Thug FDA na SA Athbhreithniú Tosaíochta don BMS Immunomodulator Orencia (Abatacept)!

D’fhógair Bristol-Myers Squibb (BMS) le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis glacadh le hiarratas ar cheadúnas táirge bitheolaíoch forlíontach Orencia (abatacept) forlíontach (sBLA): chun gaschealla hematopoietic a fháil ó dheontóirí neamhghaolmhara ar feadh 6 bliana. agus othair níos sine Trasphlandaithe (URD-HSCT) chun galar géarmhíochaine measartha go géar ó ghéar-in aghaidh óstach (aGvHD) a chosc. Dheonaigh an FDA athbhreithniú tosaíochta do sBLA agus tá an tAcht Táillí Úsáideoirí Drugaí ar oideas (PDUFA) ainmnithe aige mar spriocdháta gníomhaíochta an 23 Nollaig, 2021. Má cheadaítear é, beidh Orencia ar an gcéad teiripe chun aGvHD a chosc.

Faigheann an sBLA tacaíocht ó shonraí ó thriail Chéim 2 ABA2 agus triail chláraithe bunaithe ar fhíor-fhianaise. Rinne triail ABA2 luacháil ar éifeachtacht Orencia chun aGvHD a chosc i leanaí agus in othair aosacha. Sa triail, cuireadh Orencia leis an gclár caighdeánach um chosc GvHD maidir le hurchóideachtaí haemaiteolaíocha a fuair trasphlandú gascheall ó othair deontóirí neamhghaolmhara, comhoiriúnaithe le HLA nó gan chomhoiriúnú. Méadaíonn mí-oiriúintí HLA an riosca GvHD. Taispeánann torthaí na trialach ABA2 gur féidir le cóireáil Orencia minicíocht aGvHD trom a laghdú go suntasach, ach ní mhéadaíonn sé atarlú galair. Tá torthaí na hanailíse ar an bhfíorshaol ag teacht le torthaí tástála ABA2.

Dúirt Mary Beth Harler, ceann na forbartha imdhíoneolaíochta agus fiobróis ag Bristol-Myers Squibb: “Maidir le hothair a fhaigheann trasphlandú gascheall ó dheontóirí neamhghaolmhara, go háirithe na grúpaí mionlaigh agus eitneacha, tá an riosca aGvHD níos airde. Is acmhainn é seo. Faoi láthair níl aon chóireáil choisctheach cheadaithe ann le haghaidh deacrachtaí míochaine atá bagrach don bheatha. Táimid ag tnúth le comhoibriú leis an FDA chun Orencia a thabhairt isteach sa ghrúpa othar nua seo, agus eolaíocht cheannródaíoch a úsáid chun oibriú go crua chun na fadhbanna sa ghrúpa othar tearc-chosanta a réiteach. Freastal ar an éileamh."

Dúirt Leslie Kean, príomh-imscrúdaitheoir na trialach ABA2 agus stiúrthóir an Chláir Trasphlandaithe Gaschealla Leanaí ag Ospidéal Leanaí Boston / Institiúid Ailse Dana-Farber: “Cé gur cóireáil éifeachtach é trasphlandú gascheall le haghaidh leoicéime ionsaitheach agus malignachtaí haemaiteolaíocha eile, tá sé Glactar leis ó othair neamhghaolmhara a bhfuil trasphlandú gascheall orthu nach bhfuil comhoiriúnach leis an antaigin leukocyte daonna (HLA) i mbaol mór aGvHD a fhorbairt. Is gá an linn deontóirí gascheall a leathnú tríd an riosca aGvHD a laghdú i measc daoine fásta agus leanaí a fhaigheann trasphlandú gascheall ó dheontóirí neamhghaolmhara."

Is éard atá i gceist le trasphlandú gaschealla insileadh cealla deontóra T, ar cealla fola bána iad atá in ann ionróirí eachtracha san fhaighteoir a aithint agus a scriosadh, lena n-áirítear cealla ailse. Tarlaíonn GvHD nuair a aithníonn cealla T deontóra cealla sláintiúla an othair' s mar chealla eachtracha agus tosaíonn siad ag ionsaí fíocháin agus orgán sláintiúil. D’fhonn an t-ionsaí seo a thionscnamh, is gá cealla T a ghníomhachtú trí phróiseas comhartha ar a dtugtar costimulation. Ag brath ar an gcineál deontóra, teicníc trasphlandaithe, agus tréithe eile, forbraíonn 30% go 70% d’fhaighteoirí trasphlandaithe aGvHD. Is teiripe é Orencia atá ceadaithe faoi láthair chun airtríteas éagsúla a chóireáil. Ceanglaíonn sé agus cuireann sé cosc ​​ar spriocanna próitéine a bhaineann le costimulation, agus ar an gcaoi sin cosc ​​a chur ar ghníomhachtú cille T.

Is próitéin é Orencia a tháirgtear trí theicneolaíocht DNA athchuingreach agus baineann sé le gníomhaire bitheolaíoch. Is rialtóir roghnach costimulatory cille T é an druga a cheanglaíonn le CD80 agus CD 86 ar chealla a chuireann antaigin i láthair chun cealla acu agus cealla T a bhac. Cuireann an idirghníomhaíocht le CD28 cosc ​​ar ghníomhachtú cealla T. Creidtear go bhfuil baint ag T-chealla gníomhachtaithe le héagsúlacht galair athlastacha, lena n-áirítear airtríteas réamatóideach (RA), airtríteas psoriatic (PsA), airtríteas idiopathic óg (JIA), srl. Teastaíonn dhá chomhartha ar a laghad chun T-chealla a ghníomhachtú. ó chealla a chuireann antaigin i láthair. Is príomhchéim i dtarchur comhartha costimulatory é idirghníomhaíocht CD28 ar T-chealla agus CD80 nó CD 86 ar chealla a chuireann antaigin i láthair.

Is inmunomodulator é Orencia atá deartha chun cur isteach ar thimthriall leanúnach ghníomhachtú cille T. Sna Stáit Aontaithe, ceadaíodh Orencia le haghaidh 3 thásc: (1) le haghaidh cóireáil aosach réamatóideach measartha go mór gníomhach (RA); (2) chun cóireáil a dhéanamh ar ghníomhaíocht mheasartha go dian 2 bhliain agus Othair níos sine a bhfuil airtríteas idiopathic óg polyarticular orthu (pJIA); (3) chun othair aosacha a bhfuil airtríteas psoriatic gníomhach orthu (PsA) a chóireáil. Maidir le cógais, ní mholtar Orencia a úsáid le frithdhúlagráin éifeachtacha eile, mar shampla: drugaí frith-réamatacha modhnaithe le galar bitheolaíoch (bDMARD), coscairí JAK.

Ar mhórthír na Síne, forbraíodh Orencia (instealladh abatacept) i gcomhar le Simcere agus Bristol-Myers Squibb (BMS). Ar 9 Lúnasa, 2020, d’éirigh le Orencia imeacht seolta a reáchtáil, a mharcáil iontráil oifigiúil an táirge i gcúrsaíocht tráchtála ar mhórthír na Síne. Mar an chéad agus an t-aon inmunomodulator costimulatory roghnach cille T i réimse airtríteas réamatóideach ar domhan, rachaidh liostú iomlán Enrico® i mórthír na Síne chun leasa an airtríteas réamatóideach baile atá ag méadú bliain i ndiaidh bliana.