Tá an t-Inhibitor Nua Deuterated JAK1 / 2 CTP-543 tar éis dul isteach i bhForbairt Chliniciúil Chéim 3, agus tá Éifeacht Shuntasach aige ar Chóireáil Areata Alopecia Measartha go Dian!

Is cuideachta bithchógaisíochta céim chliniciúil é Concert Pharma a fhorbraíonn go príomha drugaí móilíní beaga chun cóireáil a dhéanamh ar ghalair an lárchórais néaróg, galair ghéiniteacha, galair duáin, galair athlastacha agus ailse. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta seoladh a trialach cliniciúla chéad chéim 3, THRIVE-AA1, chun éifeachtúlacht agus sábháilteacht inhibitor JAK ó bhéal CTP-543 a mheas i gcóireáil daoine fásta a bhfuil alóipéice measartha go trom orthu. Tá súil ag an gcuideachta torthaí na trialach THRIVE-AA1 a thuairisciú i 2022. Táthar ag súil go dtosóidh triail dara céim 3 THRIVE-AA2 sa chéad leath de 2021.

I mí Iúil na bliana seo, dheonaigh FDA na SA Ainmniú Drugaí Briste CTP-543 (BTD) chun cóireáil a dhéanamh ar areata alopecia measartha go dian in aosaigh. Is galar autoimmune é Alopecia areata ina n-ionsaíonn an córas imdhíonachta follicles gruaige, agus is cúis le caillteanas gruaige páirteach nó iomlán. Faoi láthair, níl aon druga ceadaithe ag an FDA chun cóireáil alopecia areata.

Dúirt an Dr. James V. Cassella, Príomhoifigeach Forbartha Ceolchoirme: “Bunaithe ar thorthaí ár dtionscadal Céim 2, creidimid go bhfuil an cumas ag CTP-543 teiripe den scoth a sholáthar d’othair a bhfuil alóipéice measartha go trom orthu. areata. Táimid ag obair go crua. Forbairt CTP-543 a chur chun cinn d’fhonn athruithe bríocha a dhéanamh ar shaol na n-othar a bhfuil alóipéice areata orthu. Quot GG;

Tar éis dheireadh thriail Chéim 2, phléigh Concert agus FDA na SA an phríomhfhaisnéis maidir le tionscadal Chéim 3 agus straitéis chlárúcháin, agus sheol siad triail Chéim 3 THRIVE-AA1. Tar éis meastóireacht a dhéanamh ar an raon dáileoige de CTP-543 chun cóireáil a dhéanamh ar othair a bhfuil alóipéice measartha go trom orthu, tháinig torthaí dearfacha i dtriail Chéim 2, thionóil an chuideachta cruinniú leis an FDA. De réir an amchláir reatha, creideann an chuideachta gur féidir torthaí dearfacha an dá thriail chéim 3 a úsáid mar bhunús le hiarratas nua drugaí (NDA) a chur isteach le haghaidh CTP-543 chun cóireáil a dhéanamh ar alóipéice measartha go dian areata in daoine fásta go luath i 2023.

Teicneolaíocht deuteration

Dúirt Andy Bryant, Príomhoifigeach Feidhmiúcháin Gníomhach Fhondúireacht Alopecia Areata:" Bíonn tionchar ag alopecia areata ar na milliúin daoine. Tá sé de chumas ag CTP-543 a bheith ar cheann de na chéad dhrugaí atá ceadaithe ag an FDA chun cóireáil a dhéanamh ar alóipéice areata. Is mór againn é seo. Quot GG;

Is féidir le Alopecia areata a bheith ina chúis le cuid nó an ghruaig go léir ar an scalp nó ar an gcorp titim amach, agus bíonn tionchar ag an ngalar ar suas le 650,000 duine sna Stáit Aontaithe. Is é an scalp an limistéar is minice a mbíonn tionchar air, ach d’fhéadfadh go mbeadh tionchar ag aon limistéar ina bhfásann gruaig ina aonar nó leis an scalp. Is féidir le alopecia areata tarlú ag aois ar bith. Tosaíonn mórchuid na n-othar ag forbairt comharthaí ag aois 40. Bíonn tionchar ag an ngalar ar mhná agus ar fhir araon. Is féidir iarmhairtí tromchúiseacha síceolaíochta a bheith ag Alopecia areata, lena n-áirítear imní agus dúlagar.

Thángthas ar CTP-543 trí theicneolaíocht cheimiceach deoitéiriam Concert' s a chur i bhfeidhm chun ruxolitinib a mhodhnú. Is coscóir roghnach é Ruxolitinib ar Janus kinase 1 agus Janus kinase 2 (JAK1 / JAK2). Chun galair fola áirithe a chóireáil. Féadann modhnú ceimiceach deoitéiriam ruxolitinib a chógaschinéitic dhaonna a athrú, agus ar an gcaoi sin a úsáid mar chóireáil le haghaidh alóipéice areata a fheabhsú.

Dheonaigh an FDA ainmniúchán drugaí ceannródaíoch (BTD) do CTP-543 chun cóireáil a dhéanamh ar areata alóipéice measartha go trom, bunaithe ar thorthaí dearfacha staidéar cliniciúil chéim 2. Taispeánann na sonraí gur shroich an dá ghrúpa cóireála ard-dáileoige CTP-543 (12mg agus 8mg) an críochphointe éifeachtúlachta príomhúil i gcomparáid leis an ngrúpa placebo: ag an 24ú seachtain den chóireáil, tá cion i bhfad níos airde d’othair a bhfuil Uirlis Déine Alopecia orthu Scór (SALT) Ba é an laghdú bunlíne coibhneasta ná ≥50% (58%, 47%, 9%, faoi seach; bhí G-lt; 0.001 ar luachanna p). Ina theannta sin, sa 24ú seachtain de chóireáil, ghnóthaigh cion i bhfad níos airde d’othair sa ghrúpa 12mg agus sa ghrúpa 8mg i gcomparáid leis an ngrúpa placebo (42%, 26%, 7%, faoi seach) scór iomlán SALT de ≤20 (i gcomparáid go phlaicéabó): Faoi seach p< 0.001,="">< 0.05),="" is="" é="" seo="" an="" príomhphointe="" deiridh="" éifeachtúlachta="" atá="" beartaithe="" ag="" concert="" a="" úsáid="" ina="" phríomhstaidéar="">

Ina theannta sin, sa 24ú seachtain, i gcomparáid leis an ngrúpa placebo, bhain na grúpaí cóireála 12 mg agus 8 mg CTP-543 feabhsuithe i bhfad níos mó amach freisin ar alóipéice areata a ndearna an Scála Feabhsú Domhanda Othar ar an Othair a mheas. Is iad na sonraí sonracha: Measadh 78% agus 58% de na hothair sa chohórt 12mg agus sa chohórt 8mg mar" quot" i bhfad níos fearr; nó" quot&feabhsaithe go mór; faoi ​​seach, a bhí suntasach i gcomparáid leis an difríocht grúpa placebo. Sa staidéar seo, glacadh go maith le cóireáil CTP-543 i gcoitinne.