VISEN Pharmaceuticals TransCon C-type Peptide Natriuretic Céim II Iarratas ar Thriail Chliniciúil na Síne Ceadaithe

Ar 7 Eanáir, d’fhógair VISEN Pharmaceuticals go raibh TransCon CNP (peptide natriuretic de chineál C TransCon) curtha isteach aige le haghaidh instealladh chuig an Riarachán Náisiúnta Táirgí Leighis (NMPA) chun othair achondroplasia (ACH) a chóireáil. Tá an t-iarratas nua ar thriail chliniciúil drugaí Céim II ceadaithe, agus seolfar triail chliniciúil ACcomplisH na Síne go luath sa tSín, ag baint amach sioncrónaithe domhanda le ACcomplisH (triail chliniciúil dhomhanda peptide II natriuretic de chineál C TransCon atá á dhéanamh ag Ascendis Pharma) .

Soláthraíonn TransCon CNP CNP gníomhach go leanúnach chun cosc ​​a chur ar chosán comharthaíochta receptor 3 (FGFR3) fachtóir fáis fibroblast róghníomhachtaithe. Déantar é a riar uair sa tseachtain agus scaoiltear go mall é. Tá sé deartha chun cabhrú le leanaí le ACH cothromaíocht an fháis chnámh a atógáil, agus Seachghalair ACH a fheabhsú agus a chosc. Tá ainmniúchán drugaí dílleachta faighte ag TransCon CNP ó Riarachán Bia agus Drugaí na SA agus ón gCoimisiún Eorpach.

Tá il-aincheisteanna os comhair othair a bhfuil achondroplasia orthu agus caithfear iad a réiteach

Is é an chondroplasia an dealbh gearr neamhshiméadrach is coitianta. Sóchán gníomhachtaithe ceannasach autosómach is cúis leis sa ghéine receptor fachtóir fáis fibroblast 3 (FGFR3), as a dtagann éifeachtaí na mbealaí comharthaíochta FGFR3 agus CNP. Is galar géiniteach ceannasach autosómach é an éagothroime. Tá gnáth-thuismitheoirí ag thart ar 80% d’othair, agus sóchán géine pataigineach sa nuabheirthe is cúis leis an ngalar1. De réir na sonraí atá ar eolas faoi láthair, is é 1: 25,0002 minicíocht ACH i mbreitheanna beo, a théann i bhfeidhm ar thart ar 250,000 duine ar fud an domhain3. De ghnáth bíonn géaga gearra, cinn mhóra, agus gnéithe tréithiúla aghaidhe ag othair le tarraingt siar forehead agus lár-aghaidh feiceálach. Is léiriú tipiciúil é hipotonia le linn na naíonachta, agus de réir aosaigh, níl an airde ach thart ar 1.3 méadar4. Ina theannta sin, d’fhéadfadh deacrachtaí tromchúiseacha éagsúla a bheith mar thoradh ar ACH, lena n-áirítear laghdú ar an magnum foramen, apnea codlata, agus ionfhabhtuithe cluaise ainsealacha, a mhéadaíonn an baol báis agus droch-chaighdeán maireachtála.

I gcás fhormhór na n-othar ACH, is féidir diagnóis a dhéanamh trí thorthaí cliniciúla agus íomháithe ar leith. I gcás roinnt othar a bhfuil diagnóis doiléir nó léirithe aitíopúla acu, is féidir an diagnóis a dhearbhú trí bhrath sóchán géine heterozygous FGFR3. Maidir le cóireáil, níl aon dhrugaí an-éifeachtacha ceadaithe faoi láthair chun ACH2 a chóireáil sa mhargadh domhanda. Mar gheall ar an easpa modhanna cóireála bunúsacha, d’fhonn éagsúlacht comorbidities a chosc agus a rialú, b’fhéidir go mbeidh ar othair costais arda leighis a sheasamh, rud a thugann ualach trom ar dhaoine aonair, ar theaghlaigh agus ar an gcóras slándála sóisialta. Toisc go mbíonn sé deacair ar othair maireachtáil leo féin, deacrachtaí oideachais agus fostaíochta, ioncam íseal agus fachtóirí eile, tá sé deacair dóibh imeascadh sa tsochaí, rud a mhéadaíonn an t-ualach maireachtála a thuilleadh, rud a fhágann go mbíonn easpa saothair teaghlaigh ann agus an méadú ar chaiteachais slándála sóisialta. Dá bhrí sin, tá géarghá le taighde agus forbairt drugaí nua a luathú ar chúis an ghalair chun an t-ualach ar othair, ar theaghlaigh agus ar an tsochaí a laghdú.

