An Chéad Pepaxto Comhdhlúthaithe Drugaí Peiptíde i gCóireáil Trialacha Cliniciúla Il-Myeloma Céim 3 - 2/2

Dúirt Marty J Duvall, POF Oncopides:" Is cloch mhíle thábhachtach iad torthaí taighde OCEAN a chuirtear i láthair ó bhéal ag cruinniú IMW. Táimid muiníneach i sonraí taighde OCEAN agus oibreoimid go dlúth leis an FDA chun staid rialála Pepaxto a réiteach."

Is druga luaidhe ó Oncopeptides&# 39 é Pepaxto (melflufen); ardán comhchuingeach peptide-drugaí dílseánaigh (PDC). Is PDC den chéad scoth é seo a dhíríonn ar aminopeptidase. Seachadtar ualach éifeachtach an ghníomhaire alkylating melphalan (ar a dtugtar melphalan freisin) go tapa chuig cealla meall. Mar gheall ar a lipophilicity ard, is féidir cealla myeloma a ionsú go tapa. Nuair a bheidh sé istigh sa chill, déanfar an peiptíd chomhchuingithe de melflufen a ghlanadh le aminopeptidase láithreach, ag scaoileadh an ghníomhaire alkylating hydrophilic chun melphalan a luchtú, agus a bheith gafa sa chill, ag cruthú sní isteach agus lysis breise de melflufen go dtí go n-ídítear an melflufen seachtrach go léir.

Is é aminopeptidase a ghníomhaíonn Melflufen, atá i láthair i ngach cealla daonna ach atá róbhrúite i go leor ailsí, lena n-áirítear myeloma. Tá ról lárnach ag Aminopeptidase i ndeisiú DNA, iomadú cille, bás cille cláraithe agus angiogenesis meall. I dturgnaimh in vitro, mar gheall ar an méadú ar thiúchan an ghníomhaire alkylating melphalan a choinnítear sa chill, tá melflufen 50 uair níos potent ná melphalan i gcealla myeloma, agus féadann sé damáiste DNA dochúlaithe a spreagadh go tapa i gcealla myeloma, rud a fhágann go mbeidh apoptóis ann. I staidéir réamhchliniciúla, léirigh melflufen éifeachtaí cíteatocsaineacha ar chealla myeloma atá frithsheasmhach in aghaidh teiripí éagsúla eile (lena n-áirítear gníomhairí alcaileacha), agus léiríodh freisin go gcuireann sé cosc ​​ar ionduchtú deisiúcháin DAN agus angiogenesis i staidéir réamhchliniciúla.

Pepaxto Eochairchéim 2 Sonraí Staidéar Cliniciúil HORIZON

Tá ceadú Pepaxto' s bunaithe ar thorthaí staidéar lárnach Chéim II HORIZON. Rinne an staidéar seo meastóireacht ar éifeachtúlacht agus sábháilteacht melflufen infhéitheach in éineacht ledexamethasonei gcóireáil othair aosacha le myeloma iolrach athiompaithe nó teasfhulangach (MM) a fuair il-réimeanna agus a bhfuil prognóis lag acu. Cláraíodh 157 othar san iomlán sa staidéar, a raibh 97 díobh teasfhulangach do thrí chineál drugaí, fuair 4 theiripe ar a laghad, agus bhí tionchar ag inhibitor proteasome amháin ar a laghad, inmunomodulator amháin, agus monaiméir frith-CD38 amháin ar a ngalar. . Othair aosacha le MM athiompaithe nó teasfhulangacha nach bhfreagraíonn do chóireáil.

Léirigh na torthaí gurb é 23.7% an ráta freagartha foriomlán (ORR) i measc na 97 othar, agus gurbh é meántréimhse an fhreagra (DOR) ná 4.2 mhí. Ina theannta sin, léirigh melflufen in éineacht le dexamethasone gníomhaíocht theiripeach in othair a bhfuil galar eachtardhomhanda orthu (EMD, 41% de 97 othar), ar galar ionsaitheach é atá frithsheasmhach ó dhrugaí agus a bhfuil prognóis lag air.

Conclúid: An teaglaim de melflufen agusdexamethasonesoláthróidh sé rogha cóireála tábhachtach d’othair aosacha a bhfuil MM athiompaithe nó teasfhulangach acu atá deacair a chóireáil agus a bhfuil prognóis lag acu, lena n-áirítear othair myeloma teasfhulangacha trí dhrugaí agus galair eachtardhomhanda (EMD). ) othar. Sa staidéar seo, an melflufen +dexamethasoneléirigh cóireáil regimen loghadh buan, agus dhoimhnigh sé le síneadh ama na cóireála, rud a léiríonn gur féidir le hothair leas a bhaint as cóireáil fhadtéarmach.