D’éirigh go maith le Céim III na Teiripe Triple Trikafta, le Díolacháin 8.379 billiún Dollar SAM I 2026!

Is ceannaire domhanda é Vertex Pharmaceuticals i gcóireáil fiobróis chisteach (CF). Le déanaí, d’fhógair an chuideachta gur shroich staidéar domhanda Chéim III (Staidéar 445-104) a rinne meastóireacht ar an teiripe triple Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor agus ivacaftor) a phríomhphointe deiridh agus gach críochphointe tánaisteach.

Is staidéar randamach, dúbailte-dall, grúpa comhthreomhar Céim III é seo chun éifeachtúlacht agus sábháilteacht Trikafta a mheas in othair CF 12 bliana d’aois agus níos sine, go sonrach: láithreacht sócháin rialtóra seoltachta trasfhoirmeach fiobróis chisteach (CFTR) géine One F508del agus sóchán gaolta amháin (F / G), nó sóchán F508del amháin agus sóchán feidhm iarmharach amháin (F / RF) in othair CF.

Sa staidéar, chuaigh gach othar isteach sa tréimhse tosaigh 4 seachtaine agus fuair siad cóireáil ivacaftor nó tezacaftor / ivacaftor. Tar éis na tréimhse ceannais, sannadh na hothair go randamach chun Trikafta a fháil nó leanúint ar aghaidh ag fáil a n-ivacaftor nó tezacaftor / ivacaftor roimhe seo ar feadh 8 seachtaine de chóireáil. Tomhaistear an luach bunlíne ag deireadh na tréimhse tosaigh agus roimh thús na tréimhse cóireála 8 seachtaine. Sa staidéar, fuair 132 othar cóireáil Trikafta san iomlán, agus fuair 126 othar cóireáil ivacaftor nó tezacaftor / ivacaftor sa ghrúpa rialaithe. Ba é an príomhphointe deiridh: an t-athrú céatadánach ar an méid eisfheartha éigeantach tuartha in aon soicind (ppFEV1) ón scrúdú bunlíne go dtí an 8ú seachtain de chóireáil.

Thaispeáin na torthaí gur shroich an staidéar an príomhphointe deiridh: tar éis 8 seachtaine de chóireáil, feabhsaíodh an meánfheabhsú iomlán i ppFEV1 sa ghrúpa Trikafta ón mbunlíne go suntasach go staitistiúil faoi +3.7 pointe céatadáin (p< 0.0001).="" ina="" theannta="" sin,="" shroich="" an="" staidéar="" gach="" críochphointe="" tánaisteach="" freisin,="" lena="" n-áirítear:="" de="" réir="" ord="" leibhéal="" na="" tástála="" staidrimh,="" ba="" é="" -22.3mmol="" l="" (p&an="" meán-athrú="" iomlán="" ar="" chlóiríd="" allais="" sa="" ghrúpa="" trikafta="" ón="" scrúdú="" bunlíne="" go="" seachtain="" 8="" lt;="" 0.0001),="" ba="" é="" an="" meán-athrú="" ar="" ppfev1="" idir="" grúpaí="" ná="" +3.5="" pointe="" céatadáin="">< 0.0001),="" ba="" é="" an="" t-athrú="" ar="" ábhar="" clóiríd="" allais="" idir="" an="" grúpa="" trikafta="" agus="" an="" grúpa="" rialaithe="" a="" fuair="" ivacaftor="" nó="" tezacaftor="" ivacaftor="" -23.1="" mmol="" l=""><>

Go ginearálta, tá na sonraí sábháilteachta cosúil leis na sonraí a breathnaíodh i staidéar céim III Trikafta' s, agus glactar go maith leis an réimeas i gcoitinne. Bhí an chuid is mó d’imeachtaí díobhálacha éadrom nó measartha. Sa staidéar, ba é an teagmhas díobhálach is coitianta a tharla i ≥15% d’othair ná tinneas cinn. Ba é minicíocht imeachtaí díobhálacha tromchúiseacha ná 3.8% (n=5) sa ghrúpa Trikafta agus 8.7% sa ghrúpa rialaithe a fuair ivacaftor nó tezacftor / ivacaftor (n=11). Sa staidéar, stop 2 othar a bhí ag glacadh ivacaftor nó tezacftor / ivacaftor, agus 1 othar a bhí ag glacadh Trikafta le cóireáil mar gheall ar theagmhais dhíobhálacha.

