Sonraí Nua 18 mí Vutrisiran: Cóireáil Éifeachtach ar Amyloidosis HATTR le Polyneuropathy!

Is cuideachta teiripe RNAi ceannródaíoch tionscail é Alnylam. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta torthaí dearfacha 18 mí ó staidéar vELrisiran céim 3 HELIOS-A. Is teiripe RNAi é Vutrisiran atá á fhorbairt, a instealladh go subcutaneously gach 3 mhí chun cóireáil a dhéanamh ar othair aosacha a bhfuil polyneuropathy amyloidosis transthyretin hereditary (hATTR-PN). Roimhe seo, shroich an staidéar an críochphointe bunscoile agus gach críochphointe tánaisteach ag an bpointe ama 9 mí.

Taispeánann na torthaí is déanaí a eisíodh an uair seo gur shroich an staidéar na críochphointí tánaisteacha go léir a tomhaiseadh ag an bpointe ama 18 mí: i gcomparáid le sonraí phlaicéabó seachtracha staidéar APOLLO Chéim 3 an druga RNAi (patisiran), rinne cóireáil vutrisiran damáiste neuropathy (mNIS Cuireadh feabhas suntasach go staitistiúil ar +7), cáilíocht na beatha (QOL), luas gait, stádas cothaithe, agus míchumas foriomlán. Maidir leis an gcríochphointe tánaisteach deiridh, mar a bhíothas ag súil leis, léirigh an grúpa cóireála vutrisiran neamh-inferiority i laghdú leibhéil serum TTR i gcomparáid leis an ngrúpa cóireála Onpattro sa staidéar.

Ina theannta sin, ag 18 mí, léirigh othair a ndearnadh cóireáil orthu le vutrisiran feabhas ar ilphointí taiscéalaíochta. I gcomparáid le placebo, léirigh othair a ndearnadh cóireáil orthu le vutrisiran feabhas ar chríochphointe biomarker cairdiach NT-proBNP (tomhas de bhrú cairdiach). Ina theannta sin, i gcomparáid le phlaicéabó, tháinig feabhas ar othair a ndearnadh cóireáil orthu le vutrisiran i bparaiméadar echocardiographic áirithe. Faoi dheireadh, i gcohórt pleanáilte de 48 othar, bhí baint ag cóireáil vutrisiran le feabhsú ar ghlacadh technetium (Technetium) i gcroílár fhormhór na n-othar, ag soláthar fianaise fhéideartha d’ualach laghdaithe amyloid cairdiach.

Sa staidéar seo, leanann vutrisiran ag taispeáint sábháilteachta agus infhulaingtheachta spreagtha. Tá sé beartaithe ag Alnylam na torthaí iomlána 18 mí a fhógairt ag an gcomhdháil leighis go luath i 2022.

siRNA: Géinte ar leith a shuaitheadh, ag laghdú 99% ar an raon slonn

Is teiripe RNAi subcutaneous é Vutrisiran atá á fhorbairt chun cóireáil a dhéanamh ar amyloidosis ATTR, lena n-áirítear amyloidosis hereditary (hATTR) agus cineál fiáin (wtATTR). Is féidir le Vutrisiran RNA teachtaire ar leith a dhíriú agus a thost, agus é a bhac sula ndéantar próitéiní cineál fiáin agus mutant transthyretin (TTR) a tháirgeadh.

Déantar Vutrisiran a instealladh go subcutaneously gach ráithe (3 mhí), rud a d'fhéadfadh cabhrú le sil-leagan TTR amyloid sna fíocháin a laghdú, fáil réidh le amyloid TTR a thaisceadh sna fíocháin a chur chun cinn, agus feidhm na bhfíochán seo a athbhunú. Baineann vutrisiran úsáid as ardán seachadta comhchuingithe Alnylam' s Ceimic Chobhsaí Feabhsaithe (ESC) -GalNAc, a bhfuil sé mar aidhm aige potency agus ardchobhsaíocht meitibileach a fheabhsú, ag ligean instealltaí subcutaneous neamhrialta.

Faoi láthair, tá iarratas margaíochta vutrisiran chun cóireáil a dhéanamh ar othair aosacha le hATTR-PN faoi athbhreithniú ag FDA na SA agus EMA an Aontais Eorpaigh. Sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach, deonaíodh Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) do vutrisiran chun cóireáil a dhéanamh ar amyloidosis ATTR, agus sna Stáit Aontaithe bronnadh Ainmniú Mear-Amháin (FTD) air chun cóireáil a dhéanamh ar hATTR-PN do dhaoine fásta. Tá Vutrisiran ag dul faoi athbhreithniú tosaíochta ag FDA na SA, agus is é 14 Aibreán, 2022 spriocdháta an Achta um Tháille Úsáideora Drugaí ar oideas (PDUFA).