Neart agus Cáilíocht na Beatha Feabhsaithe go suntasach ag Efgartigimod, Zai Lab a Tugadh isteach sa tSín!

D’fhógair argenx comhpháirtí Zai Lab le déanaí go bhfuil torthaí phríomhthrialach Chéim 3 ADAPT a dhéanann meastóireacht ar efgartigimod i gcóireáil myasthenia gravis sistéamach (gMG) foilsithe in The Lancet Neurology. Is é teideal an ailt: Sábháilteacht, éifeachtúlacht, agus infhulaingeacht efgartigimod in othair a bhfuil myasthenia gravis ginearálaithe orthu (ADAPT): triail chéim 3 ilionad, randamach, rialaithe le phlaicéabó.

Is galar neuromuscular é Myasthenia gravis (MG) a dhéantar a idirghabháil ag IgG pataigineach agus a théann i bhfeidhm go mór ar cháilíocht na beatha. D’fhéadfadh comharthaí an ghalair agus fo-iarsmaí na dteiripí reatha dochar mór a dhéanamh do shaol na n-othar. Taispeánann torthaí na trialach ADAPT gur féidir le cóireáil efgartigimod neart agus cáilíocht beatha othair gMG a fheabhsú go suntasach. Faoi láthair, tá cóireáil efgartigimod' s faoi athbhreithniú ag FDA na SA, agus is é spriocdháta an Achta um Tháille Úsáideora Drugaí ar oideas (PDUFA) an 17 Nollaig, 2021. Má cheadaítear é, beidh efgartigimod ar an gcéad agus antagonist FcRn amháin a fuair cead rialála.

Dúirt James F Howard Jr, príomh-imscrúdaitheoir na trialach ADAPT agus ollamh na néareolaíochta in Ollscoil Carolina Thuaidh i Scoil an Leighis Chapel Hill:" Is féidir le Myasthenia gravis (MG) tionchar tubaisteach a imirt ar an saol agus neamhspleáchas othar, agus d’fhéadfadh tionchar a bheith aige ar shlogtha, An cumas cainte, siúl, agus fiú análú. Ina theannta sin, bíonn taithí ag gach othar ar MG i bpróiseas difriúil, rud a fhágann nach féidir bainistíocht galar a thuar. Sa triail ADAPT, thugamar faoi deara gur déileáladh le efgartigimod le formhór na n-othar a fuair efgartigimod. Beidh feabhsuithe suntasacha go cliniciúil sa chéad 2 sheachtain. Tá tábhacht mhór ag na torthaí seo do phobal MG. Tá súil agam go gcuirfidh efgartigimod teiripe spriocdhírithe den chéad scoth ar fáil chun othair a bhfuil an galar autoimmune ainsealach seo orthu a chóireáil ar bhealach aonair."

Shroich triail ADAPT an príomhphointe deiridh. Thaispeáin na sonraí, in othair a raibh gMG dearfach antashubstaint receptor acetylcholine (AChR Ab +), de réir scór gníomhaíochta myasthenia gravis sa saol laethúil (MG-ADL), i gcomparáid leis an ngrúpa placebo, go raibh níos mó A ag an ngrúpa cóireála efgartigimod. freagróirí ab ea cion ard na n-othar (67.7% vs 29.7%; p< 0.0001).="" sainmhíníodh="" freagróirí="" mar="" fheabhsú="" ar="" 2="" phointe="" ar="" a="" laghad="" sa="" scór="" mg-adl="" ar="" feadh="" 4="" seachtaine="" as="" a="" chéile="" nó="" níos="" faide.="" ina="" theannta="" sin,="" ghnóthaigh="" 40%="" d’othair="" sa="" ghrúpa="" cóireála="" efgartigimod="" léiriú="" íosta="" siomptóm="" (arna="" shainiú="" mar="" scór="" mg-adl="" de="" 0="" [asymptomatic]="" nó="" 1),="" agus="" ní="" raibh="" ach="" 11.1%="" i="" gcion="" na="" n-othar="" sa="" ghrúpa="" placebo="" a="" bhain="" an="" aidhm="" seo="" amach.="" i="" measc="" na="" bhfreagróirí="" achr-ab="" +,="" bhí="" feabhas="" cliniciúil="" suntasach="" ag="" 84.1%="" d’othair="" ar="" scóir="" mg-adl="" laistigh="" den="" chéad="" 2="" sheachtain="" den="" chóireáil.="" sa="" staidéar="" seo,="" bhí="" sábháilteacht="" efgartigimod="" inchomparáide="" le="">

