Ryplazim (plasminogen) Iarratas ar Liostú Arís: An Chéad Chóireáil ar Easnamh Plasminogen ó bhroinn (C-PLGD)!

Is cuideachta bithchógaisíochta céim chliniciúil é Liminal BioSciences atá tiomnaithe d’fhorbairt teiripí nuálacha chun cóireáil a dhéanamh ar ghalair riospráide, ae agus duáin a bhaineann go príomha le fiobróis. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil sí tar éis iarratas ar cheadúnas táirge bitheolaíoch (BLA) le haghaidh Ryplazim (plasminogen) a chur isteach arís chuig FDA na SA trína fhochuideachta de chuid Biotherapeutics Prometic na SA, a úsáidtear chun easnamh plasminogen ó bhroinn (C-PLGD) a chóireáil. ). Ós rud é nach bhfuil aon mhodh cóireála ceadaithe ann, is limistéar cóireála é C-PLGD a bhfuil riachtanas suntasach gan chomhlíonadh ar domhan. Tá an cumas ag Ryplazim a bheith ar an gcéad druga a cheadaigh an FDA chun C-PLGD a chóireáil.

Is galar neamhchoitianta ilchóras é C-PLGD a bhfuil tionchar as cuimse aige ar shláinte agus ar cháilíocht beatha na n-othar. Is próitéin a tharlaíonn go nádúrtha é plasminogen a shintéisíonn an t-ae agus a scaiptear san fhuil. Is é plasminogen gníomhachtaithe, plasmin, an chomhpháirt bhunúsach den chóras fibrinolytic agus an príomh-einsím a thuaslagann thrombus agus a bhaintear fibrin easbhrúite. Dá bhrí sin, tá plasminogen riachtanach i gcneasaithe créachta, imirce cille, athmhúnlú fíocháin, angiogenesis, agus embryogenesis. B’fhéidir nach mbeidh an t-othar in ann dóthain plasminogen a tháirgeadh go nádúrtha ag am breithe. Tugtar easnamh plasminogen ó bhroinn (C-PLGD) ar an riocht seo, nó easnamh géarmhíochaine nó faighte tar éis tráma nó breoiteachta.

Déanfaidh othair le C-PLGD fás nó loit fibrin a charnadh ar dhromchla mhúcóis an choirp iomláin. Déantar go leor cásanna a dhiagnóisiú den chéad uair sa daonra péidiatraice. Mura gcaitear leo in am, d’fhéadfadh siad galar damáiste orgáin a dhéanamh. Taispeánann tuairiscí foilseacháin a ndéantar piarmheasúnú orthu go bhféadfadh leitheadúlacht dhomhanda an ghalair a bheith 1.6 in aghaidh an mhilliúin.

Córas fibrinolysis (foinse pictiúr: healthjade.net)

Sa triail chliniciúil lárnach de Chéim 2/3 maidir le cóireáil C-PLGD, cláraíodh 15 othar C-PLGD san iomlán, lena n-áirítear 6 leanbh, agus fuair siad Ryplazim ar feadh 48 seachtaine. D'éirigh le gach othar a ndearnadh cóireáil air le Ryplazim, tar éis 12 sheachtain cóireála a fháil, méadú ar chomhlíonadh an bhunlíne ar a laghad ar luach trough a leibhéal gníomhaíochta plasminogen pearsanta. Ina theannta sin, leigheasadh gach othar a raibh loit ghníomhacha agus infheicthe orthu le linn na trialach go hiomlán laistigh de 48 seachtain tar éis dóibh an chóireáil a thosú. Bhí na teagmhais dhíobhálacha a tuairiscíodh i staidéir chliniciúla éadrom, agus ní raibh aon bhásanna, teagmhais dhíobhálacha thromchúiseacha, nó teagmhais dhíobhálacha ann a d’fhág gur cuireadh an staidéar ar fionraí.

In 2017, fuair Liminal BioSciences litir freagartha iomlán (CRL) ón FDA maidir le Ryplazim BLA. Creideann an chuideachta gur réitigh an BLA a cuireadh isteach arís an uair seo na lochtanna a bhaineann le nósanna imeachta déantúsaíochta áirithe a leagtar amach sa CRL. Creideann an chuideachta freisin gur ionann an BLA athbhreithnithe agus athiarratas Aicme II, rud a chiallaíonn go gcuirfidh an FDA an t-athbhreithniú i gcrích agus go ndéanfaidh sé cinneadh ceadaithe laistigh de 6 mhí tar éis an athiarratas a fháil.

Roimhe seo, dheonaigh an FDA Ainmniú Drugaí Dílleachta Ryplazim (ODD) agus Ainmniú Galar Péidiatraice Uathúla le haghaidh cóireáil C-PLGD. Ciallaíonn sé seo, má cheadaítear Ryplazim, go mbeidh BioSciences Liminal incháilithe Dearbhán Athbhreithnithe Tosaíochta (PRV) a fháil, ar féidir é a fhuascailt le haghaidh athbhreithnithe tosaíochta ar aon iarratais nua drugaí ina dhiaidh sin agus is féidir iad a dhíol nó a aistriú.

Dúirt Moira Daniels, Ceann Gnóthaí Rialála agus Dearbhú Cáilíochta ag Liminal BioSciences:" Gabhaimid buíochas leis na páirtithe leasmhara go léir a d’oibrigh go dícheallach chun cabhrú linn an chloch mhíle seo a bhaint amach, lena n-áirítear ár bhfoireann ghairmiúil i dtáirgeadh Bitheolaíochtaí Liminal, rialú cáilíochta agus taighde cliniciúil, agus Taighdeoirí, othair agus teaghlaigh a thacaíonn le plean forbartha Ryplazim' s. Táimid tiomanta an chéad phlean cóireála C-PLGD atá ceadaithe ag an FDA a sholáthar, a mbeidh tionchar dearfach aige ar shaol na n-othar. Quot GG;