Formheasann FDA na SA Nuashonrú Lipéad Palynziq: Méadaítear an dáileog uasta go 60mg!

Is cuideachta bhiteicneolaíochta dhomhanda é BioMarin atá tiomnaithe d’fhorbairt agus do thráchtálú teiripí nuálacha chun cóireáil a dhéanamh ar othair a bhfuil galair ghéiniteacha neamhchoitianta agus ultra-neamhchoitianta atá bagrach don bheatha. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil iarratas ar cheadúnas táirge bitheolaíoch forlíontach (sBLA) ceadaithe ag Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA), a ligfidh do instealladh Palynziq (pegvaliase-pqpz) cóireáil a chur ar othair aosacha le peinilketonuria (PKU) Méadaíodh an dáileog. go 60 mg. Roimhe seo, ba é an dáileog uasta incheadaithe den druga ná 40 mg. Sa staidéar PRISM céim III, bhí dáileog 60 mg ag teastáil ó 19% d’othair chun freagairt go leordhóthanach do chóireáil Palynziq.

Cuimsíonn leathnú lipéad Palynziq: (1) Cuireadh sonraí éifeachtúlachta fadtéarmacha leis, ag cruthú gur laghdaíodh feiniolalainín (Phe) go leanúnach ar feadh 3 bliana; (2) Tacaíonn sonraí thar 6 bliana le sábháilteacht mhaith. Nuashonraíodh lipéad drugaí Palynziq' s: Agus lamháltas an othair' s i leith Palynziq agus iontógáil próitéine aiste bia á gcur san áireamh, ligtear do dháileoga cothabhála aonair rialú Phe fola a bhaint amach (tá tiúchan Phe fola níos lú ná nó cothrom leis 600μmol / L).

Is é atá i Palynziq ná amóinia lyase athchuingreach pegylated (PAL). Is é an chéad agus an t-aon teiripe athsholáthair einsím PKU é chun díriú ar bhunchúis PKU trí chabhrú leis an gcomhlacht Phe a dhianscaoileadh. Sna Stáit Aontaithe, cheadaigh an FDA Palynziq i mBealtaine 2018. Cuirtear in iúl é le húsáid in othair aosacha le PKU a bhfuil a dtiúchan Phe fola níos mó ná 600 μmol / L faoin mbainistíocht reatha chun tiúchan Phe fola a laghdú.

Is é Palynziq an dara druga BioMarin' s atá ceadaithe chun PKU a chóireáil. D’fhógair an chuideachta le déanaí freisin gur thug staidéar géinteiripe PKU BMN307 Phearless Céim 1/2 an chóireáil drugaí don chéad rannpháirtí, a d’fhéadfadh a bheith mar an tríú teiripe PKU de chuid na cuideachta' s. Bronnadh Stádas Mear (FTD) ar BMN307 sna Stáit Aontaithe agus Stádas Drugaí Dílleachta (ODD) sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach.

Tá an nuashonrú fadtéarmach sonraí lipéad seo bunaithe ar shonraí éifeachtúlachta staidéir síneadh lipéad oscailte trí bliana. Léirigh an staidéar, i measc 86 othar a fuair cóireáil Palynziq ar feadh 2 bhliain ar a laghad, ag an bpointe ama 2 bhliain: bhí leibhéil Phe fola ≤360μmol / L ag dhá thrian (66%) d’othair, ar aon dul le Cumann Meiriceánach na Géineolaíochta Leighis agus na Géanómaíochta (ACMG) moltar sprioc Phe sa treoirlíne, tá leibhéil Phe fola ≤120μmol / L ag 50% d’othair. I measc 77 othar a ndearnadh cóireáil orthu ar feadh 3 bliana ar a laghad, bhí leibhéil Phe fola 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) níos lú ná nó cothrom le 600, 360, 120 μmol ag an bpointe ama 3 bliana. / L. Tá sonraí sábháilteachta eile a bhfuil obair leantach déanta orthu ar feadh níos mó ná 6 bliana comhsheasmhach le sonraí sábháilteachta roimhe seo Palynziq' s agus níl aon bhaint acu le dáileog.

Dúirt Jean-Jacques Bienaimé, Cathaoirleach agus POF Biomarin: “Tá BioMarin sásta gur aithin an FDA a thábhachtaí atá sé roghanna breise dáileoige a sholáthar d’othair PKU. Ag teacht leis an lipéad Eorpach, úsáideann Palynziq suas le 60mg sna Stáit Aontaithe faoi láthair. Biomarin Táimid tiomanta roghanna cóireála nua bríocha a sholáthar don ghrúpa PKU. Bunaithe ar níos mó ná 15 bliana de thaighde agus fhorbairt, tá an chéad dá theiripe PKU seolta againn. Leanfaimid orainn ag obair chun tuiscint bhreise a fháil ar éifeachtúlacht agus sábháilteacht ár dteiripe PKU d’othair Ghnéis. Quot GG;

Is galar géiniteach annamh é PKU a léirítear ag breith agus a bhfuil éifeachtaí tocsaineacha carnacha éagsúla aige ar an inchinn. Is sainairíonna é a neamhábaltacht feiniolalainín (Phe) a dhianscaoileadh, ar aimínaigéad é atá le fáil i bpróitéiní éagsúla. . Má fhágtar gan chóireáil é, beidh leibhéil arda Phe tocsaineach don inchinn, agus d’fhéadfadh fadhbanna néareolaíocha agus neuropsychiatracha tromchúiseacha a bheith ina gcúis leo, dul i bhfeidhm ar smaointeoireacht, mothúchán agus iompar daoine' s, agus d’fhéadfadh dúlagar, imní agus neamhoird iompraíochta a mbíonn tionchar orthu a bheith ina gcúis leo cáilíocht na beatha. Mar gheall ar dhéine na hairíonna seo, i go leor tíortha, déantar leanaí a scagadh ag a mbreith chun a chinntiú go ndéantar iad a dhiagnóisiú agus a chóireáil go luath chun míchumas intleachtúil agus deacrachtaí eile a sheachaint. Teastaíonn bainistíocht ar feadh an tsaoil ar othair PKU, lena n-áirítear cloí le bianna míochaine laethúla dúshlánacha agus srianta agus bianna foirmle chun iontógáil Phe atá i bhformhór na mbianna a sheachaint.