Ceadaíodh Inhibitor Plasma Kallikrein Orladeyo (berotralstat) san AE!

D’fhógair BioCryst Pharmaceuticals triail eochairchéim 3 APeX-2 de Orladeyo (berotralstat, capsule) chun cóireáil a dhéanamh ar angioedema hereditary (HAE) ag comhdháil mheasctha ar líne-as-líne Chumann Eorpach Ailléirge agus Imdhíoneolaíochta Cliniciúla (EAACI). Sonraí nua. Léirigh na torthaí go raibh meánráta ionsaithe míosúil 80% níos ísle ná an bhunlíne le linn Seachtain 25-96 ag othair a sannadh go randamach chun dáileog béil 150 mg de Orladeyo a fháil uair amháin sa lá ag tús na trialach. Le linn na tréimhse céanna, 16 as 17 mí, tháinig laghdú freisin ar mheánlíon na n-urghabhálacha ó 2.7 in aghaidh na míosa ag an mbunlíne go 0.0 in aghaidh na míosa.

I gcomparáid le cuid 1 (0-24 seachtaine) agus cuid 2 (25-48 seachtaine) den triail, glacadh go maith le Orladeyo agus thuairiscigh sé teagmhais dhíobhálacha a bhain le drugaí le linn na cóireála i gcuid 3 (49-96 seachtaine) níos lú. As na hothair a chuaigh isteach sa triail, chríochnaigh 81% an triail.

Dúirt William Sheridan, Príomhoifigeach Leighis BioCryst: “Neartaigh na sonraí fadtéarmacha ónár gclár cliniciúil ar feadh 2 bhliain éifeachtúlacht agus sábháilteacht fhadtéarmach shuntasach Orladeyo maidir le heachtraí HAE a laghdú. Tá na torthaí seo ar aon dul leis go bhfaca Orladeyo go leor othar sa saol mór ó sheol muid Orladeyo. Tá an taithí comhsheasmhach. Is príomhthiománaí é Orladeyo chun aghaidh a thabhairt ar riachtanais othar. Chonaiceamar othair ag aistriú ó dhrugaí coisctheacha in-insteallta agus drugaí géarmhíochaine in-insteallta go Orladeyo ó bhéal uair amháin sa lá chun ionsaithe HAE a rialú."

Struchtúr ceimiceach comhábhar gníomhach cógaisíochta Orladeyoberotralstat(foinse pictiúr: probechem.cn)

Is é Orladeyo an chéad teiripe béil spriocdhírithe atá ceadaithe chun ionsaithe HAE a chosc. Is druga béil, uair amháin sa lá é an druga a úsáidtear do leanaí agus do dhaoine fásta 12 bliana d’aois agus níos sine chun ionsaithe HAE a chosc. I mí na Nollag 2020, Eanáir 2021, agus Aibreán 2021, ceadaíodh Orladeyo sna Stáit Aontaithe, sa tSeapáin agus san Aontas Eorpach faoi seach. Tá faomhadh suntasach déanta ag ceadú an druga ar an margadh maidir le cóireáil othar HAE a bhí ag fanacht le roghanna cóireála coisctheacha ó bhéal. Cabhróidh sé le hualach na cóireála d’othair a laghdú.

Is é comhábhar gníomhach cógaisíochta Orladeyoberotralstat, atá ina choscóir nua, ó bhéal, uair amháin sa lá, láidir agus roghnach ar kallikrein plasma daonna, a oibríonn trí ghníomhaíocht plasma kallikrein a laghdú. Forbraíodh an druga d’othair HAE chun tosú angioedema a chosc agus a chóireáil. Faoi láthair, tá BioCryst ag forbairt dhá fhoirmliú de berotralstat, déantar capsúil a fhorbairt chun ionsaithe HAE a chosc, agus úsáidtear foirmlithe leachta ó bhéal chun géar-ionsaithe HAE a chóireáil.

berotralstatmeicníocht gníomhaíochta

Cógas laghdaithe ar éileamh d’othair HAE a ndearnadh cóireáil orthu le Orladeyo (150 mg) sa triail APeX-2: In othair a fuair Orladeyo 150 mg ó bhéal uair amháin sa lá agus a laghdaigh a ráta urghabhála ≥50% ón mbunlíne, bhí cógais ar éileamh. tháinig laghdú 78% ar an úsáid (dáileog / mí) ón mbunlíne go seachtain 24. I measc na n-othar ar tháinig laghdú ≥70% ar a ráta urghabhála ón mbunlíne, tháinig laghdú 85% ar chógas ar éileamh ón mbunlíne go seachtain 24, agus tháinig laghdú ar chógas míosúil ar éileamh faoi ​​2.2 dáileog.

Léirigh othair dhéagóirí a raibh cóireáil Orladeyo orthu le HAE ráta ionsaithe íseal go leanúnach: sa staidéar sábháilteachta lipéad oscailte APeX-S, léirigh anailís ar othair dhéagóirí (aois 12-17 mbliana d’aois) a ndearnadh cóireáil orthu le Orladeyo 150 mg ó bhéal uair amháin sa lá gur léirigh an ceathrú Is é an meánráta urghabhála seachtainiúil (SEM) 0.4 uair / mí, a mhaireann de ghnáth go dtí an 48ú seachtain. Le linn na 48 seachtaine de chóireáil, ba é meánráta urghabhála na n-othar ógánach seo ná 0.0 ionsaí in aghaidh na míosa. Ní raibh taomanna ag níos mó ná 70% d’othair ón 4ú go dtí an 48ú seachtain. Glacadh go maith le Orladeyo sa staidéar APeX-S.

Taispeánann Orladeyo ráta ionsaithe HAE atá íseal go leanúnach le linn COVID-19: Is é strus an spreagadh d’ionsaithe HAE, agus léiríonn sonraí suirbhé dochtúirí agus othar a foilsíodh le déanaí gur thuairiscigh othair rátaí ionsaithe HAE mar gheall ar strus méadaithe a bhaineann leis an Méadú paindéimeach COVID-19 (roimhe seo) COVID: 1.5 uair / 3 mhí, le linn COVID: 4.4 uair / 3 mhí). Sa triail APeX-S, léirigh anailís ar othair HAE a fuair cóireáil Orladeyo 150mg ó bhéal uair amháin sa lá gur fhan an ráta ionsaithe míosúil HAE, lena n-áirítear roimh COVID agus le linn COVID, ag leibhéal íseal (& lt; 1 uair / gealach). Coinníonn othair a chóireáiltear le Orladeyo ráta íseal urghabhála le linn tréimhsí ina bhfuil strus sóisialta agus suaitheadh ​​ard.