Déanann Reblozyl iarratas ar thásca leathnaithe sna Stáit Aontaithe agus san Eoraip: cóireáil β-thalassemia fuilaistrithe-neamhspleách!

D’fhógair Bristol-Myers Squibb (BMS) le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis glacadh le hiarratas ar cheadúnas táirge bitheolaíoch forlíontach (sBLA) Reblozyl' s (luspatercept-aamt) agus athbhreithniú tosaíochta tugtha aige: tá an druga gníomhaire aibithe cille fola dearga den chéad scoth (EMA), a úsáidtear d’othair β-thalassemia (β-thalassemia) nach bhfuil spleách ar fhuilaistriú chun anemia a chóireáil. Shocraigh an FDA an spriocdháta d’Acht Táille Úsáideora Drugaí ar oideas (PDUFA) sBLA amhail an 27 Márta, 2022. Ina theannta sin, ghlac an Ghníomhaireacht Leigheasra Eorpach (EMA) le hiarratas athraithe Aicme II ar Reblozyl chun cóireáil a dhéanamh ar anemia in aosaigh othair le thalassemia NTDβ.

Is téarma é thalassemia béite NTD a úsáidtear chun cur síos a dhéanamh ar othair nach dteastaíonn fuilaistriú rialta ar feadh an tsaoil de chealla fola dearga (RBC) orthu chun maireachtáil a choinneáil, cé go bhféadfadh fuilaistriú ócáideach nó beagán minic a bheith ag teastáil uathu, de ghnáth laistigh de thréimhse ama fhorordaithe. Gheobhaidh othair a bhfuil thalassemia béite NTD orthu anemia ainsealach agus ró-ualach iarainn, a bhféadfadh sraith deacrachtaí cliniciúla a bheith mar thoradh orthu, agus teastaíonn roghanna cóireála práinneacha. Taispeánann sonraí trialach cliniciúla gur féidir le Reblozyl leibhéal haemaglóibin an othair' s a mhéadú agus cáilíocht beatha an othair' s a fheabhsú, in othair aosacha a bhfuil thalassemia β NTD orthu, beag beann ar an leibhéal haemaglóibin bunlíne.

D'fhorbair BMS agus Acceleron Pharmaceuticals Reblozyl ar dtús. Tar éis do Merck Acceleron $ 11.5 billiún a fháil le déanaí, tá Reblozyl anois á fhorbairt agus á thráchtálú ag BMS agus Merck. Is é Reblozyl an chéad ghníomhaire aibithe cille fola dearga (EMA) a úsáideadh chun cóireáil a dhéanamh ar β-thalassemia agus anemia a bhaineann le siondróm myelodysplastic riosca íseal / íseal / meánach le cead rialála. I measc na ngrúpaí othar incháilithe, is catagóir cóireála tábhachtach é Reblozyl. Ba chóir a thabhairt faoi deara nach bhfuil Reblozyl oiriúnach in ionad fuilaistriú fola dearga in othair a dteastaíonn anemia a cheartú láithreach.

Is é an comhábhar gníomhach cógaisíochta de Reblozyl luspatercept, atá ina ghníomhaire aibithe cille fola dearga den chéad scoth (EMA) atá in ann aibiú cealla fola dearga déanacha a rialáil. Is próitéin comhleá intuaslagtha é Luspatercept, a fhoirmítear trí chomhleá fearann ​​Fc IgG1 daonna agus fearann ​​eachtarcheallach gabhdóir Activin IIB (ActRIIB). Mar ghaiste ligand, féadann sé aibíocht dhéanach RBC a rialáil trí cheangal spriocdhírithe. Laghdaíonn an fachtóir fáis athraithe (TGF) -β superfamily de ligand ar leith gníomhachtú an chosáin comharthaíochta Smad2 / 3, feabhsaíonn sé giniúint RBC neamhbhailí, cuireann sé aibiú cealla fola dearga RBC déanacha chun cinn, agus méadaíonn sé leibhéil haemaglóibin.

Tá feidhmchláir athraithe Reblozyl sBLA agus Aicme II bunaithe ar thorthaí sábháilteachta agus éifeachtúlachta an staidéir lárnach Céim 2 BEYOND. Rinneadh an staidéar in othair aosacha a bhfuil thalassemia béite NTD orthu agus rinneadh meastóireacht ar Reblozyl in éineacht leis an gCúram Tacaíochta is Fearr (BSC). Léirigh sonraí a scaoileadh i Meitheamh 2021 gur ghnóthaigh 77.1% d’othair sa ghrúpa cóireála Reblozyl + BSC leibhéil haemaglóibin ardaithe (≥1.0g / dL), agus ba é 0% an grúpa BSC placebo +. Ina theannta sin, i gcomparáid leis an ngrúpa placebo, thuairiscigh othair sa ghrúpa Reblozyl torthaí feabhsaithe freisin.

Dúirt an Dr. Noah Berkowitz, leas-uachtarán sinsearach na forbartha haemaiteolaíochta ag Bristol-Myers Squibb: “B’fhéidir nach mbeidh gá le fuilaistriú fola ar feadh an tsaoil ar othair a bhfuil thalassemia béite nach bhfuil ag brath ar fhuilaistriú, ach teastaíonn roghanna cóireála éifeachtacha uathu toisc go bhfuil aghaidh orthu sraith anemia ainsealach agus ró-ualach iarainn. Seachghalair chliniciúla de bharr Reblozyl. Is cóireáil thábhachtach í Reblozyl atá faofa ag go leor tíortha (lena n-áirítear na Stáit Aontaithe agus an tAontas Eorpach) chun cóireáil a dhéanamh ar anemia a bhaineann le β-thalassemia agus siondróm myelodysplastic riosca íseal. Táimid agus Merck tiomanta do leanúint le cleachtas cliniciúil Tionscadal Reblozyl a chur chun cinn, agus táimid ag tnúth le bheith ag obair go dlúth leis an FDA le linn an phróisis athbhreithnithe chun rogha cóireála nua a thabhairt don ghrúpa othar tearc-chosanta seo."