Cuireadh Ocaliva (OCA, Aigéad Obetichólach) ar athló don tríú huair sna Stáit Aontaithe, agus Fanann Seasamh Ceannaireachta Intercept gan athrú!

Is cuideachta bithchógaisíochta é Intercept Pharma atá dírithe ar theiripí núíosacha a fhorbairt agus a thráchtálú chun cóireáil a dhéanamh ar ghalair ae forásacha, neamhvíreasacha. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta, bunaithe ar phléití níos luaithe an tseachtain seo caite, gur chuir Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) in iúl don chuideachta go bhfuil a gcruinniú coiste comhairleach (AdCom), atá sceidealta le haghaidh Meitheamh 9, {{ 2}}, curtha siar Cuireadh ábhar an chruinnithe i gceist leis an gcuideachta' s druga Ocaliva (aigéad obetichólach, OCA, aigéad obetichólach) chun steatoheipitíteas neamh-mheisciúil (NASH) a chóireáil de bharr fiobróis ae. feidhmchlár nua drugaí (NDA). Tar éis an nuacht a scaoileadh, thit praghas stoc Intercept' s 15%.

Tharla an mhoill mar gheall ar riachtanas an FDA athbhreithniú a dhéanamh ar na sonraí breise, a bhfuil sé beartaithe ag an gcuideachta iad a chur isteach an tseachtain seo. Thug an FDA le fios go mbunóidh sé dáta nua AdCom go luath. Tá Intercept ag súil anois go sáróidh athbhreithniú an FDA ar an NDA an spriocdháta gníomhaíochta de Mheitheamh 26, 2020 sa luachan GG; An tAcht Táillí Úsáideora Drugaí ar oideas (PDUFA)".

Ag deireadh mhí na Samhna 2019, ghlac FDA le Ocaliva' s NDA agus dheonaigh sé athbhreithniú tosaíochta. Luasghéadaíonn feidhmchlár an NDA ceadú Ocaliva chun cóireáil a dhéanamh ar fhiobróis de bharr steatoheipitíteas neamh-mheisciúil (NASH). Ag an am sin, bhí spriocdháta PDUFA ainmnithe ag an FDA de Mhárta 26, 2020.

Is fiú a lua nach í an mhoill seo an chéad uair a cuireadh moill uirthi. Déanta na fírinne, cuireadh siar 2 uair roimhe seo. Bhí an chéad uair i lár mhí na Nollag 2019. D’fhógair Intercept gur chuir FDA in iúl don chuideachta go raibh an t-am trialach de chruinniú AdCom curtha siar go dtí Aibreán 22, 2020, agus go leathnófaí spriocdháta PDUFA dá réir. Ba é an dara huair go déanach i mí an Mhárta 2020, d’fhógair Intercept arís gur chuir an FDA moill ar chruinniú AdCom go dtí Meitheamh 9 mar gheall ar eipidéim nua an niúmóine coronavirus (COVID-19). Is í an mhoill is déanaí an tríú moill freisin.

Le 2 bliana anuas, d’fhulaing go leor comhraic i réimse NASH deacrachtaí, lena n-áirítear Eolaíochtaí Gilead, mar sin níor athraíodh seasamh ceannasach Intercept. Ní ligfidh an mhoill is déanaí d’iomaitheoirí eile a bheith i réim.

Sna Stáit Aontaithe, táthar ag súil go mbeidh NASH mar phríomhchúis le trasphlandú ae a luaithe is 2020. Má cheadaítear é, beidh Ocaliva ar an gcéad mhodh is féidir a úsáid chun othair a bhfuil fiobróis ae orthu de bharr NASH a chóireáil. Is fiú a lua go háirithe gurb é OCA an t-aon druga taighde ar bhronn an FDA cáilíocht drugaí ceannródaíoch (BTD) air i dtéarmaí NASH. Is é freisin an chéad druga taighde ar domhan a tháinig isteach agus a bheith ar an gcéad druga chun triail chliniciúil chéim III a chríochnú. .

