Sanofi Aubagio (Teriflunomide) Ceadaithe ag an AE: An Chéad Teiripe Béil le haghaidh Cóireála Céadlíne Othair Péidiatraiceacha MS!

D’fhógair Sanofi le déanaí go bhfuil an Coimisiún Eorpach (CE) tar éis leathnú Aubagio (teriflunomide) a fhaomhadh le haghaidh cóireála céadlíne d’othair péidiatraiceacha a bhfuil scléaróis iolrach ath-atógtha (RRMS) orthu idir 10-17 mbliana d’aois. Is fiú a lua gurb é Aubagio an chéad teiripe MS béil a cheadaigh an tAontas Eorpach le haghaidh cóireála céadlíne ar leanaí agus déagóirí scléaróis iolrach (MS). Tugann ceadú an tásc péidiatraice seo bliain bhreise cosanta margaidh do Aubagio san AE.

Ceadaíodh Aubagio le haghaidh margaíochta sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach i Meán Fómhair 2012 agus Lúnasa 2013 chun othair aosacha a bhfuil RRMS orthu a chóireáil. Is druga MS ó bhéal é an druga atá chun tosaigh sa tionscal, a margaíodh i níos mó ná 80 tír agus réigiún ar fud an domhain. Sa tSín, ceadaíodh Aubagio le haghaidh margaíochta i mí Iúil 2018 agus is é an chéad druga teiripe modhnú galar béil (DMT) é a ceadaíodh le haghaidh cóireáil MS sa tSín.

Meastar go dtéann MS i bhfeidhm ar thart ar 2.8 milliún duine ar fud an domhain, a bhfuil leanaí agus déagóirí freagrach as 30,000 ar a laghad. Is galar neamhchoitianta é MS péidiatraice. Faigheann 98% d’othair péidiatraiceacha cúrsa athghabhála athiompaithe. I gcomparáid le MS a thosaíonn daoine fásta, is gnách go léiríonn othair péidiatraiceacha ráta atarlú níos airde agus ualach damáiste níos mó. Mar gheall ar an tosú níos luaithe, is gnách go mbíonn míchumas dochúlaithe agus dul chun cinn tánaisteach ag aois níos luaithe ná daoine fásta. Bíonn tionchar ag comharthaí MS ar gach gné de leanaí agus déagóirí' saol, ó shláinte choirp go forbairt shóisialta agus féinmheas.

Dúirt Erik Wallstrom, ceann na forbartha néareolaíochta ag Sanofi Genzyme: “Is réimse tábhachtach é MS Péidiatraice fós le riachtanais mhíochaine gan chomhlíonadh. Cheadaigh an Coimisiún Eorpach Aubagio d’othair péidiatraiceacha, rud a chiallaíonn go bhfuil rogha cóireála nua ag leanaí agus déagóirí MS san Eoraip, agus níos tábhachtaí fós, is féidir leis an rogha seo feabhas bríoch a sholáthar ar chóireáil an ghalair thromchúisigh seo."

Éifeachtacht agus sábháilteacht Aubagio in othair péidiatraiceacha:

Is éard atá sa staidéar ar Chéim 3 TERIKIDS (NCT02201108) triail ilghrúpa, randamach, dúbailte-dall, rialaithe le placebo, grúpa comhthreomhar a chuimsigh 166 othar péidiatraice scléaróis iolrach athchraolta (RRMS) ó 22 tír. Áiríodh sa staidéar tréimhse scagtha (suas le 4 seachtaine), agus tréimhse cóireála dúbailte-dall ina dhiaidh sin (suas le 96 seachtain de chóireáil tar éis randamaithe). Tá síneadh lipéad oscailte 96 seachtaine ar siúl. Is é an críochphointe príomhúil an t-am go dtí an chéad atarlú cliniciúil dearbhaithe, agus cuimsíonn an anailís íogaireachta réamhshonraithe am na gníomhaíochta ard íomháithe athshondais mhaighnéadaigh (MRI) mar an coibhéis atarlú. Ina theannta sin, tá othair a chríochnaigh an tréimhse dall dúbailte nó a bhfuil gníomhaíocht ard MRI acu incháilithe leanúint ar aghaidh sa tréimhse leathnaithe lipéad oscailte.