Tar éis dóibh an triail ADAPT a chríochnú, chuaigh 90% d’othair isteach sa triail ADAPT móide, staidéar síneadh lipéad oscailte a mhair 3 bliana chun sábháilteacht agus infhulaingeacht fadtéarmach efgartigmod a mheas. In ADAPT agus ADAPT móide, fuair 118 othar ar a laghad cóireáil efgartigmod ar feadh 12 mhí nó níos faide.

meicníocht gníomhaíochta efgartigimod

Is blúire antashubstaintí é Efgartigimod atá á fhorbairt, atá deartha chun antasubstaintí imdhíonoglobulin G (IgG) pataigineach a laghdú agus bac a chur ar chúrsaíocht IgG. Is féidir le Efgartigimod ceangal le FcRn, a chuirtear in iúl go forleathan ar fud an choirp agus a bhfuil ról lárnach aige maidir le díghrádú antashubstaintí IgG a chosc. Féadann Blocáil FcRn leibhéal slonn antasubstaintí IgG a laghdú, agus féadann sé galair uath-imdhíonachta ar eol dóibh a bheith á dtiomáint ag antasubstaintí IgG pataigineacha, lena n-áirítear: myasthenia gravis (MG), galar ainsealach is cúis le laige matáin; pemphigus vulgaris (PV), galar ainsealach craicinn arb é is sainairíonna blistering throm ar an gcraiceann; thrombocytopenia imdhíonachta (ITP), galar ainsealach a léirítear ag ecchymosis agus fuiliú; polyneuropathy athlastach ainsealach demyelinating (CIDP)), galar ina ndéanann neamhoird gluaiseachta damáiste don néarchóras.

Ar 6 Eanáir, 2021, d’fhógair Zai Lab agus argenx go bhfuil comhar údaraithe eisiach bainte amach ag an dá pháirtí. Beidh Zai Lab freagrach as forbairt agus tráchtálú efgartigimod a chur chun cinn i mór-réigiún na Síne (lena n-áirítear Mórthír na Síne, Hong Cong, Taiwan agus Macao).

Dúirt an Dr. Ren Hairui, príomhoifigeach míochaine i réimse na autoimmunity agus frith-ionfhabhtaithe Zai Lab: Tá thart ar 200,000 othar le myasthenia gravis sa tSín faoi láthair. Tá na roghanna cóireála atá ann an-teoranta agus tá riachtanais chliniciúla ollmhóra gan chomhlíonadh. Bunaithe ar na sonraí atá ann cheana maidir le efgartigimod, táthar ag súil go n-athróidh an táirge seo stádas reatha na cóireála ar myasthenia gravis sistéamach agus galair uath-imdhíonachta tromchúiseacha eile tar éis a gceadaithe.

De réir théarmaí an chomhaontaithe, gheobhaidh Zai Lab an ceart eisiach chun efgartigimod a fhorbairt agus a thráchtálú i Mórcheantar na Síne. Beidh Zai Lab freagrach as taighde cliniciúil cláraithe domhanda agus forbairt efgartigimod le haghaidh tásca iolracha sa tSín. Ina theannta sin, beidh Zai Lab freagrach freisin as staidéir dheimhniúcháin chéim 2 a thionscnamh le haghaidh tásca nua iolracha i Mórcheantar na Síne chun dlús a chur le forbairt níos mó tásca autoimmune d’ efgartigimod ar scála domhanda.