Imdhíoniteiripe Coisctheach Teplizumab Antaibheathach Monoclonal Feidhmeach le Liostú sna Stáit Aontaithe

Is cuideachta bithchógaisíochta céim chliniciúil é Provention Bio atá tiomanta do theiripí nuálacha a fhorbairt a thascraíonn agus a choisceann galair imdhíon-idirghabhála. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil sí tar éis tús a chur le hiarratas ar cheadúnas táirge bitheolaíoch (BLA) de teplizumab (PRV-30 1) a chur isteach chuig Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA), ar frith-CD é 3 antashubstaint monoclóideach a úsáidtear chun grúpaí ardriosca a chosc Nó moill a chur ar tharla diaibéiteas cineál cliniciúil 1 (T 1 D), i gcás ina dtagraíonn an daonra ardriosca do láithreacht 2 nó níos mó T 1 Autoantibodies a bhaineann le D sa chorp.

Sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach, bronnadh Cáilíocht Drugaí Briste (BTD) agus Cáilíocht Tosaíochta Drugaí (PRIME) ar teplizumab, faoi seach. Má cheadaítear é, beidh teplizumab ar an gcéad chóireáil chun forbairt diaibéiteas cineál cliniciúil 1 (T 1 D) a chosc / mhoilliú i ngrúpaí ardriosca.

Ligeann aighneacht rollach do chuideachtaí cógaisíochta roinnt modúl críochnaithe sa BLA a chur faoi bhráid an FDA lena n-athbhreithniú gan fanacht go mbeidh gach modúl críochnaithe sula gcuirfidh siad isteach le haghaidh athbhreithnithe. Faoi láthair, tá modúil neamhchliniciúla curtha isteach ag Provention agus tá súil aige modúil chliniciúla agus modúil cheimiceacha, déantúsaíochta agus rialaithe (CMC) a chur isteach sa tríú ráithe de 2020. Nuair a chuirfear an modúl BLA deiridh isteach, sonróidh FDA an spriocdháta don mhodh táille úsáideora drugaí ar oideas BLA (PDUFA).

Tá aighneacht Bep Teplizumab' s bunaithe ar shonraí cliniciúla ón luachan GG; quot&At-Risk; staidéar a rinne TrialNet. Rinne an staidéar luacháil ar éifeachtúlacht agus sábháilteacht teplizumab chun diaibéiteas cineál cliniciúil 1 (T 1 D) a chosc nó a mhoilliú i ngrúpaí ardriosca. Scaoileadh na sonraí taighde ag an 79 ú Cruinniú Eolaíochta de Chumann Diaibéiteas Mheiriceá (ADA20 1 9) i San Francisco i 20 Meitheamh 1 9. Thaispeáin na torthaí gur chuir cúrsa amháin 2 sheachtain (1 4 lá) de chóireáil teplizumab moill mhór ar thosú agus ar dhiagnóisiú T 1 D cliniciúil i leanaí agus daoine fásta ardriosca i gcomparáid le phlaicéabó. Laghdaíodh minicíocht T 1 D faoi {{1 3}}%, agus cuireadh moill {{1 4}} bliana ar a laghad leis an airmheán a thosaigh. Taispeánann na sonraí seo go soiléir gur féidir le himdhíteiripe gearrthéarmach moill mhór a chur ar fhorbairt chliniciúil T 1 D, agus is athrú mór paraidíme é forbairt drugaí inmunomodulatory nach dteastaíonn cóireáil leanúnach uathu chun dul i bhfeidhm ar ghalair autoimmune.

De réir an luachan GG; quot&i mBaol; staidéar, is é teplizumab an chéad inmunomodulator ar féidir leis moill shuntasach a chur ar theacht cliniciúil T {{1}} D. Táthar ag súil go ndéanfaidh sé idirghabháil agus athrú bunúsach ar dhul chun cinn T {{1}} D i ngrúpaí ardriosca!

Dúirt Ashleigh Palmer, Uachtarán agus POF an Chosc:" Cloch mhíle thábhachtach don Chosc is ea seoladh ár bpróiseas aighneachta teplizumab BLA, a bhfuil sé de chumas aige a bheith ar an gcéad druga a úsáideadh riamh chun cineál cliniciúil {{0} a chosc / a mhoilliú. diaibéiteas i ngrúpaí ardriosca. Anuraidh Sonraí ón luachan foilsithe GG; At-Risk" leagann staidéar béim ar acmhainneacht theiripeach chlaochlaitheach teplizumab maidir le T 1 D atá spleách ar inslin a mhoilliú nó a chosc sa chéim chliniciúil. Déanfaimid ár ndícheall an aighneacht BLA a chríochnú faoi dheireadh na bliana agus táimid ag tnúth leis an bpróiseas rialála a chur chun cinn. Oibreoimid go dlúth le FDA freisin. Quot GG;

