Faigheann Teiripe RNAi Eile Alnylam Cáilíocht Mear-Bhealaigh FDA

D’fhógair Alnylam le déanaí gur dheonaigh FDA na SA cáilíocht mhear-bhealaigh vutrisiran (FTD), teiripe RNAi taighde chun cóireáil a dhéanamh ar polyneuropathy de bharr amyloidosis próitéin transthyretin hereditary (hATTR) in aosaigh.

Tá sé mar aidhm FTD le forbairt agus athbhreithniú gasta ar dhrugaí do ghalair thromchúiseacha dlús a chur Seoladh riachtanais leighis nach bhfuil freastal tromchúiseach i réimsí tábhachtacha. Trí FTD a fháil le haghaidh drugaí taighde, is féidir le cuideachtaí cógaisíochta idirghníomhú leis an FDA níos minice le linn an amp R 0010010 ; Céim D. Tar éis chur isteach iarratas margaíochta, tá siad incháilithe le haghaidh ceadú agus tosaíocht athbhreithnithe luathaithe má chomhlíonann siad na caighdeáin ábhartha. Ina theannta sin, tá siad incháilithe le haghaidh athbhreithnithe rollach.

Chomh maith le FTD a dheonú, tugadh stádas drugaí dílleachta (ODD) do vutrisiran chun cóireáil a dhéanamh ar amyloidosis ATTR sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach. Faoi láthair, tá Alnylam i mbun dhá thriail chliniciúla chéim III (HELIOS-A, HELIOS-B) chun sábháilteacht agus éifeachtúlacht vutrisiran a mheas. Le chéile, is ionann na staidéir tionscadal forbartha cliniciúil chuimsitheach dírithe ar léiriú go bhfuil tionchar fadréimseach ar na cineálacha il-córas an ghalair agus an speictream iomlán na n-othar a bhfuil amyloidosis attr vutrisiran.

Sa staidéar HELIOS-A, sannadh 164 othar go randamach chun vutrisiran nó Onpattro a fháil, agus é mar aidhm a chruthú an bhfuil vutrisiran níos fearr ná Onpattro maidir le damáiste nerve a chóireáil. Sa staidéar HELIOS-B, sannadh 600 othar le amyloidosis hATTR le cardiomyopathy go randamach chun vutrisiran nó placebo a fháil chun tionchar vutrisiran ar rátaí mortlaíochta agus ospidéil uile-chúis a bhaineann le galar cardashoithíoch a mheas. Táthar ag súil go bhfaighfear sonraí ón dá staidéar seo go luath 2021.

Is Vutrisiran taighde-bhunaithe, instealladh subcutaneous teiripe RNAi le haghaidh cóireáil amyloidosis attr, lena n-áirítear hereditary agus amyloidosis fiáin de chineál. Tá an druga deartha chun RNA teachtaire ar leith a dhíriú agus a thost agus é a bhac sula ndéantar próitéiní de chineál fiáin agus mutant transthyretin (TTR) a tháirgeadh. Déantar Vutrisiran a instealladh go subcutaneously gach ráithe, rud a chabhróidh le sil-leagan TTR amyloid i bhfíocháin a laghdú, a bhaint a chur chun cinn agus feidhm na bhfíochán seo a athbhunú. Vutrisiran úsáidtear Alnylam 0010010 {{# 4}}; Cobhsaíochta Ceimic Seachadadh chéad ghlúine eile ardán-feabhsaithe s Forbairt ardán (ESC) -GalNAc chomhchuingeach sheachadadh. Má cheadaítear é, neartóidh sé a thuilleadh áit tosaigh Alnylam 0010010 # 39; s sa mhargadh cóireála amyloidosis hATTR.

Tá Alnylam ina cheannaire i bhforbairt teiripí RNAi. Cheadaigh an FDA a chéad táirge, Onpattro (patisiran), i mí Lúnasa 2018, agus ba é an chéad druga RNAi é a ceadaíodh le haghaidh margaíochta sna blianta 20 ó aimsíodh feiniméan RNAi. I mí na Samhna 2019, an chuideachta 0010010 # 39; drugaí eile s, Givlaari (givosiran) Cheadaigh, ag an FDA lena n-úsáid in othair fásta le géarmhíochaine porphyria hepatic (AHP) agus bhí an dara druga RNAi ar domhan.

Faoi láthair, tá dhá theiripe RNAi eile faoi athbhreithniú ag Alnylam ag gníomhaireachtaí rialála, agus táthar ag súil go gceadófar an dá cheann le liostáil i mbliana. Is é ceann acu lumasiran, a úsáidtear chun chineál hyperoxaluria bunscoile chóireáil 1 (PH 1); is é an ceann eile inclisiran, a úsáidtear chun hypercholesterolemia a chóireáil. Ina theannta sin, tá 6 teiripí RNAi sa chuideachta 00 1 00 1 0 # 39; s píblíne atá i bhforbairt chliniciúil dhéanach.

Roimhe seo, shínigh TMC agus Alnylam comhaontú ceadúnaithe agus comhair chun cearta forbartha agus tráchtálaithe domhanda inclisiran a fháil. I mí na Samhna 2019, fuair Novartis TMC do US $ 9. 7 billiún agus bhí inclisiran san áireamh. Bunaithe ar an gcomhaontú, tá Alnylam i dteideal a fháil inclisiran ríchíosanna srathach de suas le 20% de na díolacháin dhomhanda ó Novartis.

Faoi láthair, tá dhá dhruga íslithe colaistéaróil ag díriú ar PCSK 9 ar an margadh, ach caithfear iad a riar gach 2 seachtain nó gach mí. Déantar Inclisiran a riar uair amháin gach 6 mí agus gan ach dhá uair sa bhliain, rud atá an-bhuntáisteach ó thaobh áise cóireála de. EvaluatePharma, gníomhaireacht taighde margaidh cógaisíochta predicts, go mbeidh na ndíolachán bhuaic bliantúil inclisiran a bhaint amach US $ 2. 6 billiún tar éis a liostú. Sula ndeachaigh Inclisiran 0010010 # 39; s in éag in 2 035, bhí Alnylam in ann ríchíosanna a fháil ó Novartis dar luach níos mó ná $ 2. 2 billiún.

Is fiú a lua go bhfuil ach dhá lá ó shin, tháinig Blackstone Grúpa agus Alnylam comhpháirtíocht straitéiseach. Sa chomhoibriú seo, cuirfidh Blackstone maoiniú $ 2 billiún ar fáil chun cabhrú le Alnylam nuálaíocht theicneolaíoch a chur chun cinn agus an próiseas tráchtálaithe a luathú. Dúirt Alnylam go gcuideoidh an comhar le Alnylam 0010010 quot; inbhuanaitheacht airgeadais a bhaint amach gan athmhaoiniú. 0010010 quot;