Cáilíocht Mear-Bhealaigh / Pfizer Deonaithe US VTX-801 Deonaithe: Cóireáil Galar Wilson

D’fhógair Pfizer agus Vivet Therapeutics, cuideachta biteicneolaíochta céim chliniciúil, le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis Cáilíocht Mear-teiripe VTX-801 (FTD) de theiripe géinte Vivet a chóireáil chun galar Wilson (WD) a chóireáil. ). Roimhe seo, thug FDA na SA agus EMA an AE Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) do VTX-801. Is neamhord cúlaitheach autosómach de mheitibileacht copair é WD, ar a dtugtar díghiniúint heipitolenticular freisin. Is galar géiniteach annamh é an galar a laghdaíonn cumas an ae agus na bhfíochán eile leibhéil chopair a rialáil. Féadann sé damáiste mór ae, comharthaí néareolaíocha, agus bás féideartha a dhéanamh.

Tá sé mar aidhm ag Cáilíocht Mear-Amháin (FTD) dlús a chur le forbairt drugaí agus athbhreithniú tapa a dhéanamh ar ghalair thromchúiseacha chun aghaidh a thabhairt ar riachtanais mhíochaine thromchúiseacha nár comhlíonadh i bpríomhréimsí. Má fhaightear cáilíochtaí mear do dhrugaí atá á bhforbairt, is féidir le cuideachtaí cógaisíochta idirghníomhú leis an FDA níos minice le linn na céime taighde agus forbartha. Tar éis dóibh iarratas margaíochta a chur isteach, tá siad incháilithe le haghaidh ceadú luathaithe agus athbhreithniú tosaíochta má chomhlíonann siad na caighdeáin ábhartha. Ina theannta sin, tá siad incháilithe le haghaidh athbhreithnithe rollach.

Is cineál nua teiripe géinte taighde é VTX-801, a ndéanfar meastóireacht air i dtriail Chéim 1/2 GATEWAY (NCT04537377) chun sábháilteacht, infhulaingeacht agus gníomhaíocht chógaseolaíoch insileadh infhéitheach amháin a chinneadh chun daoine fásta a bhfuil galar Wilson orthu a chóireáil. Tá Pfizer ag obair le Vivet chun VTX-801 a sholáthar do thrialacha cliniciúla Chéim 1/2.

Dúirt Seng Cheng, Leas-Uachtarán Sinsearach agus Príomhoifigeach Eolaíochta i Roinn Taighde Galar Neamhchoitianta Pfizer: “Cuireann cinneadh an FDA stádas Mear-Luais VTX-801 a dheonú béim ar an ngá práinneach le roghanna cóireála nua chun aghaidh a thabhairt ar an ngalar tubaisteach seo. Is féidir leis an ngalar a bheith marfach. Táimid an-sásta comhoibriú le Vivet ar an tionscadal forbartha tábhachtach seo. Creidimid má éiríonn leis, beidh tionchar suntasach aige ar shaol othair le galar Wilson."

Dúirt an Dr. Michael Schilsky, príomh-thaighdeoir i Scoil an Leighis Ollscoil Yale:" Is mór an onóir dúinn páirt a ghlacadh sa triail chliniciúil thábhachtach seo. Má dhéantar VTX-801 a fhorbairt go rathúil, tá an cumas aige a bheith ina dhruga fíor-nuálach atá in ann teacht chuici féin tar éis instealladh infhéitheach amháin. Pléann meitibileacht chopair le riachtanais shuntasacha mhíochaine othair a bhfuil galar Wilson orthu."

Is galar géiniteach annamh é galar Wilson (WD) a tharlaíonn de bharr sócháin sa ghéine atá ag ionchódú an phróitéin ATP7B, rud a laghdaíonn cumas an ae agus na bhfíochán eile leibhéil chopair a rialáil, rud a fhágann go ndéanfar damáiste mór don ae, comharthaí néareolaíocha, agus bás féideartha . Is é fáinne KF (fáinne Kayser-Fleischer, eadhon fáinne lí coirne) an ghné is tábhachtaí de ghalar Wilson' s, a fheictear i 95-98% d’othair, a bhfuil a bhformhór binocular.

Is cineál nua veicteora teiripe géinte taighde é VTX-801 atá bunaithe ar víreas athchuingreach a bhaineann le adeno (rAAV). Tá sé mar aidhm aige próitéin miniaturized tras-ionchódaithe ATP7B a sholáthar. Tá sé cruthaithe go ndéanann an próitéin fheidhmiúil seo homeostasis copair a athbhunú agus Paiteolaíocht an ae a aisiompú agus carnadh copair in inchinn samhail luch galar Wilson a laghdú. Roghnaíodh séitíopa rAAV de VTX-801 bunaithe ar a chlaonadh chun heipitocítí daonna a thrasuí.

Is éard atá sa triail GATEWAY (NCT04537377) triail chliniciúil il-ionad, neamh-randamach, lipéad oscailte Céim 1/2 atá deartha chun sábháilteacht insileadh infhéitheach aonair de VTX-801 a mheas in aosaigh a bhfuil galar Wilson orthu sula dtarraingítear siar cóireáil WD cúlra agus dá éis. , Infhulaingeacht agus gníomhaíocht cógaseolaíochta.

Déanfar an triail i sé phríomhionad cliniciúla sna Stáit Aontaithe agus san Eoraip, agus táthar ag súil go gclárófar suas le 16 othar aosach a bhfuil galar Wilson orthu. Glacfaidh an t-othar páirt sa tréimhse breathnóireachta réamh-dáileoige agus gheobhaidh sé regimen stéaróide próifiolacsach. Is é príomhphointe deiridh na trialach sábháilteacht agus infhulaingt VTX-801 a mheas tar éis insileadh infhéitheach amháin 52 seachtaine. I measc na gcríochphointí eile tá athruithe ar bhithmharcóirí a bhaineann le galair, lena n-áirítear gníomhaíocht copar serum agus ceruloplasmin serum saor in aisce, agus Athruithe radaighníomhaíochta i bparaiméadar a bhaineann le copar agus stádas freagróirí VTX-801.