I mí na Nollag 2019, foilsíodh torthaí dearfacha na hanailíse meántéarma ar staidéar ATHCHÓIRIÚ Céim III a rinne meastóireacht ar Ocaliva (aigéad obeticholic, OCA) i gcóireáil fiobróis de bharr steatoheipitíteas neamh-mheisciúil (NASH) in The Lancet (An Lancet). Is é seo an chéad fhoilseachán arna athbhreithniú ag piaraí freisin chun torthaí dearfacha príomhstaidéar cliniciúil ar dhruga imscrúdaithe do NASH a mheas.

Rinneadh an staidéar in othair a raibh fiobróis ae céim 2 nó 3 acu mar gheall ar NASH agus rinneadh meastóireacht ar éifeachtúlacht agus sábháilteacht dhá dháileog de OCA (10 mg agus 25 mg uair amháin go laethúil) i gcoibhneas le phlaicéabó.

San anailís éifeachtúlachta príomhúil, ag an anailís mheántéarmach 18 mí réamhphleanáilte, i gcomparáid le phlaicéabó, shroich críochphointe laethúil dáileog 25 mg de 0CA feabhsú fiobróis (≥ 1 ) agus Níor dhúisigh NASH an críochphointe bunscoile (p=0. 0002). Ina theannta sin, i gcomparáid leis an ngrúpa placebo, shroich cion níos airde d’othair sa ghrúpa cóireála OCA dáileog 25 mg an príomhphointe deiridh chun NASH a dhíchur agus ní raibh fiobróis ae ag dul in olcas.

Dúirt Zobair M. Younossi, ollamh agus ceann roinn leighis Scoil Leighis Innova Fairfax, cathaoirleach choiste stiúrtha REGENERATE, agus céad údar an ailt:" An chéad staidéar céim III dearfach i réimse NASH Léiríonn sé an réimse seo de heipiteolaíocht. Tairseach fíor uisce. Tá brí ar leith leis an éifeacht frith-fiobróis a breathnaíodh tar éis 18 mhí de chóireáil OCA sa staidéar REGENERATE toisc gurb é fiobróis an tuar histolaíochta is tábhachtaí ar mhainneachtain ae agus bás in othair NASH. Quot GG;

Is agonist receptor farnesoid X (FXR) é Ocaliva. Is gabhdóir núicléach é FXR a chuirtear in iúl san ae agus sa stéig bheag. Is príomh-rialtóir aigéid bile, athlasadh, fiobróis, agus bealaí meitibileach é. Sna Stáit Aontaithe, ceadaíodh Ocaliva lena liostú i mí na Bealtaine 2016 chun cóireáil a dhéanamh ar cholangitis biliary bunscoile (PBC). Faoi láthair, tá Ocaliva á fhorbairt chun cóireáil a dhéanamh ar go leor galair ae ainsealacha eile, lena n-áirítear NASH, cholangitis sclerosing bunscoile, agus atresia biliary.

Is galar ae forásach géar é steatoheipitíteas neamh-mheisciúil (NASH) de bharr carnadh iomarcach saille ae is cúis le athlasadh ainsealach, rud a fhágann go bhfuil fiobróis fhorásach (scarring) ann, a bhféadfadh cioróis, cliseadh ae, ailse ae agus bás a bheith mar thoradh air. Tá baint ag fiobróis chun cinn le méadú suntasach ar ghalracht agus básmhaireacht a bhaineann leis an ae in othair NASH.

De réir" Nature" iris, tá NASH ar an dara cúis is coitianta le trasphlandú ae tar éis heipitíteas C ainsealach sna Stáit Aontaithe, agus táthar ag súil go mbeidh sé ar an bpríomhchúis le 2020. Faoi láthair, tá US $ 40 billiún bainte amach ag margadh NASH. In ainneoin na riachtanas práinneach míochaine, áfach, níor ceadaíodh aon drugaí chun NASH a chóireáil go dtí seo.