Cheadaigh FDA na SA Oxlumo: an chéad druga chun cineál aigéad hiodrocsaileach bunscoile 1 (PH1) a chóireáil!

Is ceannaire iomlán é Alnylam Pharmaceuticals i bhforbairt teiripe RNAi, agus sheol sé dhá dhruga RNAi (Onpattro, Givlaari). Le déanaí, cheadaigh FDA na SA an tríú druga RNAi Oxlumo (lumasiran) de chuid na cuideachta' s chun cóireáil a dhéanamh ar hyperoxaluria bunscoile cineál 1 (PH1).

Is fiú a lua, agus Oxlumo á cheadú aige, d’eisigh an FDA dearbhán athbhreithnithe tosaíochta galar péidiatraice annamh (PRV) chuig Alnylam chun luach saothair a thabhairt don chuideachta as a rannchuidiú gan íoc le forbairt drugaí nua do ghalair péidiatraiceacha neamhchoitianta.

An tseachtain seo caite, fuair Oxlumo cead ón gCoimisiún Eorpach (CE) freisin chun cóireáil a dhéanamh ar othair PH1 de gach aois. Is galar fíor-annamh é PH1 a ​​d’fhéadfadh dul i bhfeidhm ar dhaoine de gach aois. Is sainairíonna é táirgeadh iomarcach oxalate, a bhféadfadh galar duánach céim deiridh (ESKD) agus deacrachtaí sistéamacha eile a bheith mar thoradh air.

Is é Oxlumo an chéad druga a ceadaíodh le haghaidh cóireáil PH1 agus an t-aon chóireáil a bhfuil sé cruthaithe go laghdaíonn sé leibhéil díobhálacha oxalate. Sna Stáit Aontaithe, deonaíodh ainmniú galar neamhchoitianta péidiatraice, Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD), agus Ainmniú Drugaí Briste (BTD) do chóireáil PH1 ag an FDA le Stáit Aontaithe Mheiriceá. San Aontas Eorpach, tugadh Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) agus Ainmniú Tosaíochta Drugaí (PRIME) do Oxlumo.

Is é Oxlumo an chéad teiripe féideartha chun laghdú suntasach a thaispeáint ar eisfhearadh fual oxalate. Léirigh sonraí cliniciúla Chéim 3 gur laghdaigh cóireáil Oxlumo táirgeadh aigéad oxalic san ae go suntasach, rud a d’fhéadfadh fadhb bhunúsach phaiteolaíoch na PH1 a ​​réiteach. Beidh tionchar cliniciúil bríoch ag othair a cheadaíonn Oxlumo le haghaidh margaíochta ar othair PH1.

Tá an ceadú seo bunaithe ar thorthaí 2 staidéar chliniciúla chéim 3 (ILLUMINATE-A, ILLUMINATE-B).

Déantar—ILLUMINATE-A i leanaí PH1 agus in aosaigh ≥6 bliana d’aois. Léirigh na torthaí gur shroich an staidéar an críochphointe bunscoile: i gcomparáid leis an ngrúpa placebo, laghdaíodh leibhéal na oxalate fuail sa ghrúpa cóireála Oxlumo faoi 53% ar an meán (p< 0.0001)="" agus="" laghdú="" 65%="" ar="" an="" meán="" i="" gcomparáid="" le="" leis="" an="" mbunlíne.="" ina="" theannta="" sin,="" bhí="" gnáthleibhéil="" nó="" gar="" do="" ghnáthleibhéil="" oxalate="" fuail="" ag="" 84%="" d’othair="" sa="" ghrúpa="" cóireála="" oxlumo,="" i="" gcomparáid="" le="" 0%="" sa="" ghrúpa="" placebo.="" i="" mí="" an="" mheithimh="" i="" mbliana,="" fógraíodh="" torthaí="" an="" staidéir="" ag="" comhdháil="" idirnáisiúnta="" chumann="" scagdhealaithe="" agus="" trasphlandaithe="" eorpach="" chumann="" duánach="" na="" heorpa="">

—— Fuair ​​an staidéar ILLUMINATE-B go bhfuil éifeachtúlacht agus sábháilteacht Oxlumo do naíonáin agus do leanaí faoi bhun 6 bliana d'aois cosúil leis na torthaí a breathnaíodh sa staidéar ILLUMINATE-A. Ar 22 Deireadh Fómhair i mbliana, fógraíodh torthaí an staidéir ag an gcruinniú bliantúil ar líne de Chumann Neifreolaíochta Mheiriceá (ASN).

Is galar forásach agus tubaisteach é aigéad hipeartocsaineach bunscoile cineál 1 (PH1). Bíonn cliseadh duánach mar thoradh ar tháirgeadh iomarcach aigéad oxalic agus tá galracht agus básmhaireacht shuntasach ann. Is é trasphlandú ae an t-aon réiteach faoi láthair ar bhunchúis an ghalair. modh cóireála. Is galar an-annamh agus bagrach don bheatha é an galar a théann i bhfeidhm ar na duáin agus ar orgáin ríthábhachtacha eile. Bíonn tionchar ag an ngalar ar naíonáin, leanaí agus daoine fásta. Bíonn othair ag tabhairt aghaidhe ar eachtraí cloiche pianmhara arís agus arís eile, chomh maith le laghduithe forásacha agus dochreidte i bhfeidhm na duáin. , A mbíonn galar duánach céim deiridh mar thoradh air sa deireadh, teastaíonn dian-scagdhealaithe mar dhroichead le haghaidh trasphlandú dé ae / duáin. Is gnách go bhforbraíonn PH1 in óige agus teastaíonn idirghabháil éifeachtach láithreach. Níl aon rogha ag othair a bhfuil ardchéimeanna acu ach scagdhealú.

Is druga RNAi subcutaneous é Oxlumo a dhíríonn ar aigéad hiodrocsa oxidase 1 (HAO1), a forbraíodh chun cóireáil a dhéanamh ar hyperoxaluria bunscoile cineál 1 (PH1). Ionchódaíonn HAO1 glycolate oxidase (GO). Dá bhrí sin, trí HAO1 a thost agus einsím GO a ídiú, is féidir le Oxlumo táirgeadh aigéad oxalic (meitibilít a bhfuil baint dhíreach aige le paiteolaíocht na PH1) a chosc agus a normalú san ae, rud a d’fhéadfadh cosc ​​a chur ar dhul chun cinn an ghalair PH1.

Glacann Oxlumo leis an bhforbairt teicneolaíochta chomhchuingeach cheimiceach ESC-GalNAc Alnylam' s is déanaí a chuireann ar chumas riarachán subcutaneous éifeachtúlacht agus marthanacht níos láidre a bheith aige, agus tá innéacs teiripeach leathan aige. Faoi láthair, tá Alnylam ag déanamh staidéar domhanda eile ar chéim III ILLUMINATE-C chun Oxlumo a mheas i gcóireáil othair PH1 de gach aois a bhfuil galar duánach ardteicneolaíochta orthu, agus táthar ag súil go bhfaighfear na torthaí i 2021.