Feabhsaíonn Roche Evrysdi (risdiplam) go suntasach Marthanais Feidhm Mótair&i Naíonáin le SMA Cineál 1 - 1/2

D’fhógair Roche le déanaí go ndearnadh meastóireacht ar an druga béil Evrysdi® (risdiplam) maidir le atrophy mhatánach an dromlaigh (SMA) céim dhomhanda 2/3 staidéar FIREFISH (NCT02913482) Foilsíodh sonraí Cuid 2 san iris leighis idirnáisiúnta New England Journal of Medicine (NEJM). Féach: Naíonáin Cóireáilte le Risdiplam le Atrophy Mhatánach Dromlaigh Cineál 1 i gcoinne Rialuithe Stairiúla.

Is é SMA an príomhfhachtóir géiniteach as a dtagann bás i measc naíonán agus leanaí óga, agus is é 5q-SMA an cineál is coitianta. Is féidir leis an ngalar laige matáin agus cailliúint fhorásach ar fheidhm mhótair a bheith mar thoradh air, agus tá riachtanais shuntasacha mhíochaine gan chomhlíonadh. Cheadaigh FDA na SA Evrysdi i mí Lúnasa 2020 chun leanaí agus daoine fásta a bhfuil SMA ≥ 2 mhí d’aois orthu a chóireáil. I mí an Mhárta 2021, cheadaigh an tAontas Eorpach Evrysdi chun cóir leighis a chur ar othair a bhfuil SMA ≥ 2 mhí d’aois orthu agus a ndearnadh diagnóis chliniciúil orthu mar chineál 1/2 cineál / 3 SMA nó 5q SMA le 1-4 chóip de SMN2. Sa tSín, i mí an Mheithimh i mbliana, cheadaigh Riarachán Bia agus Drugaí an Stáit Evrysdi (Aimanxin®, púdar tuaslagáin béil Lisporan) chun cóireáil a dhéanamh ar othair SMA atá 2 mhí d’aois agus níos sine. Go dtí seo, tá Evrysdi ceadaithe i 54 tír agus tá iarratais mhargaíochta curtha isteach aige i 33 tír eile.

Is é Evrysdi an chéad teiripe béil do SMA agus an chéad teiripe SMA is féidir a riar sa bhaile. Is ullmhúchán leachtach é an druga is féidir a riaradh ó bhéal nó trí fheadán beathaithe sa bhaile, uair amháin sa lá. Is féidir an druga a úsáid chun cóir leighis a chur ar naíonáin, leanaí, déagóirí agus daoine fásta le gach cineál (cineál 1, cineál 2, agus cineál 3) de SMA. Is modhnóir splicing mRNA géine marthanais néaróin 2 (SMN2) é Evrysdi, a dhéileálann le SMA trí tháirgeadh próitéine marthanais néaróin mótair (SMN) a mhéadú. Déantar próitéin SMN a dháileadh ar fud an choirp agus tá sé riachtanach chun néaróin mótair sláintiúla agus aclaíocht a chothabháil.

Rinneadh an dara cuid den staidéar FIREFISH i naíonáin a raibh SMA cineál 1 Siomptómach orthu a bhí 1-7 mí d’aois ag am an chláraithe. Léirigh na torthaí gur shroich an staidéar an príomhphointe deiridh: ag 12 mhí den chóireáil, shuigh 29% de naíonáin (12/41) gan tacaíocht ar feadh 5 soicind ar a laghad, cloch mhíle nach bhfacthas riamh i gcúrsa nádúrtha an ghalair. Sa dara cuid den staidéar FIREFISH, tá sábháilteacht Evrysdi comhsheasmhach leis na tréithe sábháilteachta atá ar eolas aige. I mí Feabhra 2021, foilsíodh torthaí 12 mhí den chéad dáileog de staidéar FIREFISH ar NEJM.

Dúirt taighdeoir FIREFISH agus Ollamh le Galair Néarmhócasacha Péidiatraiceacha MDUK Oxford, Laurent Servais:" Gan chóireáil, ní féidir le naíonáin a bhfuil SMA cineál 1 acu maireachtáil níos faide ná 2 bhliain. Is clocha míle tábhachtacha mótair iad a bhaintear amach le cóireáil Evrysdi, mar shampla suí, Casadh agus slogtha na buneilimintí chun cuidiú leis na leanaí seo na torthaí is fearr a bhaint amach. Tá an cumas acu an gá atá le haeráil bhuan a laghdú agus rátaí marthanais a mhéadú."

Tráth na hanailíse sonraí, ba é meánré na cóireála Evrysdi ná 15.2 mí, agus ba é meán-aois na n-othar ná 20.7 mí. Ag an 12ú mí den chóireáil, mhair 93% (38/41) de na naíonáin, agus níor aeráladh 85% (35/41) de na naíonáin go buan. Gan chóireáil, ba é 13.5 mhí an meánaois báis nó aeráil bhuan i gcohórt stair an ghalair nádúrtha. Bhí méadú 4 phointe ar a laghad sa scór CHOP-INTEND ag 90% (37/41) de na hothair, agus bhí scór níos mó ná 40 pointe ag 56% (23/41), agus méadú airmheánach de 20 pointe.

Ina theannta sin, shroich an staidéar ceann de na críochphointí tánaisteacha: Rangaíodh 78% (32/41) d’othair mar fhreagróirí HINE-2. Déanann scála HINE-2 (Scála Scrúdaithe Néareolaíoch Naíonán 2 Hammersmith) measúnú ar fheidhm mhótair trí rialú ceann, staidiúir shuí, greim uathrialach, ciceáil, rolladh, crawláil, seasamh agus siúl. Má thaispeánann feabhas ar níos mó garspriocanna aclaíochta seachas dul in olcas, déantar an naíonán a aicmiú mar fhreagróir HINE-2.

Sa dara cuid de staidéar FIREFISH, bhí sábháilteacht Evrysdi comhsheasmhach leis na tréithe sábháilteachta a bhí ar eolas aige. Ba iad na teagmhais dhíobhálacha is coitianta ionfhabhtú an chonair riospráide uachtarach (68%), niúmóine (39%), fiabhras (39%), constipation (20%), buinneach (10%) agus gríos maculopapular (10%). Ba iad na teagmhais dhíobhálacha thromchúiseacha is coitianta ná niúmóine (32%), bronchiolitis (5%), hypotonia (5%) agus teip riospráide (5%). D’fhorbair triúr leanbh deacrachtaí marfacha le linn na chéad 3 mhí den chóireáil. Creideann taighdeoirí nach bhfuil aon bhaint acu seo le Evrysdi.

I mí Aibreáin na bliana seo, d’fhógair Roche sonraí nua dhá bhliain do Chuid 2 den staidéar FIREFISH, a léirigh gur lean Evrysdi ag feabhsú feidhm mhótair na naíonán' s, lena n-áirítear an cumas suí agus seasamh gan tacaíocht, ó 12 mhí go 24 mí. Taispeánann taighde freisin go leanann Evrysdi ag feabhsú rátaí marthanais, ag feabhsú cumais beathaithe béil, agus ag laghdú an ghá le haeráil bhuan. Taispeánann sonraí taiscéalaíochta, i gcomparáid le cúrsa nádúrtha SMA de chineál 1, go leanann Evrysdi ag feabhsú cumas slogtha agus ag laghdú rátaí ospidéil. Comhlíonann sábháilteacht Evrysdi a stádas sábháilteachta seanbhunaithe.