Is tiomantas iar-mhargaíochta é an staidéar seo sna Stáit Aontaithe, agus cuirfear torthaí an staidéir faoi bhráid Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA). Sna Stáit Aontaithe, ceadaíodh Trikafta le húsáid in othair CF ≥12 bliana d’aois a bhfuil sóchán F508del amháin ar a laghad acu sa ghéine CFTR, go sonrach: othair a bhfuil sóchán F508del amháin acu agus sóchán feidhmiúil íosta amháin, nó dhá othar F508del le sócháin .

I mí an Mheithimh i mbliana, d’eisigh Coiste na Gníomhaireachta Leigheasra Eorpach (EMA) um Tháirgí Íocshláinte lena nÚsáid ag an Duine (CHMP) athbhreithniú dearfach ag moladh ceadú Trikafta. Faoi láthair, tá an druga faoi athbhreithniú ag an gCoimisiún Eorpach (CE). Má cheadaítear é, beidh Trikafta ar an gcéad teiripe triple san Eoraip d’othair CF ≥12 bliana d’aois, le sóchán F508del amháin agus sóchán feidhme íosta amháin (F / MF), nó dhá sóchán F508del. Cuirfear torthaí an staidéir 445-104 faoi bhráid an EMA freisin chun tacú le tásca féideartha a leathnú ar lipéad an AE. Fógrófar torthaí iomlána an staidéir ag comhdháil leighis sa todhchaí.

Dúirt Carmen Bozic, Príomhoifigeach Leighis Vertex agus Leas-Uachtarán Feidhmiúcháin ar Fhorbairt Dhrugaí Domhanda agus Gnóthaí Leighis:" Taispeánann torthaí an staidéir seo go ndéantar teiripe triple a chur i gcomparáid le cóireáil othair F / G agus F / RF modhnóirí CFTR atá ann cheana. Soláthraíonn Trikafta buntáistí suntasacha breise agus cuireann sé fianaise láidir leis chun tacú le tairbhí cliniciúla an druga d’othair CF a bhfuil sóchán F508del amháin ar a laghad acu. Táimid ag tnúth leis na sonraí seo a chur faoi bhráid EMA chun tacú le poitéinseal lipéadú an AE tar éis tásca Leathnaithe ceadaithe tosaigh. Quot GG;

Is galar géiniteach annamh a ghiorraíonn an saol é fiobróis chisteach (CF) a théann i bhfeidhm ar thart ar 75,000 duine ar fud an domhain. Is galar forásach, ilchóras é CF a théann i bhfeidhm ar na scamhóga, an t-ae, an conradh gastrointestinal, siní, faireoga allais, briseán, agus conradh atáirgthe. Tá CF ina chúis le roinnt sóchán sa ghéine CFTR is cúis le lochtanna nó scriosadh feidhm próitéine CFTR. Caithfidh leanaí dhá ghéinte lochtacha CFTR a oidhreacht (ceann do gach tuismitheoir) chun CF a fhorbairt.

Cé go bhfuil go leor cineálacha éagsúla sóchán CFTR ann a d’fhéadfadh galar a chur faoi deara, tá sóchán F508del amháin ar a laghad ag formhór na n-othar CF. Is féidir na sócháin seo a chinneadh trí thástáil ghéiniteach nó ghéinitíopáil. De ghnáth rialaíonn an próitéin CFTR iompar ian sa chill-membrane, agus is féidir le sócháin géine scriosadh nó cailliúint fheidhm an táirge próitéine. Nuair a chuirtear isteach ar iompar ian sa chillchealla, tiocfaidh slaodacht an sciath mucus ar orgáin áirithe. Ceann de phríomhghnéithe an ghalair is ea carnadh mucus tiubh sa chonair riospráide, as a dtagann deacrachtaí análaithe, ionfhabhtuithe scamhóg athfhillteach ainsealach, agus damáiste forásach scamhóg, as a dtagann bás sa deireadh. Tá meánaois an bháis d’othair CF ina 30idí luatha.

Faoi láthair, tá roinnt drugaí CF seolta ag Vertex: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) agus Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor) is féidir leis na trí dhrugaí seo thart ar 40,000 othar a chóireáil ar fud an domhain, arb ionann iad agus thart ar 50% d’othair CF . Is féidir leis an Trikafta teiripe triple nua an raon cóireála a leathnú go 90% d’othair CF ar fud an domhain.

I mí an Mheithimh i mbliana, d’eisigh an ghníomhaireacht taighde margaidh cógaisíochta EvaluatePhamra tuarascáil ag tuar go mbeidh Trikafta ar cheann de na drugaí TOP10 is mó díol ar domhan i 2026, agus sroichfidh díolacháin 8.739 billiún dollar SAM, agus ráta fáis bliantúil cumaisc de 54.3% le linn 2019-2026. .