Taispeánann Instealladh Intrathecal Novartis Zolgensma Éifeachtúlacht Láidir i gCóireáil Othair le Cineál 2 SMA!

D'eisigh AveXis, cuideachta géinteiripe de Novartis, na sonraí is déanaí ó staidéar Céim I / II STRONG ar theiripe géine aon-uaire Zolgensma (onasemnogene abeparvovec, AVXS-101) le haghaidh riarachán intrathecal de chineál 2 mhatánach dromlaigh atrophy (SMA).

Thaispeáin na torthaí gur déileáladh le dáileog amháin de Zolgensma intrathecal ag dáileog B (5 SMA ({{1}} bliain ≤ aois< 5="" bliain).="" {3}}.="" shroich="" {{1}}="" x="" 1="" 0="" go="" dtí="" an="" 1="" 4ú="" cumhacht="" vg)="" an="" críochphointe="" éifeachtúlachta="" príomhúil:="" síneadh="" cleachtadh="" feidhmiúil="" hammersmith="" tháinig="" méadú="" suntasach="" ar="" an="" scór="" scála="" (hfmse)="" ón="" leibhéal="" bunlíne="" faoi="" 6.="" 0="" pointe="" ar="" an="" meán,="" dhá="" oiread="" na="" tairsí="" suntasachta="" cliniciúla="" a="" socraíodh="" sa="" staidéar="" sma="" roimhe="" seo,="" rud="" a="" léiríonn="" feabhas="" ar="" scileanna="" 3-6.="" ina="" theannta="" sin,="" le="" linn="" na="" tréimhse="" staidéir,="" bhain="" beagnach="" gach="" othar="" (92%)="" ag="" aon="" obair="" leantach="" tar="" éis="" scrúdú="" bunlíne,="" hfmse="" méadú="" suntasach="" cliniciúil="" de="" ≥="" 3="" pointe="" amach,="" ag="" taispeáint="" loghadh="" leanúnach="" agus="" suntasach="" i="" gcomparáid="" le="" rialú="" staire="" nádúrtha="" difríocht="">< 0.000="">

Léiríonn an méadú a breathnaíodh ar an scór HFMSE caomhnú néaróin mótair a bhaineann leis na príomhghrúpaí matáin a bhfuil tionchar orthu i gcineál 2 SMA, rud a cheadaíonn forbairt mhótair ar nós rialú rollta agus torso le linn suí agus suí ó luí go suí Aistriú. Murab ionann agus na fionnachtana seo, de réir stair an dúlra, is gnách go mbíonn meath seasta ar fheidhm mhótair ag othair le cineál neamhchóireáilte 2 , agus faigheann níos mó ná 30% d’othair bás roimh aois 25 . Maidir le sábháilteacht, bhí na teagmhais dhíobhálacha a breathnaíodh sa staidéar STRONG comhsheasmhach le tionscadal Zolgensma IV (insileadh infhéitheach). Níor tuairiscíodh aon bhásanna agus níor aimsíodh aon chomharthaí sábháilteachta nua.

Fógraíodh na sonraí seo ag cruinniú trialach cliniciúil fíorúil a d'óstáil an Cumann Dystrophy Mhatánach (MDA) le déanaí. Beartaíodh an cruinniú a reáchtáil ar dtús tar éis chruinniú bliantúil an MDA i 2020, ach cuireadh ar ceal é mar gheall ar thionchar na niúmóine coronavirus nua (COVID-19).

Dúirt Dave Lennon, uachtarán AveXis:" Tá freagraí teiripeacha a bhfuil brí cliniciúil faighte ag beagnach gach othar a ndearnadh meastóireacht orthu ar scála caighdeánach óir Hammersmith. Trí léiriú próitéin SMN leanúnach agus seasmhach, léiríonn siad feidhm mhótair fheabhsaithe go seasta. In 2- I measc na n-othar a raibh cineál 2 SMA acu idir aoiseanna 5 agus 5 bliain d’aois, léirigh na sonraí ón staidéar STRONG go bhfuil na tréithe is fearr dá leithéid ag Zolgensma, agus an Feabhsaítear feidhm mhótair' s go suntasach tar éis riarachán intrathecal amháin. Táimid ag tnúth leis na sonraí seo a roinnt le gníomhaireachtaí rialála Chun clárú Zolgensma intrathecal a phlé tuilleadh. Quot GG;

Dúirt Olga Santiago, príomhoifigeach míochaine AveXis:" Mar gheall ar éabhlóid leanúnach na roghanna cóireála, tá súil anois ag othair níos sine 2 SMA feabhsuithe bríocha a bhaint amach i bhfeidhm mhótair, ag cur ar a gcumas gníomhaíochtaí tábhachtacha a dhéanamh, agus Bóthar níos neamhspleáiche a dhéanamh díobh. Agus na freagraí cumhachtacha cóireála seo á gcur san áireamh, tugann sonraí ón staidéar STRONG le fios go bhféadfadh instealladh intrathecal de Zolgensma a bheith ina rogha cóireála aon-uaire nua d’othair agus dá gcliniceoirí. Quot GG;

Is galar neuromuscular géiniteach annamh é atrophy mhatánach an dromlaigh (SMA). Mar gheall ar easpa géine feidhmiúil SMN 1 , tá caillteanas tapa agus dochúlaithe néaróin mótair mar thoradh ar SMA, a théann i bhfeidhm ar fheidhm muscle, lena n-áirítear análaithe, slogtha, agus gluaiseacht bhunúsach. Is é SMA an líon is mó a mharaíonn galair ghéiniteacha i measc naíonán agus leanaí óga faoi 2 bliana d’aois. Is é cineál SMA 1 an cineál is coitianta, agus thart ar 60% de na cásanna go léir ann. Gan chóireáil, gheobhaidh níos mó ná 90% d’othair bás ag aois 2 nó beidh aeráil bhuan de dhíth orthu.

Cheadaigh FDA na SA Zolgensma i mBealtaine 2019 agus rinneadh an chéad' s den chéad géinteiripe do SMA. Tá an druga oiriúnach do: othair SMA faoi 2 bliana d’aois.

Is géinteiripe aon-uaire é Zolgensma a bhfuil sé mar aidhm aige fréamh géiniteach an ghalair SMA a réiteach trí fheidhm na géine SMN 1 atá in easnamh nó neamhfheidhmiúil a athsholáthar. Tar éis riarachán amháin insileadh infhéitheach (IV), tugann Zolgensma cóip fheidhmiúil den ghéine SMN isteach i gcealla an othair' s agus cuireann sí an próitéin SMN in iúl go leanúnach chun stop a chur le próiseas an ghalair, agus ar an gcaoi sin feabhas a chur ar&# an othair 39; s cáilíocht na beatha san fhadtéarma.

Tá sé léirithe ag staidéir chliniciúla go léiríonn teiripe insileadh aonair Zolgensma buntáistí teiripeacha suntasacha suntasacha go cliniciúil in othair a bhfuil SMA siomptómach agus réamh-shíomptómach orthu, lena n-áirítear marthanacht saor ó imeachtaí a fhadú agus garspriocanna mótair nach bhfacthas i stair nádúrtha an ghalair a bhaint amach.