Cuireann Drugaí Móilín Beag ONC 201 Dóchas ar Othair a bhfuil Glioma Ardghráid orthu

Cúig bliana ó shin, rinneadh diagnóisiú ar Kristina le glioma ardghráid (HGG). Is é seo an ailse inchinne bunscoile ionrach is coitianta, agus níl ach 12-18 mí ag maireachtáil iomlán na n-othar nua-dhiagnóisithe! Chuaigh Kristina faoi obráid agus radaiteiripe láithreach, ach lean an meall ag fás, d’éirigh sí níos deacra siúl, agus bhí bac teanga uirthi freisin. Chuir éadóchas céim ar chéim dhia an bháis iallach ar an gcailín óg troid i gcoinne uisce. Roghnaigh sí cóireáil a fháil le druga turgnamhach. Gan choinne, tharla míorúilt i ndáiríre. Bhí éifeacht iontach ag an druga seo ar Kristina: bhí a meall craptha, agus ní raibh fo-iarsmaí follasacha ann ach tuirse ó am go chéile. Is é ONC 201 beam beatha a chaitheamh di, iarrthóir drugaí a d’fhorbair Oncoceutics.

Níl an comhraic seo simplí

Mar is eol dúinn uile, tá sé deacair go leor ailsí a dhiagnóisiú mar gheall ar theorainneacha teicniúla nó latency meall domhain. Maidir le gliomas ardghráid, áfach, ní diagnóis an dúshlán." Is minic go mbíonn comharthaí cosúil le titimeas, tinneas cinn agus tuirse ar othair a bhfuil gliomas ardghráid orthu. Is féidir íomháú athshondais mhaighnéadach (MRI) a dhéanamh. Más ailse inchinne an diagnóis, déantar bithóipse agus breathnaítear an fíochán meall faoi mhicreascóp chun an diagnóis a dhearbhú." Ar an drochuair, ní athraíonn braiteadh gliomas ardghráid na torthaí i ndáiríre. Fiú má dhéantar resection máinliachta nó cóireálacha eile, tagann sé ar ais beagnach i gcónaí.

Mar gheall ar an easpa cóireála éifeachtach, tá gliomas ardghráid scanrúil. Le 20 bliana anuas, ní bhfuair ach an t-inhibitor VEGF Avastin (bevacizumab), a chuireann cosc ​​ar iomadú soithíoch, cead luathaithe ó FDA na SA d’othair athiompaithe / teasfhulangacha. Ar an drochuair, léirigh anailís bhreise sonraí nár fheabhsaigh Avastin mórán ama marthanais. Dá bhrí sin, fiú má leanann tú ag úsáid an druga seo, ní féidir leat brath air chun maireachtáil na n-othar a mhéadú go suntasach.

In achrann le gliomas ardghráid, ruaigeadh tonn mór drugaí. Chuir an réaltacht fhuar frustrachas ar go leor othar, dochtúirí agus cuideachtaí cógaisíochta leasmhara.

Tá an oiread sin drugaí tar éis teacht ar" Waterloo", cá bhfuil an fhadhb? Fachtóir tábhachtach is ea: tá sé ró-dheacair" a fháil; sprioc drugaí" de glioma ardghráid! Ar dtús, tá sé deacair sprioc den sórt sin a fháil, ar féidir léi bealaí agus meicníochtaí comhfhreagracha a sholáthar chun éifeachtaí teiripeacha a bhaint amach; ar an dara dul síos, fiú más féidir cosáin nó meicníochtaí den sórt sin a shainaithint, tá sé deacair comhdhúile gaolmhara a fháil; agus ar deireadh, fiú má aimsítear comhdhúile den sórt sin, bíonn siad ró-tocsaineach go minic, nó ní bhíonn siad in ann tiúchan sách ard a choinneáil in othair ar feadh i bhfad.

Is constaic eile d’fhorbairt teiripí gaolmhara é dul isteach san inchinn chun tumaí a mharú. Toisc nach féidir leo an bacainn fhuil-inchinn a rith - tá an bacainn ann chun an inchinn a chosaint ar shubstaintí díobhálacha (mar shampla pataiginí tógálach, tocsainí, agus comhdhúile eile a scaiptear san fhuil). Mar thoradh air sin, tháirg go leor drugaí a raibh gealladh fúthu ar dtús sonraí an-mhaith i samhlacha in vitro agus ainmhithe, ach nuair a rinneadh tástáil orthu sa timpeallacht chliniciúil, theip orthu sa deireadh.

Níl deireadh le rudaí fós, tá rud fuarchúiseach eile ann faoi gliomas ardghráid, is é sin a ilchineálacht. Dá bhrí sin, fiú má tá éifeacht ag cóireáil áirithe ar roinnt cealla ailse, níl sí éifeachtach do gach cealla ailse.

