Tá teiripe triple nuálach Vertex Kaftrio EU ar tí a cheadú, agus leathnófar líon na n-othar is féidir a chóireáil go 90%!

Is ceannaire domhanda é Vertex Pharmaceuticals i gcóireáil fiobróis chisteach (CF). Fógraíodh le déanaí gur fhógair an chuideachta go bhfuil tuairim athbhreithnithe dearfach eisithe ag Coiste um Tháirgí Cógaisíochta Daonna (CHMP) de chuid na Gníomhaireachta Leigheasra Eorpach (EMA), ag moladh ceadú Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) agus Kalydeco (ivacaftor) 150mg comhchlár cógais, Chun cóireáil a dhéanamh ar othair CF ≥12 bliana d’aois, go sonrach: othair a bhfuil sóchán F508del acu agus sóchán feidhmiúil íosta (F / MF) sa ghéine rialtóir seoltachta transmembrane fiobróis chisteach (CFTR), nó 2 othar F508del le sócháin (F / F).

Anois, cuirfear tuairimí CHMP' s faoi bhráid an Choimisiúin Eorpaigh (CE) lena n-athbhreithniú, a dhéanfaidh cinneadh athbhreithnithe deiridh de ghnáth laistigh de 2 mhí. Má cheadaítear é, san Eoraip, beidh suas le 10,000 othar CF ≥12 bliana d’aois, a bhfuil sóchán F508del acu agus sóchán feidhmiúil íosta, incháilithe den chéad uair chun cóireáil a fháil ar chúis inmheánach an ghalair; ina theannta sin, beidh othair CF aois 12 bliana d’aois a bhfuil dhá sóchán F508 acu incháilithe le haghaidh regimen teiripe triple nua. Faoi láthair, tá na hothair seo incháilithe le haghaidh druga CF eile atá faofa ag an Aontas Eorpach.

Sna Stáit Aontaithe, cheadaigh an FDA an teiripe triple seo i mí Dheireadh Fómhair 2019. Is é an t-ainm branda Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Tá an druga oiriúnach do: sóchán F508del amháin ar a laghad sa ghéine CFTR agus othair CF ≥12 bliana d’aois, go sonrach: othair a bhfuil sóchán F508del amháin acu agus sóchán feidhmiúil íosta amháin, nó othair a bhfuil 2 sóchán F508del acu. Roimhe seo, dheonaigh an FDA cáilíocht athbhreithnithe tosaíochta Trikafta, cáilíocht mhear, agus cáilíocht drugaí ceannródaíoch (BTD).

Is é an sóchán F508del an sóchán is coitianta is cúis le CF. Sna Stáit Aontaithe, cheadaigh Trikafta' s chun margaidh, den chéad uair, do thart ar 6,000 othar CF ≥12 bliana d’aois sóchán F508del agus sóchán feidhmiúil íosta (F / MF) a chóireáil chun an cúis intreach an ghalair. Ina theannta sin, tá thart ar 12,000 othar CF le sóchán F508del amháin nó dhó atá incháilithe le haghaidh Vertex' s trí dhrugaí CF eile atá ceadaithe ag FDA incháilithe le haghaidh cóireála Trikafta.

Tá tuairim athbhreithnithe dearfach CHMP bunaithe ar thorthaí dhá staidéar domhanda céim III: is é ceann staidéar rialaithe phlaicéabó 24 seachtaine in othair CF ≥12 bliana d’aois, ag iompar sóchán F508del agus sóchán feidhmiúil íosta; ceann eile Is staidéar 4 seachtaine ceann ar cheann é seo a rinneadh in othair CF ≥12 bliana d’aois agus a bhfuil 2 sóchán F508del á n-iompar acu, ag comparáid idir teiripe triple (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) le teiripe dúbailte (tezacaftor / ivacaftor). Léirigh an dá staidéar feabhsuithe suntasacha go staitistiúil agus go cliniciúil sa chríochphointe bunscoile (feidhm scamhógach, ppFEV1) agus gach príomhphointe deiridh tánaisteach. Sa dá staidéar seo, glacadh go maith leis an teaglaim de ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor agus ivacaftor.