teplizumab (PRV-03 1) cúrsa diaibéiteas cineál {{1}} a chosc agus a idirghabháil (T 1 D)

is antashubstaint monoclóideach frith-CD {{1}} é teplizumab a forbraíodh chun T 1 D cliniciúil a thascradh agus a chosc. Rinneadh an t-antashubstaint a mheas i go leor staidéir chliniciúla ina raibh níos mó ná 1, 000 othar, agus fuair níos mó ná 800 othar teplizumab. Léirigh taighde a rinneadh roimhe seo in othair nua-dhiagnóisithe go leanann teplizumab ag léiriú a chumais feidhm β-chill a choinneáil agus úsáid inslin exogenous a laghdú. Faoi láthair, tá Propl Bio ag déanamh meastóireachta ar teplizumab d’othair a bhfuil T 1 D cliniciúil nua-dhiagnóisithe acu (staidéar Céim III PROTECT), agus tá sé ag déanamh meastóireachta freisin ar acmhainneacht teplizumab chun T 1 D a chosc i measc ardriosca. daoine aonair i ngaolta othair T 1 D.

An cuóta GG; quot&i mbaol; chláraigh staidéar iomlán {{1}}" quot&ardriosca; ábhair 8-49 bliana d’aois. Bhí 2 nó níos mó T 1 D autoantibodies agus meitibileacht neamhghnácha glúcóis (glúcós fola neamhghnácha) sna hábhair sin. 72 Bhí% de na hábhair faoi 1 8 mbliana d’aois. Sa staidéar, rinneadh na hábhair seo a randamú chun teplizumab nó placebo a fháil.

Thaispeáin torthaí an staidéir gur chuir cúrsa aonair 1 4 lá de chóireáil teplizumab moill shuntasach ar thosú agus ar dhiagnóisiú T 1 D i gcomparáid le phlaicéabó, le a moill airmheánach 2 bliana. Go sonrach, bhí an t-am meánach chun diagnóis chliniciúil a dhéanamh ar T 1 D sa ghrúpa placebo díreach os cionn 24 mí. I gcodarsnacht leis sin, bhí an t-am meánach do dhiagnóis chliniciúil T 1 D sa ghrúpa teplizumab díreach os cionn 48 mí (p=0. 006). Le linn na tréimhse staidéir, d’fhorbair 72% d’othair sa ghrúpa placebo diaibéiteas cliniciúil, i gcomparáid le 43% amháin sa ghrúpa teplizumab. Sa staidéar, glacadh go maith le teplizumab, agus bhí na sonraí sábháilteachta ag teacht le staidéir roimhe seo ar othair nua-dhiagnóisiú.

Dúirt an Dr. Eleanor Ramos, Príomhoifigeach Leighis agus Príomhoifigeach Oibriúcháin Provention Bio:" Taispeánann an staidéar ceannródaíoch seo gur féidir linn imdhíteiripe a úsáid, go háirithe teplizumab, chun tosú an chineáil chliniciúil 1 a chosc nó a mhoilliú go suntasach. diaibéiteas ar feadh {{1}} bliain ar a laghad Níos tábhachtaí fós, níor fhorbair thart ar 60% de na hábhair sa staidéar T 1 D tar éis cúrsa cóireála teplizumab, atá faoi dhó ráta an ghrúpa placebo. Is é Teplizumab an chéad inmunomodulation ar féidir leis moill a chur ar theacht cliniciúil Gníomhaire T 1 D. Quot GG;

Dúirt Kevan Herold, Ph.D., príomh-imscrúdaitheoir an staidéir agus ollamh imdhíoneolaíochta agus míochaine in Ollscoil Yale:" Tá fíor-thábhacht cliniciúil ag na torthaí seo do dhaoine aonair atá i mbaol diaibéiteas cineál 1 , mar sin mar bhaill teaghlaigh d’othair. D’fhéadfadh moill a chur ar theacht cliniciúil T {{1}} D D’fhéadfadh go gcuirfí moill ar ualach an ghalair go dtí gur féidir le hothair a ngalar a bhainistiú níos fearr, mar shampla tar éis na naíonachta, na scoile tosaigh, na scoile ard nó fiú an choláiste. Le teplizumab, is féidir linn idirghabháil agus athrú bunúsach a dhéanamh ar dhul chun cinn T {{1}} D na n-ábhar ardriosca seo. Ina theannta sin, táimid ag tnúth le níos mó a fhoghlaim faoi bhreathnóireacht othar le linn obair leantach an staidéir, a dhéanfaidh meastóireacht freisin ar thorthaí fadtéarmacha na n-othar a chuireann moill ar dhiagnóisiú an ghalair agus féachaint an ndéanfar diagnóis orthu le T { {1}} D nó faoi chosaint. Quot GG;