Mar sin féin, is cuma más comhraic láidir nó ceacht ón té a chailleann é, níor stad Oncoceutics, déanann guth an othair' s iad suas an abhainn, agus d’fhorbair sé iarrthóir ionchasach drugaí-ONC {{2} }.

Ag díriú ar histone H 3 K 27 M sóchán

Is druga beag móilín é ONC 201 atá in ann an bacainn fhuil-inchinn a thrasnú go héifeachtach agus nach ndéanann damáiste do ghnáthchealla agus iad ag marú cealla ailse. Taispeánann staidéir go bhfuil an druga seo éifeachtach go háirithe in othair a bhfuil sócháin ghéine ar leith acu i gliomas, eadhon sócháin histone H 3 K 27 M. Faoi láthair, tá prognóis glioma mutant H 3 K 27 M an-lag, agus tá easpa cóireála éifeachtach ann tar éis athiompaithe.

Úsáideann ONC 201 meicníocht uathúil gníomhaíochta: trí antagonizing an receptor dopamine D 2 (DRD 2). Is neurotransmitter tábhachtach i gcorp an duine é dopamine. Feidhmíonn sé go príomha trí cheangal lena ghabhdóirí. Tá an gabhdóir dopamine D 2 ina bhall de theaghlach an ghabhdóra dopamine agus tá ról dearfach aige i iomadú cealla glioma. Taispeánadh go gcuireann antagonism DRD 2 ' s freagairt chomhtháite struis i ngníomh agus go gcuireann sé cosc ​​ar bhealaí comharthaíochta Ras, a léiríodh go bhfuil éifeachtaí cliniciúla ag an dá cheann acu san oinceolaíocht. Mar shampla, is féidir deireadh a chur le rannán cille agus apoptóis cille a chur chun cinn mar thoradh ar fhreagairt chomhtháite struis." Dopamine go héifeachtach" cothú" an cineál seo ailse, ag blocáil na ngabhdóirí dopamine, agus go pointe áirithe, ag cur bac ar fhorbairt ailse. Quot GG; Tar éis dóibh cóireáil ONC 201 a fháil, tá go leor othar' shil siadaí go suntasach.

Is fiú a thabhairt faoi deara nach gceanglaíonn ONC 201 ach le DRD 2. Ní chuireann sé bac ar gach gabhdóir dopamine. I mbeagnach 400 othar a fhaigheann cóireáil ONC 201 , níor aimsíodh na fo-iarsmaí a bhaineann le blocáil iomarcach dopamine, mar shampla galar Parkinson. Comharthaí. Ina theannta sin, ní gá an leigheas seo a thógáil ó bhéal ach uair sa tseachtain, rud atá an-áisiúil. I mí na Nollag 2 018, bhronn FDA na SA cáilíocht mhear ar ONC 201 . Is é an tásc ná othair aosacha a bhfuil glioma ardghráid mutant H 3 K 2 7M mutant.

Is fiú a lua, de réir Oncoceutics' plean, ní amháin go gcomhlíonfaidh ONC 201 riachtanais othar aosach, ach tabharfaidh sé buntáistí d’othair péidiatraiceacha freisin. Tá forbairt na gcógas do leanaí faoi bhrú dúbailte: ar dtús, ní mór dóibh a bheith cúramach faoin dáileog; ar an dara dul síos, ní mór dóibh a mheas go bhfuil fás meall leanaí difriúil.

Tinneas cinn eile is ea, de réir chleachtas FDA, go dteastaíonn lámh rialaithe chun staidéar a dhéanamh ar mharthanas, rud a chiallaíonn go dtógann leath de na hothair an druga agus nach nglacann an leath eile. Tá sé deacair' s é a chur ar leanaí, mar ní ghlacfaidh beagnach aon tuismitheoirí leis gur ghlac a gcuid leanaí páirt i dtriail, áit ar dócha go bhfaighidh siad phlaicéabó!

Mar fhreagra air sin, chomhoibrigh Oncoceutics le Grúpa Oinceolaíochta na Leanaí agus d’fhorbair sé algartam chun an dáileog cheart a fháil do leanaí bunaithe ar mheáchan an linbh, achar dromchla coirp agus dáileog aosach. Ina theannta sin, tá cumarsáid agus comhoibriú níos doimhne acu le FDA freisin.

Faoi láthair, tá ONC 201 ag dul faoi thástáil aon ghníomhaire, ach tá sé beartaithe ag Oncoceutics radaiteiripe a chur le chéile le haghaidh cóireála céadlíne ar ghiomas ardghráid. Chomh maith le ONC 201, tá Oncoceutics ag forbairt dhá chomhdhúil freisin, eadhon ONC 206 agus ONC 212, a bhfuil an croí-struchtúr tríchicileach céanna acu agus atá ag ONC 201. Tá súil ag Oncoceutics difríocht a dhéanamh maidir le galair eile a chomhrac, mar shampla leoicéime.