Deimhniú Teiripe Ceannródaíoch ALK-001 (C20-D3-Vitimín A) Deonaithe ag FDA na SA!

D’fhógair Alkeus Pharmaceuticals le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis an t-ainmniú teiripe ceannródaíoch (BTD) a thabhairt do ALK-001 (C20-D3-vitimín A) chun cóireáil a dhéanamh ar Galar Stargardt' s (STGD) . Is fiú a lua gurb é ALK-001 an t-aon druga atá ceadaithe le haghaidh cóireála BTD ar ghalar Stargard' s. Faoi láthair, níl aon chóireáil cheadaithe ann don ghalar Stargard' s. Roimhe seo, dheonaigh an FDA Ainmniú Drugaí Dílleachta ALK-001 (ODD).

Is cainéal nua athbhreithnithe drugaí de chuid an FDA é BTD, a bhfuil sé mar aidhm aige dlús a chur le forbairt agus athbhreithniú drugaí nua chun cóireáil a dhéanamh ar ghalair thromchúiseacha nó atá bagrach don bheatha, agus tá réamhfhianaise chliniciúil ann, i gcomparáid le drugaí cóireála atá ann cheana, drugaí nua ar féidir leo feabhas mór a chur ar riocht an ghalair. Is féidir le drugaí a fhaightear BTD treoir níos dlúithe a fháil lena n-áirítear oifigigh shinsearacha FDA le linn taighde agus forbartha, agus tá siad incháilithe le haghaidh athbhreithnithe rollach agus athbhreithniú tosaíochta féideartha le linn athbhreithnithe lena chinntiú go gcuirtear roghanna cóireála nua ar fáil d’othair san am is giorra.

Is vitimín A modhnaithe go ceimiceach é ALK-001 (C20-D3-Vitimín A) a úsáidtear chun éagsúlacht de ghalair degenerative reitineach a chóireáil. Tógtar an druga uair amháin sa lá, agus taispeánann sonraí cliniciúla gur féidir le ALK-001 moill a chur ar dhul chun cinn an ghalair Stargard go sábháilte agus gnáthchúrsaíocht amhairc a choinneáil.

Is galar forchéimnitheach reitineach oidhreachta forásach é galar Stargard' s a d’fhéadfadh a bheith ina chúis le caillteanas radhairc agus daille dochúlaithe. Is galar neamhchoitianta tromchúiseach é seo. Is gnách go dtosaíonn na comharthaí in óige nó ógántacht. Beidh beagnach gach othar a ndéantar diagnóis orthu leis an ngalar seo dall go dlíthiúil.

Dheonaigh an FDA ALK-001 BTD bunaithe ar athbhreithniú ar shonraí ó thriail chliniciúil randamach rialaithe dall-rialaithe randamach Céim 2. Táthar ag súil go scaoilfear sonraí ón triail seo agus ó staidéir leanúnacha eile níos déanaí i mbliana.

Chomh maith le galar Starger' s, tá trialacha cliniciúla de ALK-001 chun cóireáil a dhéanamh ar othair a bhfuil díghiniúint macúlach tirim a bhaineann le haois (AMD) ar siúl freisin. Sna Stáit Aontaithe, is é AMD an chúis is mó le daille nach féidir a thuar.

Dúirt an Dr. Leonide Saad, POF Alkeus Pharmaceuticals:" Cloch mhíle chlaochlaitheach i réimse an ghalair Stargard' s is ea ainmniú teiripe ceannródaíoch a bhaint amach. Is éard atá i dtorthaí ár dtriail chliniciúil Chéim 2 ná aighneacht rialála le haghaidh ALK-001 chun cóireáil a dhéanamh ar ghalar Stargard' s. Agus soláthraíonn ceadú bunús láidir. Táimid ag tnúth le bheith ag obair leis an FDA agus le gníomhaireachtaí rialála eile ionas gur féidir linn ALK-001 a thabhairt d’othair a luaithe is féidir."