Takeda Takhzyro Feidhmeach le Liostú sa tSeapáin: Cóireáil Othair ≥12 Bliana d’aois chun Ionsaithe HAE a Chosc!

D’fhógair Takeda Pharmaceuticals (Takeda) le déanaí go bhfuil Iarratas Nua ar Dhrugaí (NDA) curtha faoi bhráid Aireacht Sláinte, Saothair agus Leasa na Seapáine (MHLW) chun cead a fháil d’instealladh subcutaneous Takhzyro (lanadelumab) d’aois angioedema hereditary (HAE) ag aois ≥ 12 bliana. Othair, cosc ​​ar urghabhálacha.

Déanfaidh Gníomhaireacht Cógaisíochta agus Feistí Leighis (PMDA) na Seapáine aighneachtaí rialála na Seapáine a mheas. Tar éis an athbhreithnithe, cuirfidh PMDA tuarascáil faoi bhráid Aireacht Sláinte, Saothair agus Leasa na Seapáine (MHLW) lena chinneadh deiridh. Má cheadaítear é, cuirfear Takhzyro ar fáil d’othair na Seapáine mar steallaire réamh-líonta.

Ceadaíodh Takhzyro den chéad uair in 2018 agus is é an chéad antashubstaint monoclonal é a ceadaíodh le haghaidh cóireáil HAE. Tá an druga oiriúnach chun ionsaithe in othair HAE 12 bliana d’aois agus níos sine a chosc. Go dtí seo, tá Takhzyro liostaithe i níos mó ná 20 tír ar fud an domhain, agus leanann sé ag cur isteach iarratais liostála ar fud an domhain.

Is antashubstaint monoclonal go hiomlán daonna é Takhzyro a cheanglaíonn go sonrach le gníomhaíocht plasma kallikrein agus a chuireann cosc ​​air. Déantar an druga a tháirgeadh i gcealla ubhagán hamster na Síne (CHO) ag baint úsáide as teicneolaíocht DNA athchuingreach. Déantar Takhzyro a riaradh trí instealladh subcutaneous agus tá leathré 14 lá aige in othair HAE. Tar éis oiliúint a fháil ó ghairmithe míochaine, is féidir leis an othar é féin nó an fhoireann altranais a riar. Is féidir an t-instealladh a chríochnú i 1 nóiméad nó níos lú. Maidir le cógais, is é 300 mg an dáileog tosaigh molta de Takhzyro gach coicís. In othair a fhaigheann cóireáil le galar dea-rialaithe gan urghabhálacha, is féidir dáileog de 300 mg gach 4 seachtaine a mheas, go háirithe in othair a bhfuil meáchan coirp íseal acu.

Is galar géiniteach neamhchoitianta é angioedema hereditary (HAE) a d’fhéadfadh a bheith ina chúis le heachtraí arís agus arís eile de éidéime-at i gcodanna éagsúla den chorp, lena n-áirítear an bolg, aghaidh, cosa, baill ghiniúna, lámha agus scornach. Féadann swelling duine a dhéanamh lag agus pianmhar. Féadfaidh ionsaithe ar aerbhealaí a bhfuil bac orthu plúchadh a dhéanamh agus féadfaidh siad a bheith bagrach don bheatha.

Meastar go bhfuil HAE ag 1 as gach 50,000 duine ar domhan, agus is minic a dhéantar an galar a mheas faoina luach, a dhiagnóisiú agus a ghabháil de láimh. Sa tSeapáin, meastar go bhfuil 2000-3000 duine ag fulaingt ó HAE, ach mar gheall ar fheasacht íseal ar an ngalar, níor diagnóisíodh ach thart ar 400-500 duine leis an ngalar seo.

Sa tSeapáin, tá cur i bhfeidhm nua drugaí Takhzyro' s bunaithe go príomha ar thorthaí an staidéir dhomhanda ar chéim 3 CABHAIR (cosc fadtéarmach ar angioedema oidhreachtúil) agus ar thorthaí an staidéir leathnaithe lipéad oscailte CABHAIR céim 3 (OLE), i dteannta le meastóireacht ar Takhzyro i gcóireáil othair HAE na Seapáine Torthaí eatramhacha ar staidéar Chéim 3. I dteannta a chéile, cruthaíonn na staidéir seo éifeachtacht agus sábháilteacht Takhzyro mar chóireáil choisctheach d’ionsaithe HAE.

Is é CABHRÚ an staidéar randamach randamach ar chosc cliniciúil a rinneadh in HAE go dtí seo. Cláraíodh agus rinneadh meastóireacht ar 125 othar le HAE de chineál I / II 12 bliana d’aois agus níos sine ar feadh 26 seachtaine d’instealladh subcutaneous de Takhzyro agus phlaicéabó. Éifeachtúlacht agus sábháilteacht. Léirigh na torthaí gur shroich an staidéar gach críochphointe bunscoile agus tánaisteach: I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, bhí laghdú suntasach ar an meánlíon eipeasóid HAE in aghaidh na míosa ag othair a ndearnadh cóireáil orthu leis na trí réimeas Takhzyro. Ina measc, i gcomparáid leis an ngrúpa placebo, laghdaíodh líon na n-eipeasóidí míosúla HAE sa dáileog 300mg de Takhzyro gach coicís faoi 87%, agus laghdaíodh líon míosúil eipeasóid HAE sa dáileog 300mg de Takhzyro gach 4 seachtaine faoi 73 % (coigeartaithe p<>

Léirigh anailís taiscéalaíoch nach raibh aon taomanna ag 44% d’othair (n=12/27) i ngrúpa cóireála Takhzyro ag dáileog 300 mg gach coicís le linn an staidéir 26 seachtaine ar fad (laethanta 0-182), i gcomparáid leis an gcion sa ghrúpa placebo Amháin 2% (n=1/41). Léirigh anailís íogaireachta iar-hoc nach raibh aon taomanna ag 77% d’othair (n=20/26) sa ghrúpa cóireála Takhzyro le dáileog 300 mg gach coicís sa chéim chobhsaí (laethanta 70-182), agus an cion seo i ní raibh sa ghrúpa placebo ach 3% (n=1/37).

Le linn na tréimhse cóireála iomláine, ba iad na teagmhais dhíobhálacha is coitianta a spreagtar le cóireáil (gan ionsaithe HAE a áireamh) sa ghrúpa Takhzyro (n=84) ná pian ar an suíomh insteallta (42.9%), ionfhabhtú víreasach an chonair riospráide uachtarach (23.8%), tinneas cinn (20.2 )%), erythema pianmhar ag suíomh an insteallta (9.5%), bruise ag suíomh an insteallta (7.1%) agus meadhrán (6.0%). Bhí déine na n-imeachtaí díobhálacha is mó (98.5%) de bharr cóireála measartha go measartha.