Thug Staidéar Cliniciúil Pfizer's PF-06939926 Céim III An Chéad Chóireáil Dosing Othar!

D’fhógair Pfizer le déanaí gurb é staidéar Chéim 3 CIFFREO a rinne meastóireacht ar éifeachtúlacht agus sábháilteacht géinteiripe PF-06939926 i gcóireáil buachaillí le diostróife mhatánach Duchenne (DMD) an chéad othar. Táthar ag súil go gcláróidh an staidéar 99 othar fireann le DMD imshruthaithe idir 4-7 bliana d’aois ag 55 láithreán trialach cliniciúla i 15 tír ar fud an domhain. Tugadh cóireáil don chéad othar ag láithreán trialach cliniciúla in Barcelona, ​​sa Spáinn an 29 Nollaig, 2020.

Is fiú a lua gurb é seo an chéad tionscadal géinteiripe DMD céim 3 chun rollú othar a thosú, ag marcáil cloch mhíle thábhachtach. Faoi láthair, níl aon teiripe modhnaithe galar ceadaithe ar fáil do gach géinitíopa de DMD. Má éiríonn leis i dtrialacha cliniciúla chéim 3 agus i gceadú rialála, féadfaidh PF-06939926 feabhas suntasach a chur ar rian dul chun cinn an ghalair DMD. Faoi láthair, tá Pfizer ag comhoibriú le gníomhaireachtaí rialála domhanda chun an tionscadal seo a sheoladh i dtíortha eile a luaithe is féidir.

Is éard atá i PF-06939926 ná capsid víreas 9 (AAV9) athchuingreach a bhaineann le adeno atá á fhorbairt, ag iompar leagan teasctha nó giorraithe den ghéine dystrophin daonna (mion-dystrophin), arna rialú ag tionscnóir sonrach do matáin an duine. Toisc go bhfuil an cumas ag an capsid AAV9 díriú ar fhíochán matáin, roghnaíodh é mar iompróir. Thug FDA na SA ainmniú Mear-Rian do PF-06939926 i mí Dheireadh Fómhair 2020, agus fuair sé Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) agus Ainmniú Galar Péidiatraice Uathúla (RPDD) i mBealtaine 2017.

Thaispeáin sonraí cliniciúla a foilsíodh i mBealtaine 2020, i dtéarmaí críochphointí iolracha a bhaineann le héifeachtúlacht a tomhaiseadh ag 12 mhí tar éis insileadh infhéitheach amháin, gur léirigh cóireáil PF-06939926 feabhsuithe fadtréimhseacha agus suntasacha go staitistiúil, lena n-áirítear leibhéal marthanach beag dystrophin (mini- feabhsaíodh dystrophin) agus scór Scála Measúnaithe Feidhm Soghluaiste Polaris (NSAA), atá ina mhodh tomhais bailíochtaithe d’fheidhm muscle.

Staidéar céim 3 domhanda, ilcheimiceach, randamach, dúbailte-dall, rialaithe le phlaicéabó é CIFFREO. Tá sé beartaithe aige 99 othar imshruthaithe a chlárú, idir 4-7 mbliana d’aois, a ndearnadh diagnóis orthu le DMD trí thástáil ghéiniteach, agus regimen corticosteroid cobhsaí a fháil gach lá. Othair fhir a bhfuil antasubstaintí diúltacha neodraithe AAV9 acu. Sa staidéar, sannfar othair go randamach do dhá chohórt agus gheobhaidh siad dhá insileadh infhéitheach, ceann le PF-06939926 agus ceann le phlaicéabó. Rachaidh thart ar dhá thrian de na hothair isteach i gcohórt 1 agus gheobhaidh siad géinteiripe PF-06939926 ag tús an staidéir, agus phlaicéabó bliain ina dhiaidh sin; rachaidh thart ar aon trian de na hothair isteach i gcohórt 2 agus gheobhaidh siad phlaicéabó ag tús an staidéir. Bliain ina dhiaidh sin, má cháilíonn tú fós, gheobhaidh tú géinteiripe PF-06939926. Tar éis géinteiripe a fháil, leanfar le gach othar i staidéar síneadh lipéad oscailte ar feadh 5 bliana. Ba é príomhphointe deiridh an staidéir an t-athrú ar scór iomlán Scála Measúnaithe Feidhm Soghluaiste Polaris (NSAA) ón mbunlíne bliain ina dhiaidh sin.

Galar géiniteach X-nasctha tromchúiseach, tubaisteach agus bagrach don bheatha is ea diostróife mhatánach Duchenne (DMD) a théann i bhfeidhm go príomha ar bhuachaillí agus arb é is sainairíonna é díghrádú agus laige forásach muscle. Sócháin sa dystrophin ionchódú géine (dystrophin) is cúis leis an ngalar, atá riachtanach chun cobhsaíocht agus feidhm seicní matáin a choinneáil. Le haois, éiríonn meathlú matáin othair DMD de réir a chéile.

Is gnách go mbíonn comharthaí DMD le feiceáil sa luath-óige idir 3-5 bliana d’aois. Is féidir le laige matáin tosú chomh luath le 3 bliana d’aois. Bíonn tionchar aige ar dtús ar matáin na masa, na pelvis, na pluide agus na guaillí, agus ansin bíonn tionchar aige ar matáin chnámharlaigh na n-arm, na gcosa agus an stoc. De ghnáth, cailleann othair a gcumas siúl agus bíonn cúnamh cathaoireacha rothaí de dhíth orthu. Ag an am céanna, bíonn tionchar ag na matáin chroí agus riospráide freisin. Ar an drochuair, is gnách go bhfaigheann othair bás den ghalar ina bhfichidí. Is é DMD an diostróife mhatánach is coitianta ar domhan. Tarlaíonn DMD i 1 as 3500-5000 leanbh fireann a rugadh beo. Tá thart ar 140,000 cás de DMD i mbuachaillí ar fud an domhain, agus thart ar 30,000 cás sna Stáit Aontaithe agus san Eoraip.