanas gruaige páirteach nó iomlán. Is féidir le modhnú ceimiceach deoitéiriam ar ruxolitinib a chógaschinéitic daonna a athrú, rud a chuireann lena úsáid mar chóireáil le haghaidh alopecia areata. Sna Stáit Aontaithe, bhronn an FDA stádas mear CTP - 543 chun cóireáil a dhéanamh ar alopecia areata.