Chuir Nefecon (budesonide scaoileadh spriocdhírithe) isteach ar liostú sna Stáit Aontaithe!

D’fhógair cuideachta bithchógaisíochta na Sualainne Calliditas Therapeutics le déanaí go bhfuil Iarratas Nua Drugaí (NDA) do Nefecon (Budesonide) curtha faoi bhráid Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA), ar ullmhúchán béil nua é a dhíríonn ar íos-rialáil IgA1 don cóireáil ar nephropathy IgA bunscoile (IgAN). Tá an chuideachta ag iarraidh iarratas a dhéanamh ar cheadú luathaithe tríd an mbealach 505 (b) (2). Má cheadaítear é, beidh Nefecon ar an gcéad teiripe a dearadh agus a cheadófar go sonrach le haghaidh cóireáil IgAN.

Dúirt Renée Aguiar Lucander, POF Calliditas:" Is cloch mhíle thábhachtach í seo i bhforbairt na cuideachta' s. Táimid ag tnúth le bheith ag obair leis an ngníomhaireacht seo. Is é seo an chéad uair a cuireadh druga a dhíríonn go sonrach ar IgAN faoi bhráid an FDA lena cheadú. Creidim go soláthraímid Pacáiste sonraí an-iontaofa, bunaithe ar thorthaí rathúla ár dtrialacha lárnacha Chéim 3 agus ár dtrialacha Chéim 2b, a chomhlíon críochphointí tánaisteacha bunscoile agus príomhphointí tánaisteacha. Tá Calliditas tiomanta le fada modhanna cóireála IgAN bunaithe ar chruinneas agus modhnaithe ar ghalair a fhorbairt. Díríonn an modh seo ar bhunús an ghalair agus tá súil aige cuidiú leis na mílte othar, mar sin is lá speisialta é inniu. Quot GG;

Is ullmhúchán béil paitinnithe é Nefecon ina bhfuil scaoileadh gníomhach substaintiúil budesonide atá láidir agus aitheanta - le haghaidh scaoileadh spriocdhírithe. De réir na príomh-mhúnla pathogenesis, tá an t-ullmhúchán deartha chun drugaí a sheachadadh chuig paiste Peyer' s sa stéig bheag íochtarach inar tháinig an galar. Díorthaítear Nefecon ó theicneolaíocht TARGIT, a ligeann do shubstaintí dul tríd an bholg agus na n-inní gan iad a ionsú, agus ní féidir iad a scaoileadh ach i mbulóga nuair a shroicheann siad an chuid íochtarach den stéig bheag.

Mar a thaispeántar sa triail mhór Chéim 2b a chuir Calliditas i gcrích, tá an teaglaim de phróifíl scaoilte dáileoige agus optamaithe éifeachtach d’othair IgAN. Chomh maith le héifeachtaí áitiúla éifeachtacha, buntáiste eile a bhaineann leis an tsubstaint ghníomhach seo a úsáid is ea a bith-infhaighteacht íseal, is é sin, tá thart ar 90% den tsubstaint ghníomhach neamhghníomhachtaithe san ae sula sroicheann sí an cúrsaíocht shistéamach. Ciallaíonn sé seo gur féidir drugaí ardchruinnithe a chur i bhfeidhm go háitiúil nuair is gá, ach tá nochtadh sistéamach agus fo-iarsmaí an-teoranta.

Torthaí Triail Chliniciúil NefIgArd Torthaí Cuid A.

Is é Calliditas an t-aon chuideachta a fuair sonraí dearfacha i dtrialacha cliniciúla randamaithe, dúbailte-dall, rialaithe faoi phlaicéabó de IgAN.

Tá aighneacht NDA Nefecon bunaithe ar na sonraí dearfacha ó chuid A de staidéar eochairchéim 3 ar NefIgArd. Staidéar randamach, dúbailte-dall, rialaithe faoi phlaicéabó, ar il-ionad idirnáisiúnta atá deartha chun éifeachtúlacht agus sábháilteacht Nefecon agus phlaicéabó a mheas i 200 othar IgAN fásta. Mar a luadh cheana, i gcomparáid le phlaicéabó, shroich an staidéar an príomhphointe deiridh maidir le próitéinuria a laghdú agus léirigh sé go raibh eGFR seasmhach ag 9 mí. Léirigh tástáil NefIgArd freisin go raibh glacadh go maith le Nefecon i gcoitinne agus go raibh a sábháilteacht ag teacht le torthaí chéim 2b. Cuimsíonn an fhaisnéis a cuireadh isteach sonraí cliniciúla freisin ó thriail Chéim 2 NEFIGAN, a shroich críochphointí bunscoile agus tánaisteacha staidéar NefIgArd freisin.

Chuir Calliditas isteach ar cheadú luathaithe. Is éard atá i gceadú luathaithe ná cainéal nua ceadaithe drugaí de chuid FDA na SA, rud a fhágann gur féidir drugaí a bhfuil sé d’acmhainn acu riachtanais mhíochaine gan chomhlíonadh mór-ghalair a réiteach bunaithe ar chríochphointe ionaid. Is é pointe deiridh ionaid na trialach eochairchéime 3 NefIgArd ná laghdú próitéine i gcomparáid le phlaicéabó, atá bunaithe ar chreat staidrimh na meta-anailíse taighde cliniciúla a d’fhoilsigh Thompson A et al. in 2019 le haghaidh idirghabhálacha in othair IgAN i staidéir chliniciúla. seasamh leis. Tá staidéar dearbhaithe deartha chun sonraí fadtéarmacha sochair duáin a sholáthar cláraithe go hiomlán agus táthar ag súil go bhfógrófar é go luath i 2023.