Dúirt an tOllamh Marcus A. Mall, MD, Stiúrthóir na Roinne Pulmonology Péidiatraice, Imdhíoneolaíochta agus Leigheas Cúraim Chriticiúil in Ionad Leighis Ollscoil Ollscoil Charit i mBeirlín:" In othair CF atá 12 bliana d’aois agus níos sine le F / F nó F Géinitíopaí MF, Tá sonraí cliniciúla an regimen teaglaim ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor + ivacaftor gan fasach. Chomh maith le feidhm na scamhóg a fheabhsú, taispeánann na sonraí freisin feabhas ar roinnt táscairí prognóiseacha tábhachtacha, lena n-áirítear cáilíocht na beatha arna thomhas ag scór fearainn riospráide CFQ-R. Tá cliniceoirí Agus pobal na n-othar ar bís mar go mbeidh níos mó othar CF in ann leas a bhaint as rialtóirí CFTR. Quot GG;

Dúirt Carmen Bozic, MD, Príomhoifigeach Leighis Vertex agus Leas-Uachtarán Feidhmiúcháin um Fhorbairt Dhrugaí Domhanda agus Gnóthaí Leighis:" Táimid an-sásta tuairim dhearfach CHMP a fháil. Má cheadaítear é, beidh sé seo ar an gcéad cheann a ndíreoidh sé ar sóchán F508del agus rialtóirí CFTR feidhm íosta d’othair CF mutated agus tabharfaidh sé buntáistí breise d’othair CF a bhfuil 2 sóchán F508del acu. Tugann an chloch mhíle seo níos gaire dúinn an druga nuálach CF seo a sholáthar d’othair atá ag fanacht le cóireáil Is é ár gcuspóir deiridh céim amháin eile: roghanna cóireála a sholáthar do gach othar a bhfuil an galar neamhchoitianta tubaisteach seo air. Quot GG;

Galar géiniteach neamhchoitianta a ghiorraíonn an saol is ea fiobróis chisteach (CF) a théann i bhfeidhm ar thart ar 75,000 duine ar fud an domhain. Is galar forásach ilchóras é CF a théann i bhfeidhm ar na scamhóga, an t-ae, an conradh gastrointestinal, siní, faireoga allais, briseán, agus conradh atáirgthe. Sócháin áirithe sa ghéine CFTR is cúis le CF as a dtagann lochtanna feidhmiúla nó scriosadh an phróitéin CFTR. Caithfidh leanaí dhá ghéinte lochtacha CFTR a oidhreacht (ceann do gach tuismitheoir) chun CF a fhorbairt.

Cé go bhfuil go leor cineálacha éagsúla sóchán CFTR ann a d’fhéadfadh galar a chur faoi deara, tá sóchán F508del amháin ar a laghad ag formhór na n-othar CF. Is féidir na sócháin seo a chinneadh trí thástáil ghéiniteach nó ghéinitíopáil. De ghnáth rialaíonn próitéin CFTR iompar ian i seicní cille, agus d’fhéadfadh sóchán géine scriosadh nó cailliúint fheidhm táirge próitéine. Nuair a chuirtear isteach ar iompar ian membrane cille, tiocfaidh slaodacht sciath mucus roinnt orgán. Príomhghné den ghalar is ea carnadh mucus tiubh sa chonair riospráide, as a dtagann dyspnoea, ionfhabhtú athfhillteach ainsealach sna scamhóga, agus gortú scamhóg forásach, as a dtagann bás sa deireadh. Bhí meánaois bháis othair CF go luath sna 30idí.

Faoi láthair, tá roinnt drugaí CF liostaithe ag Vertex: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) agus Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor). Is féidir leis na trí dhrugaí seo thart ar 40,000 othar a chóireáil ar fud an domhain, agus thart ar 50% d’othair CF ar fad ann. %. Is féidir leis an Trikafta teiripe triple nua an chóireáil a leathnú go 90% d’othair CF ar fud an domhain.