Formheasann an AE Comhchlár Symkevi Agus Kalydeco do Leanaí Aois 6-11!

Is ceannaire domhanda é Vertex Pharmaceuticals i gcóireáil fiobróis chisteach (CF). Fógraíodh le déanaí gur fhógair an chuideachta go bhfuil leathnú Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) agus Kalydeco ceadaithe ag an gCoimisiún Eorpach (CE)(ivacaftor)lipéid teiripe teaglaim chun leanaí a chóireáil le fiobróis chisteach (CF) idir 6-11 bliana d’aois, go sonrach Sa ghéine CFTR: (1) othair le 2 chóip den sóchán F508del; (2) 1 chóip den sóchán F508del agus 1 chóip de na 14 sóchán a d’fhéadfadh a bheith ina gcúis le gníomhaíocht iarmharach CFTR A sóchán (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). San Eoraip, ceadaíodh teiripe teaglaim Symkevi agus Kalydeco roimhe seo chun cóireáil a dhéanamh ar othair CF ≥12 bliana d’aois a iompraíonn na sócháin chéanna a luaitear thuas.

Leis an gceadú is déanaí seo, soláthróidh teiripe teaglaim Symkevi agus Kalydeco rogha cóireála nua d’othair CF a bhfuil sócháin aonchineálacha acu i F508del. Maidir le hothair a bhfuil cóip amháin den sóchán F508del acu agus ceann de na 14 sóchán feidhmiúil iarmharach, soláthróidh an teiripe teaglaim an t-aon druga chun cúis inmheánach na n-othar CF san aoisghrúpa seo (6-11 bliana d’aois) a chóireáil.

Sna Stáit Aontaithe, an teaglaim de tezacaftor / ivacaftor agusivacaftorCeadaíodh (arna mhargú faoin ainm branda Symdeko) i mí Feabhra 2018 d’othair CF ≥12 bliana d’aois, agus ceadaíodh é i mí an Mheithimh 2019 chun an daonra is infheidhme d’othair leanbh CF 6 -11 mbliana d’aois a leathnú.

Dúirt Reshma Kewalramani, MD, Uachtarán agus POF Vertex:" Tríd an gceadú seo, beidh plean cóireála nua ag leanaí 6-11 bliana d’aois san Eoraip a iompraíonn an sóchán F508del is coitianta agus sócháin fheidhmiúla iarmharacha áirithe acu. Den chéad uair, beidh plean cóireála ag leanaí chun aghaidh a thabhairt ar bhunchúis a CF. Tugann ceadú an lae inniu níos gaire dúinn don aidhm dheiridh drugaí a sholáthar do gach othar CF. Quot GG;

Beidh teiripe teaglaim Symkevi agus Kalydeco ar fáil láithreach d’othair incháilithe sa Ghearmáin agus beidh sé ar fáil go luath d’othair i dtíortha a shínigh comhaontú aisíocaíochta fadtéarmach nuálaíoch le Vertex, lena n-áirítear an Ríocht Aontaithe, an Danmhairg agus Poblacht na hÉireann. I ngach tír eile, oibreoidh Vertex go dlúth le gníomhaireachtaí rialála Eorpacha chun a chinntiú go bhfaighidh othair incháilithe cóireáil.

Is galar géiniteach annamh é CF a tharlaíonn de bharr sócháin géine CFTR a chruthaíonn lochtanna nó scriosadh feidhm próitéine CFTR. Bíonn tionchar ag an ngalar ar thart ar 75,000 duine i Meiriceá Thuaidh, san Eoraip agus san Astráil. Faoi láthair, thángthas ar thart ar 2,000 sóchán géine CFTR, agus is é sóchán F508del an chúis is coitianta le CF, arb ionann é agus thart ar 45% de líon iomlán na n-othar. De ghnáth rialaíonn an próitéin CFTR iompar ian sa chill-membrane, agus is féidir le sócháin géine scriosadh nó cailliúint fheidhm an táirge próitéine. Nuair a chuirtear isteach ar iompar na n-ian sa chill-membrane, tiocfaidh slaodacht sciath mucus orgán áirithe níos tibhe. Ceann de phríomhghnéithe an ghalair seo is ea carnadh mucus tiubh sa chonair riospráide, rud a d’fhéadfadh deacrachtaí análaithe agus ionfhabhtuithe arís agus arís eile a bheith ann, a d’fhéadfadh bás a fháil sa deireadh. Tá an aois thart ar 20 bliain d’aois.

Féadann sócháin áirithe a bheith ina gcúis nach ndéantar an próitéin CFTR a phróiseáil nó a fhilleadh sa chill de ghnáth, agus de ghnáth ní féidir leo dromchla na cille a bhaint amach. Is iad comhábhair cógaisíochta Symdeko' s tezacaftor agus ivacaftor, a bhfuil sé mar aidhm ag tezacaftor na lochtanna in iompar agus i bpróiseáil próitéin mutant CFTR a réiteach ionas gur féidir leis dromchla na cille a bhaint amach; is féidir le ivacaftor an t-am a mhéadú go bhfanann an cainéal próitéine CFTR ar oscailt ar an mbileogall agus a fheidhm a fheabhsú tuilleadh.

Go dtí seo, tá 4 dhruga CF liostaithe ag Vertex: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor agus ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor agus ivacaftor), na chéad 3 dhrugaí Is féidir leis thart ar 40,000 othar a chóireáil ar fud an domhain, agus thart ar 50% díobh ar fad ann Othair CF. Is féidir leis an teiripe triple Trikafta / Kaftrio nua-cheadaithe an raon cóireála a leathnú go 90% d’othair CF ar fud an domhain.

I mí an Mheithimh i mbliana, d’eisigh an ghníomhaireacht taighde margaidh cógaisíochta EvaluatePhamra tuarascáil ag tuar go mbeidh Trikafta / Kaftrio ar cheann de na drugaí TOP10 is mó díol ar domhan i 2026, agus sroichfidh díolacháin 8.739 billiún dollar SAM, agus comhdhúil iontach ráta fáis bliantúil le linn 2019-2026. 54.3%.