Déanann mavacamten inhibitor allosteric myosin cairdiach Bristol-Myers athbhreithniú sna Stáit Aontaithe!

D’fhógair Bristol-Myers Squibb (BMS) le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis glacadh le hiarratas nua drugaí (NDA) le haghaidh mavacamten, modhnóir nua, ó bhéal, allosteric de myosin cairdiach le haghaidh cóireála Othair a bhfuil cardiomyopathy hipertrófach bac siomptómach orthu ( oHCM), ar galar croí ainsealach é a bhfuil minicíocht ard ann. Tá an spriocdháta socraithe ag an FDA don Acht um Mhuirir Úsáideoirí Drugaí ar oideas (PDUFA) amhail an 28 Eanáir, 2022.

Is coscóir myosin allosteric den chéad scoth é mavacamten chun cóireáil a dhéanamh ar ghalair atá go bunúsach mar gheall ar chrapadh croí iomarcach agus líonadh diastólach lagaithe. Creidtear go laghdaíonn Mavacamten an conraitheacht miócairdiach trí chosc a chur ar fhoirmiú droichid iomarcacha myosin-actin. Is féidir crapadh miócairdiach iomarcach, hipertróf ventricular chlé agus comhlíonadh laghdaithe a bheith mar thoradh ar fhoirmiú droichead droichid myosin-actin. I staidéir chliniciúla agus réamhchliniciúla, leanann mavacamten ag taispeáint bithmharcóirí a laghdaíonn strus balla croí, a laghdaíonn crapadh miócairdiach iomarcach, agus a mhéadaíonn comhlíonadh diastólach.

I mí Iúil 2020, dheonaigh FDA na SA ainmniú drugaí ceannródaíoch do oHCM do mavacamten. Forbraíodh mavacamten ar dtús chun cardiomyopathy hipertrófach bac siomptómach (oHCM) a chóireáil. Bunaithe ar an meicníocht gníomhaíochta agus fianaise ar ghníomhaíocht theiripeach, tá staidéar cliniciúil á dhéanamh ar mavacamten freisin chun cóireáil a dhéanamh ar cardiomyopathy hipertrófach neamh-bhacrach siomptómach (HCM) agus cliseadh croí le codán díothaithe leasaithe (HFpEF).

Tá aighneacht NDA mavacamten bunaithe ar thorthaí na príomhthrialach EXPLORER-HCM de Chéim 3. Rinneadh an triail in othair shíomptómacha oHCM agus rinneadh comparáid idir mavacamten agus placebo. Léirigh torthaí na tástála gur léirigh mavacamten éifeacht theiripeach láidir, le feabhsuithe suntasacha go cliniciúil ar airíonna, stádas feidhmiúil agus cáilíocht na beatha, chomh maith lena chumas faoiseamh a thabhairt do chosc ar chonair eis-sreabhadh ventricular chlé. Sa staidéar EXPLORER-HCM, shroich gach críochphointe bunscoile agus meánscoile tábhacht staitistiúil.

Dúirt Roland Chen, MD, Leas-Uachtarán Sinsearach um Fhorbairt Cardashoithíoch Bristol-Myers Squibb:" Is é HCM an galar croí géiniteach is coitianta. Is galar ainsealach, debilitating, forásach é. D’fhéadfadh go mbeadh anáil agus meadhrán ag othair. Comharthaí tuirse agus tuirse, chomh maith le deacrachtaí tromchúiseacha a athraíonn an saol, lena n-áirítear cliseadh croí, arrhythmia, stróc agus bás tobann cairdiach. Ligeann glacadh FDA an lae inniu le NDA mavacamten dúinn cur chuige an-spriocdhírithe a sholáthar d’othair oHCM. Tá cóireáil HCM céim amháin níos gaire. Is coscóir myosin den chéad scoth é Mavacamten atá in ann lochtanna móilíneacha bunúsacha an ghalair a réiteach. Táimid tiomanta tacú le cóireáil othar HCM agus táimid ag tnúth le comhoibriú leis an FDA. Quot GG;

struchtúr ceimiceach mavacamten

D'fhorbair MyoKardia mavacamten (MYK-461). Ar 5 Deireadh Fómhair, 2020, d’fhógair Bristol-Myers Squibb go bhfaighfeadh sé MyoKardia le haghaidh USD 13.1 billiún in airgead tirim agus préimh 60%. Ar 17 Samhain, 2020, d’fhógair Bristol-Myers Squibb go bhfuil éadáil MyoKardia curtha i gcrích go rathúil. Is é an éadáil seo an dara idirbheart is mó de Bristol-Myers Squibb' s tar éis dó Celgene a fháil $ 74 billiún in 2019.

Ní miste a rá gur bunaíodh LianBio go foirmiúil an 11 Lúnasa 2020, a chothaigh an chuideachta infheistíochta Perceptive Advisors. Ar an lá céanna, d’fhógair sé dhá chomhoibriú tábhachtacha. Ba é ceann amháin píblíne táirge BridgeBio Pharma' s a thabhairt isteach sa tSín, agus an ceann eile Is é an tionscadal MyoKardia' s Mavecamten a thabhairt isteach sa tSín.

Bhí dóchas ard ag Bristol-Myers Squibb maidir le mavacamten. Nuair a fuair sí MyoKardia, d’fhógair an chuideachta go mbeadh mavacamten ina dhruga ceannródaíoch chun HCM a chóireáil. Tá an tionscal an-dóchasach freisin faoi na hionchais ghnó atá ag mavacamten. I mí na Nollag 2020, d’eisigh Evaluate Vantage, eagraíocht taighde margaidh cógaisíochta, an luachan GG; Na 10 nDrugaí Nua is Fearr a bhfuil Acmhainn Tráchtála acu i 2021". Sa liosta seo, bhí mavacamten sa tríú háit. Measann Vantage go mbeidh díolacháin dhomhanda mavacamten' s in 2026 in ann 2 billiún dollar SAM a bhaint amach.