Sa staidéar, sannadh 109 othar go randamach don ghrúpa Aubagio agus sannadh 57 othar go randamach don ghrúpa placebo. Le linn na tréimhse cóireála dúbailte-dall, athraítear othair a bhfuil atarlú cliniciúil nó gníomhaíocht ard MRI acu go cóireáil lipéad oscailte Aubagio. Fógraíodh na príomhthorthaí éifeachtúlachta agus na sonraí sábháilteachta agus infhulaingthe le linn na croí-tréimhse staidéir dúbailte-dall (96 seachtain tar éis randamaithe) ag comhdháil ar líne 2020 EAN. Taispeánann na torthaí:

—— Maidir leis an bpríomhphointe deiridh, go huimhriúil, bhí laghdú 34% ag an ngrúpa Aubagio ar an riosca go dtarlódh atarlú cliniciúil i gcomparáid leis an ngrúpa placebo, ach níor shroich sé difríocht shuntasach. I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, cuireadh moill ar an am chun atarlú cliniciúil a dhearbhú ar dtús i ngrúpa Aubagio (am airmheánach: 75.3 seachtaine vs 39.1 seachtaine; HR=0.66; 95% CI: 0.39-1.1; p=0.29). Mar gheall ar shoghluaisteacht ard MRI, bíonn an t-aistriú ó chóireáil dúbailte dall go cóireáil lipéad oscailte níos minice ná mar a bhíothas ag súil. I gcomparáid leis an ngrúpa Aubagio, bhí minicíocht aistrithe níos airde agus níos luaithe ag an ngrúpa placebo (26% agus 14%, faoi seach). Laghdaíonn sé seo éifeachtúlacht an chríochphointe phríomha.

In anailís íogaireachta réamhshonraithe ar chríochphointe ilchodach an ama go dtí an chéad ghníomhaíocht ghalair (an t-am chun atarlú cliniciúil a dhearbhú ar dtús nó an t-am chun aistriú go cóireáil lipéad oscailte le gníomhaíocht ard MRI), i gcomparáid le phlaicéabó, laghdóidh Aubagio an riosca go dtarlódh atarlú cliniciúil den chéad uair nó go n-athrófaí go teiripe lipéad oscailte mar gheall ar ghníomhaíocht ard MRI faoi 43% agus moill (am airmheánach: 72.1 seachtaine vs 37.0 seachtaine; HR=0.57; 95% CI: 0.37-0.87; P=0.04).

—— Maidir le príomhphointí deiridh tánaisteacha, i gcomparáid le phlaicéabó, laghdaigh Aubagio go suntasach líon na ngalar T1 feabhsaithe gadolinium (Gd + T1) ar scananna MRI faoi 75% (p< 0.0001),="" agus="" laghdaigh="" líon="" na="" loit="" t2="" nua="" nó="" leathnaithe="" go="" suntasach="" 55%="" (p="">

Sa staidéar seo, glacadh go maith le Aubagio sa daonra péidiatraice agus bhí a sábháilteacht inrialaithe. Bhí minicíocht fhoriomlán na n-imeachtaí díobhálacha (AE) agus imeachtaí díobhálacha tromchúiseacha (SAE) sa ghrúpa Aubagio agus sa ghrúpa placebo cosúil (88.1% agus 82.5%, 11.0% agus 10.5%, faoi seach), agus ní raibh aon bhásanna sa staidéar . Bhí minicíocht AEanna sa ghrúpa Aubagio níos airde ná an mhinicíocht sa ghrúpa placebo (difríocht ≥5%), lena n-áirítear nasopharyngitis, ionfhabhtú an chonair riospráide uachtarach, alóipéice, paresthesia, pian bhoilg, agus creatok fosphokinase fola ardaithe (≥3 uair an uasteorainn gnáth). Sa tréimhse dúbailte-dall, bhí pancreatitis ag 1.8% (2/109) d’othair a ndearnadh cóireáil orthu le Aubagio, agus ní raibh an grúpa placebo. Le linn thréimhse lipéad oscailte an staidéir, tuairiscíodh dhá chás eile de pancreatitis agus cás amháin de pancreatitis géarmhíochaine géar (le pseudopapilloma) in othair a ndearnadh cóireáil orthu le Aubagio.