Molann CHMP an AE Fintepla chun siondróm dréachta a chóireáil!

Is cuideachta cógaisíochta é Zogenix atá tiomanta d’fhorbairt drugaí chun galair neamhchoitianta a chóireáil. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil athbhreithniú dearfach eisithe ag Coiste na Gníomhaireachta Leigheasra Eorpach (EMA) um Tháirgí Íocshláinte lena nÚsáid ag an Duine (CHMP) ag moladh go gceadófaí réiteach béil Fintepla (fenfluramine) mar bhreiseán ar dhrugaí frith-epileptic eile. Teiripe d’othair ≥ 2 bhliain d’aois chun titimeas a bhaineann le siondróm Dravet a chóireáil. Is é tuairim CHMP an chéim dheireanach sa phróiseas um údarú margaíochta sula gceadaíonn an Coimisiún Eorpach (CE) é. Anois, cuirfear tuairimí an CHMP faoi bhráid an CE lena n-athbhreithniú, a ghlacann le tuairimí an CHMP de ghnáth agus a bhfuiltear ag súil go ndéanfaidh siad cinneadh athbhreithnithe deiridh roimh dheireadh na bliana.

Sna Stáit Aontaithe, ceadaíodh Fintepla i mí an Mheithimh i mbliana d’othair ≥2 bliana d’aois chun titimeas a bhaineann le siondróm Dravet a chóireáil. Faomhadh an druga tríd an bpróiseas athbhreithnithe tosaíochta. Roimhe seo, dheonaigh an FDA Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) agus Ainmniú Drugaí Briste (BTD) do Fintepla chun cóireáil a dhéanamh ar titimeas a bhaineann le siondróm Dravet.

Is titimeas annamh óige é siondróm Dravet arb iad is sainairíonna urghabhálacha frithsheasmhacha drugaí agus minic, dian-ospidéil agus éigeandálaí leighis, neamhoird fhorbartha agus gluaiseachta tromchúiseacha, agus bás tobann gan choinne (SUDEP). Méadaíonn an riosca.

Is foirmliú leachtach de fenfluramine dáileog íseal é Fintepla, ar féidir leis minicíocht na n-urghabhálacha a laghdú trí ghníomhaíocht an ghabhdóra serotonin agus an ghabhdóra sigma-1 a rialáil (féach tagairt: Laghdaíonn Fenfluramine urghabhálacha idirghabhála receptor NMDA trína ghníomhaíocht mheasctha ag serotonin 5HT2A agus cineál 1 gabhdóir sigma). Léirigh sonraí ó dhá thriail chliniciúla chéim III faoi rialú placebo gur laghdaigh Fintepla minicíocht na n-urghabhálacha i gcomparáid le phlaicéabó in othair nach raibh a n-urghabhálacha á rialú go leordhóthanach ag drugaí eile.

Dúirt an Dr. Stephen J. Farr, Uachtarán agus POF Zogenix: “Táimid an-sásta go ndearna CHMP athbhreithniú rialála ar cháilíocht, sábháilteacht agus éifeachtúlacht Fintepla agus thug sé meastóireacht dhearfach. Thuig taighdeoirí sa Bheilg sé bliana ó shin Tar éis fenfluramine (druga a bhfuil éifeacht cógaseolaíoch difriúil aige ó fhrithdhúlagráin eile) go bhféadfadh sé titimeas do-ghlactha a chóireáil i siondróm Dravet, chuireamar tús le dianthionscadal forbartha domhanda Fintepla. Glacann go leor othar le siondróm Dravet ceann amháin fiú amháin Bíonn taomanna tromchúiseacha ann go minic nuair a bhíonn druga frith-epileptic amháin nó níos mó ar fáil faoi láthair. Ar an gcúis seo, tá áthas orainn Fintepla a thabhairt mar rogha cóireála nua tábhachtach d’othair le siondróm Dravet agus a dteaghlaigh san Eoraip Céim amháin níos gaire. Quot GG;

Dúirt an Dr. Lieven Lagae, Stiúrthóir na Roinne Néareolaíochta Péidiatraice, Ospidéal Ollscoile Leuven, an Bheilg: “Is é minicíocht na n-urghabhálacha a laghdú an chéad chéim is tábhachtaí i gcóireáil gach linbh a bhfuil siondróm Dravet air. Táim an-sásta gur laghdaigh cóireáil Ramine fenflur go cliniciúil agus go staitistiúil minicíocht na n-urghabhálacha in othair a bhfuil siondróm Dravet orthu, i ngach staidéar ar chéim 3. Quot GG;

Struchtúr móilíneach Fenfluramine (foinse pictiúr: Wikipedia.org)

Tá tuairim dhearfach CHMP bunaithe ar shonraí ó 2 thriail chliniciúla chéim III randamaithe, dúbailte-dall, rialaithe le placebo (a rinneadh in othair 2-18 mbliana d’aois, agus foilsíodh torthaí i Lancet agus JAMA Neurology), agus triail síneadh lipéad oscailte ( go leor Sonraí sábháilteachta na n-othar a fhaigheann cóireáil Fintepla ar feadh suas le 3 bliana). Taispeánann sonraí, sa staidéar, ar othair a ghlac druga frith-epileptic amháin nó níos mó nach raibh in ann taomanna a rialú go leordhóthanach, bunaithe ar an bplean cóireála atá ann cheana, laghdaigh Fintepla urghabhálacha trithí míosúla (urghabhálacha trithí) i gcomparáid le placebo. minicíochtaí urghabhála, CS). Ina theannta sin, d’fhreagair formhór na n-othar staidéir laistigh de 3-4 seachtaine ó chóireáil Fintepla a thosú, agus choinnigh siad torthaí comhsheasmhacha i rith na tréimhse cóireála.

Sna staidéir seo, áiríodh ar na teagmhais dhíobhálacha is coitianta: buinneach, fiabhras, tuirse, ionfhabhtú an chonair riospráide uachtarach, táimhe, agus bronchitis. Ní raibh aon imeachtaí díobhálacha cardashoithíoch ag aon cheann de na hothair, lena n-áirítear galar croí valvular nó Hipirtheannas scamhógach.

Chomh maith le siondróm Dravet, tá Zogenix ag forbairt Fintepla freisin chun cóireáil a dhéanamh ar urghabhálacha a bhaineann le siondróm Lennox-Gastaut (LGS). Is dhá titimeas óige neamhchoitianta agus tubaisteach go minic iad siondróm Dravet agus LGS. Tá na tréithe acu a bhaineann le tosú go luath, cineálacha éagsúla urghabhálacha, minicíocht ard urghabhála, lagú mór faisnéise, agus deacracht cóireála.