Cuirtear an hormón fáis nua-ghníomhach TransCon hGH i bhfeidhm ar liostú sna Stáit Aontaithe, agus tá an tSín i dtrialacha cliniciúla Chéim III

D’fhógair cuideachta bithchógaisíochta na Danmhairge Ascendis Pharma le déanaí go bhfuil sí tar éis Iarratas ar Cheadúnas Táirgí TransCon hGH (lonapegsomatropin) bith-ghníomhach fadtéarmach a chur faoi bhráid Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA), prodrug fad-ghníomhach de hormón fáis daonna. (hGH), a riartar uair sa tseachtain, a úsáidtear chun easnamh hormóin fáis óige (GHD) a chóireáil.

Is é TransCon hGH an domhan' s an t-aon prodrug hormón fáis daonna atá deartha le" Transient Conjugation" teicneolaíocht phaitinnithe. Tá meicníocht gníomhaíochta an druga seo difriúil ó theicneolaíochtaí eile analógacha hormóin fáis atá ag gníomhú le fada. Féadann sé a chinntiú go scaoiltear hormón fáis daonna neamh-mhodhnú agus gníomhach i gcorp an duine ar feadh 7 lá, agus go bhfuil dáileadh fíocháin an hormóin fáis dhaonna ghníomhach sa chorp comhsheasmhach leis an hormón fáis athchuingreach (rhGH) uair amháin sa lá.

Faoi láthair, níor ceadaíodh aon drugaí hormóin fáis atá ag gníomhú le fada i margaí na SA agus na hEorpa. Tá stádas drugaí dílleachta (ODD) tugtha do TransCon hGH do GHD sna Stáit Aontaithe agus san Eoraip.

Tá sé beartaithe ag Ascendis iarratas ar údarú margaíochta (MAA) maidir le cóireáil TransCon hGH ar leanaí le GHD a chur faoi bhráid na Gníomhaireachta Leigheasra Eorpach (EMA) sa tríú ráithe den bhliain seo. Tá súil ag an gcuideachta triail chliniciúil Chéim III a sheoladh sa tSeapáin chun TransCon hGH a mheas i leanaí le GHD sa cheathrú ráithe. Ina theannta sin, trí infheistíocht straitéiseach i VISEN Pharmaceuticals, tá an chuideachta ag déanamh trialacha cliniciúla Chéim III de TransCon hGH i Mórcheantar na Síne.

Is galar neamhchoitianta tromchúiseach é easnamh hormóin fáis (GHD) i leanaí de bharr nach bhfuil go leor hormóin fáis ann a ritheann an fhaireog pituitary. Ní amháin go bhfuil leanaí le GHD gearr ó thaobh stádais de, ach tá neamhghnáchaíochtaí meitibileach, dúshláin síceasóisialta, easnaimh chognaíoch agus droch-chaighdeán maireachtála acu freisin.

Le blianta fada anuas, is é caighdeán an chúraim do GHD instealladh subcutaneous de hGH uair amháin sa lá chun fás agus éifeachtaí meitibileach a fheabhsú. Maidir le cúramóirí agus othair, tá ualach cóireála laethúil an insteallta an-ard, rud a d’fhéadfadh droch-chomhlíonadh a bheith mar thoradh air agus an éifeacht fhoriomlán cóireála a laghdú.

I mí an Mhárta 2019, d’fhoilsigh Ascendis na sonraí barrlíne maidir le cóireáil TransCon hGH ar leanaí a bhfuil staidéar céim GHDIII heiGHt orthu. Staidéar randamach, lipéad oscailte, dearfach faoi rialú drugaí é seo a dhéanann comparáid idir hGH TransCon seachtainiúil le hGH laethúil (Genotropin).

Thaispeáin na torthaí gur shroich an staidéar an críochphointe bunscoile: ag Seachtain 52, ní raibh TransCon hGH níos lú ná hGH laethúil i dtéarmaí ráta bliantúil airde avatar (AHV, aonad: cm / bliain) agus bhí sé níos fearr ná hGH laethúil. Is iad na sonraí sonracha, agus an anailís ar ghrúpa rún-chóireála comhvariance (ANCOVA) á úsáid, is é 11.2 cm / bliain an grúpa cóireála TransCon hGH AHV, is é hGH laethúil 10.3 cm / bliain (an difríocht idir an dá ghrúpa: 0. {{ 8}} cm / bliain, 95% CI: 0.22-1.50, p=0.0088).