Déantar taighde cliniciúil Céim II TransCon CNP a shioncronú go domhanda, ag luasghéarú an phróisis fhorbartha

De réir sonraí réamhchliniciúla agus cliniciúla, is féidir le cosán CNP fás a chur chun cinn. Féadann CNP méadaithe éifeachtaí sóchán FGFR3 a fhritháireamh, agus ar an gcaoi sin fás cnámh a chur chun cinn. Mar sin féin, tá leathré CNP nádúrtha i ndaoine gearr, ach 2-3 nóiméad5, a éilíonn insileadh leanúnach infhéitheach, rud a fhágann go bhfuil sé deacair é a chur i bhfeidhm go cliniciúil. Faoi láthair, is é TransCon CNP an t-aon CNP fad-ghníomhach ar domhan atá cliniciúil nó tráchtálaithe ag baint úsáide as an teicneolaíocht “Comhoiriúnú Neamhbhuan” paitinnithe, agus is féidir lena leathré 120 uair an chloig6 a bhaint amach. Taispeánann torthaí turgnamh ainmhithe gur féidir le TransCon CNP fás cnámh lucha samhail achondroplasia a fheabhsú agus dúnadh roimh am an cartilage magnum foramen a chosc.7. Chruthaigh sonraí ó staidéar cliniciúil domhanda Chéim I a rinne Ascendis Pharma an chógaschinéitic agus sábháilteacht cardashoithíoch i dtrialacha réamhchliniciúla, agus glacadh go maith leo. Níor tuairiscíodh aon teagmhais dhíobhálacha thromchúiseacha ná cuma antashubstaintí frith-CNP8." Is cuid thábhachtach den phlean forbartha cliniciúla domhanda é ár staidéar ACcomplisH China a ceadaíodh sa tSín an uair seo. Tar éis dúinn réasúntacht agus sábháilteacht a thaispeáint agus a chur in iúl arís agus arís eile, fuaireamar cead nua na trialach cliniciúla drugaí. Beidh sé seo ina chuid thábhachtach d’fhorbairt cartilage. Sábháilteacht agus éifeachtúlacht riarachán subcutaneous CNP TransCon a mheas uair sa tseachtain in othair le neamhiomlán, triail chliniciúil il-ionaid, randamach, rialaithe, céim II. Quot GG; Dúirt an Dr. Yang Jun, Príomhoifigeach Leighis Weisheng Pharmaceutical:" Is é príomhchuspóir an taighde sábháilteacht na cóireála agus a éifeacht ar an ráta fáis bliantúil 12 mhí a mheas. Cuirfimid dlús le dul chun cinn an taighde agus na forbartha domhanda agus cinnteoidh muid sábháilteacht othar agus cáilíocht na dtrialacha. Quot GG;

Tá VISEN Pharmaceuticals tiomanta do" an chéad othar" agus cuireann sé an próiseas domhanda R& D chun cinn le sonraí cliniciúla na Síne

Le blianta beaga anuas, chuir mo thír tábhacht mhór le bainistíocht galair neamhchoitianta agus ghlac sí sraith beart chun forbairt chosc agus chóireáil galair neamhchoitianta a chur chun cinn. Ordaíonn Airteagal 60 de Chaibidil V den Dlí Bunúsach Sláinteachais Leighis agus Cur Chun Cinn Sláinte a fógraíodh in 2020 go mbunóidh agus go bhfeabhsóidh an tír córas athbhreithnithe agus ceadaithe drugaí atá dírithe ar éileamh cliniciúil, agus go dtacóidh sí le drugaí a bhfuil géarghá leo i gcleachtas cliniciúil agus i gcosc agus cóireáil. de ghalair neamhchoitianta agus de ghalair mhóra. Freastalaíonn taighde agus táirgeadh cógais le haghaidh galair agus drugaí eile ar riachtanais chosc agus cóireála galar." A bhuíochas le tacaíocht an rialtais agus iarrachtaí gan staonadh a lán comhpháirtithe, tá triail chliniciúil chéim II bainte amach ag an CNP TransCon seo sa tSín go sioncrónach leis an domhan. Cabhróidh sé seo le níos mó othar ACH na Síne acmhainn a fháil le haghaidh pathogenesis sa chéad uair. Cóireáil éifeachtach. Ina theannta sin, beidh sonraí cliniciúla na Síne mar thacaíocht thábhachtach chun próiseas domhanda R& D an druga nuálach seo a luathú, agus ar an gcaoi sin cuidiú le hothair ACH ar fud an domhain. " Dúirt Lu Anbang, POF VISEN Pharmaceuticals: “Seasann Vison le sprioc' an chéad othar' Amach anseo, leanfaimid orainn ag obair go gníomhach le comhpháirtithe chun aird' s na sochaí iomláine a ardú i gcomhpháirt le hothair ACH sa tSín, dlús a chur le feabhsú an status quo maidir le diagnóis agus cóireáil ACH sa tSín, agus cuidiú leis an réadú luath. de' An tSín Sláintiúil 2030'! Quot GG;