Cuireann Pfizer Somatrogon Hormón Fáis Daonna Fad-Ghníomhach isteach sa tSeapáin!

D’fhógair OPKO Health le déanaí go bhfuil a pháirtí Pfizer Japan tar éis iarratas nua drugaí (NDA) le haghaidh somatrogon a chur faoi bhráid Aireacht Sláinte, Saothair agus Leasa (MHLW) na Seapáine, ar hormón é atá ag gníomhú le fada an duine (hGH), cógais sheachtainiúil uair amháin chun leanaí a bhfuil easnamh hormóin fáis (GHD) orthu a chóireáil. Níos luaithe an mhí seo, d’fhógair Pfizer agus OPKO go bhfuil FDA na SA tar éis glacadh le hIarratas ar Cheadúnú Táirgí Bitheolaíocha somatrogon (BLA) agus go bhfuil an tAcht um Tháille Úsáideora Drugaí ar oideas (PDUFA) ainmnithe aige mar spriocdháta de Dheireadh Fómhair 2021. Má cheadaítear é, tabharfaidh somatrogon fada rogha cóireála seachtainiúil, seachtainiúil, a chabhróidh le hualach instealltaí hormóin fáis laethúla a laghdú do leanaí le GHD, a ngaolta agus a gcúramóirí.

Tá feidhmchlár na Seapáine bunaithe ar thorthaí staidéir Chéim 3 sa tSeapáin agus staidéar ar Chéim 3 ar fud an domhain. Rinneadh na staidéir seo i leanaí le GHD agus rinne siad comparáid idir éifeachtúlacht agus sábháilteacht somatrogon (arna riar uair sa tseachtain) agus hormón fáis daonna athchuingreach Genotropin (somatropin, a riartar uair amháin sa lá) le haghaidh instealladh. Sa dá staidéar, tar éis 12 mhí de chóireáil, bhí somatrogon chomh héifeachtach le Genotropin i dtéarmaí phríomhphointe deiridh an treoluas airde bliantúil. Sa dá staidéar, glacadh go maith le somatrogon go ginearálta agus bhí sábháilteacht inchomparáide le Genotropin. Bhí na cineálacha, líon agus déine na n-imeachtaí díobhálacha a breathnaíodh idir an dá ghrúpa cóireála cosúil.

Is galar tromchúiseach agus neamhchoitianta é GHD na hóige de bharr nach bhfuil go leor hormóin fáis ann a ritheann an fhaireog pituitary. Ní amháin go bhfuil leanaí le GHD gearr ó thaobh stádais de, ach tá neamhghnáchaíochtaí meitibileach, dúshláin síceasóisialta, easnaimh chognaíoch agus droch-chaighdeán maireachtála acu freisin. Ar feadh na mblianta, is é an caighdeán cúraim do GHD ná instealladh subcutaneous de hormón fáis daonna (hGH) uair amháin sa lá chun fás agus éifeachtaí meitibileach a fheabhsú. Maidir le cúramóirí agus othair, tá ualach cóireála na n-instealltaí laethúla ard, rud a d’fhéadfadh droch-chomhlíonadh a bheith mar thoradh air agus an éifeacht fhoriomlán cóireála a laghdú.

Is eintiteas móilíneach nua é Somatrogon ina bhfuil seicheamh nádúrtha hormón fáis an duine, agus tá cóip amháin ag an N-foirceann agus 2 chóip ag C-foirceann peiptíd β-slabhra C-teirminéil chorionic daonna (hCG) β-slabhra C-teirminéal (CTP) , CTP Is féidir leis leathré an mhóilín a leathnú. Sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach, tugadh Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) do somatrogon chun leanaí agus daoine fásta a bhfuil GHD orthu a chóireáil. Taispeánann torthaí an taighde go dtí seo, i gcomparáid le hGH uair amháin sa lá, gur féidir le somatrogon uair sa tseachtain suaitheadh ​​ar stíl mhaireachtála a laghdú go suntasach, tacú le roghanna othar, agus comhlíonadh a fheabhsú.

In 2014, shínigh Pfizer agus OPKO comhaontú domhanda chun somatrogon a fhorbairt agus a thráchtálú chun cóireáil a dhéanamh ar GHD. De réir an chomhaontaithe, tá OPKO freagrach as tionscadail chliniciúla a chur i bhfeidhm, agus tá Pfizer freagrach as clárú agus tráchtálú táirgí. Déanfaidh an dá pháirtí meastóireacht ar an bhféidearthacht go mbeadh tásca eile ann do leanaí agus do dhaoine fásta de réir mar is cuí.

Sna Stáit Aontaithe, tugtar tacaíocht do somatrogon' s BLA bunaithe ar thorthaí trialacha cliniciúla céim 3 domhanda. Is triail randamach, lipéad oscailte, dearfach faoi rialú drugaí é seo a rinneadh i níos mó ná 20 tír, ag clárú agus ag cóireáil 224 leanbh le GHD nach bhfuair cóireáil roimhe seo. Sa staidéar, sannadh na hothair seo go randamach do dhá ghrúpa cóireála ag cóimheas 1: 1: grúpa cóireála somatrogon (0.66 mg / kg, uair sa tseachtain), grúpa cóireála Genotropin (somatropin) (0.034 mg / kg, riarachán laethúil uair amháin ). Is é príomhphointe deiridh na trialach an treoluas airde le linn 12 mhí den chóireáil. Cuimsíonn críochphointí tánaisteacha athruithe ar an diall caighdeánach airde ag 6 mhí agus 12 mhí, sábháilteacht, agus táscairí cógaschinimiciúla. Tá an deis ag leanaí a chríochnaíonn an staidéar páirt a ghlacadh i staidéar síneadh domhanda, lipéad oscailte, ilionad, fadtéarmach, inar féidir le hothair leanúint de chóireáil somatrogon a fháil nó aistriú go cóireáil. Aistríodh thart ar 95% d’othair chuig an staidéar síneadh lipéad oscailte agus fuair siad cóireáil somatrogon.

Thaispeáin na torthaí gur shroich an staidéar príomhphointe deiridh na neamh-inferiority: bhí an meán cearnóga is lú (10.12 cm / bliain) den ghrúpa somatrogon níos airde ná meán an ghrúpa Genotropin (9.78 cm / bliain); ráta fáis airde (cm / bliain) Ba é an difríocht cóireála (somatrogon-Genotropin) ná 0.33 (eatramh muiníne 95% dhá thaobh: -0.39, 1.05). I gcomparáid leis an ngrúpa Genotropin, bhí athruithe níos airde ag an ngrúpa somatrogon ar scóir diall caighdeánach airde (príomhphointí deiridh tánaisteacha) ag 6 agus 12 mhí. Ina theannta sin, ag 6 mhí, i gcomparáid leis an ngrúpa Genotropin, bhí athrú níos airde sa ráta fáis airde ag an ngrúpa somatrogon, príomhphointe deiridh tánaisteach eile. I suíomh cliniciúil, úsáidtear na modhanna tomhais fáis seo a úsáidtear go coitianta chun an poitéinseal a d’fhéadfadh a bheith ag ábhair a thomhas chun teacht suas le piaraí&# 39 atá comhoiriúnaithe le haois agus inscne; fás airde.

Sa staidéar seo, glacadh go maith le somatrogon go ginearálta, agus bhí cineál, líon agus déine na n-imeachtaí díobhálacha a breathnaíodh idir grúpaí cóireála inchomparáide leis an hormón fáis Genotropin uair amháin sa lá.