Is fiú a lua go raibh AHV an ghrúpa cóireála TransCon hGH níos airde ná mar a bhí sa ghrúpa cóireála laethúil hGH, ag gach beart leantach, agus go raibh an difríocht cóireála suntasach go staitistiúil ó sheachtain 26 (seachtain 26 san áireamh). Ba é céatadán na n-othar le drochfhreagairt sa ghrúpa cóireála TransCon hGH agus sa ghrúpa cóireála laethúil hGH (AHV< 8.0="" cm="" bliain)="" 4%="" agus="" 11%,="" faoi="" seach.="" tacaíonn="" na="" hanailísí="" íogaireachta="" uile="" a="" rinne="" an="" staidéar="" leis="" na="" príomhthorthaí,="" ag="" taispeáint="" stóinseacht="" na="" dtorthaí="">

Sa staidéar, bhí TransCon hGH sábháilte go ginearálta agus glacadh go maith leis. Bhí imeachtaí díobhálacha comhsheasmhach leis an gcineál agus minicíocht a breathnaíodh sa ghrúpa cóireála laethúil hGH, agus bhí na grúpaí tástála inchomparáide. Ní bhfuarthas aon teagmhais dhíobhálacha thromchúiseacha a bhain leis an druga staidéir i gceachtar den dá ghrúpa. Breathnaíodh teagmhas díobhálach tromchúiseach amháin i ngach grúpa cóireála (1.0% sa ghrúpa cóireála TransCon hGH agus 1.8% sa ghrúpa cóireála laethúil hGH), nach raibh baint aige leis an druga staidéir. Sa dá ghrúpa, níor aimsíodh aon teagmhais dhíobhálacha a d’fhág gur scoir an druga staidéir den chóireáil.

Ciallaíonn TransCon quot" Transient Conjugation". Ascendis' Is teicneolaíocht nuálach é ardán dílseánaigh TransCon a bhfuil sé mar aidhm aige teiripí nua a chruthú a uasmhéadaíonn éifeachtaí teiripeacha, lena n-áirítear éifeachtúlacht, sábháilteacht agus minicíocht riaracháin. Tá trí chomhpháirt sa mhóilín TransCon: máthair-dhruga neamh-mhodhnuithe, iompróir támh a chosnaíonn é, agus nascóir a nascann an dá cheann go sealadach. Nuair a bhíonn sé ceangailte, déanann an t-iompróir an tuismitheoir druga a dhíghníomhachtú agus a chosaint ó bheith glanta. Nuair a dhéantar é a instealladh isteach sa chorp, tosóidh coinníollacha fiseolaíocha pH agus teochta ag scaoileadh an tuismitheora gníomhach neamh-mhodhnuithe i scaoileadh intuartha. Toisc nach bhfuil an máthair-druga gan athrú, níor cheart go mbeadh aon athrú ar a mhodh gníomhaíochta bunaidh. Is féidir teicneolaíocht TransCon a úsáid go forleathan i réimsí teiripeacha iomadúla próitéiní, peiptídí nó móilíní beaga, agus is féidir í a úsáid go córasach nó go háitiúil.

Faoi láthair, tá Ascendis ag úsáid teicneolaíocht TransCon chun cuideachta galar neamhchoitianta ceannródaíoch lán-chomhtháite a thógáil. Úsáideann an chuideachta teicneolaíocht TransCon agus drugaí tuismitheora atá cruthaithe go cliniciúil chun teiripí nua a chruthú a bhfuil éifeachtúlacht, sábháilteacht agus / nó áisiúlacht den scoth acu. Chomh maith le leanaí' s GHD, tá an chuideachta ag forbairt TransCon hGH i gcóireáil chliniciúil Chéim III ar GHD do dhaoine fásta. Ina theannta sin, tá dhá shócmhainn inchríneolaíochta neamhchoitianta ag an gcuideachta i gclinic Chéim II: (1) Is prodrug hormón parathyroid (PTH) fad-ghníomhach é TransCon PTH, a úsáidtear chun hipoparathyroidachas a chóireáil; (2) Is éard atá i TransCon CNP prodrug peptide natriuretic de chineál C atá ag gníomhú le fada agus a úsáidtear chun achondroplasia agus galair chnámh eile a bhaineann le FGFR a chóireáil.

In 2018, bhunaigh Ascendis agus Vivo Captital comhfhiontar chun Weisheng Pharmaceutical a bhunú, ag díriú ar Greater China, agus gheall siad forbairt agus cur chun cinn Ascendis' clár cóireála galar neamhchoitianta inchríneacha i Mórcheantar na Síne, a chuimsíonn mórthír na Síne agus Hong Cong, Macao agus Taiwan.

I mí Dheireadh Fómhair 2019, cheadaigh an Riarachán Náisiúnta Drugaí (NMPA) iarratas trialach cliniciúla chéim III TransCon hGH' s chun staidéar cliniciúil céim III a dhéanamh sa tSín chun easnamh hormóin fáis óige (GHD) a chóireáil. Beidh TransCon hGH mar an tSín' s an chéad hormón fáis daonna neamh-mhodhnuithe, a úsáidtear uair sa tseachtain, ar féidir leis an hormón fáis daonna céanna a scaoileadh go leanúnach leis an ullmhúchán uair amháin sa lá ....