Tá Fintepla (fenfluramine) Formheasta ag an Aontas Eorpach chun Othair a Chóireáil le Siondróm Dréachta ≥ 2 bhliain d’aois!

Is cuideachta cógaisíochta é Zogenix atá tiomanta d’fhorbairt drugaí chun galair neamhchoitianta a chóireáil. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil réiteach béil Fintepla (fenfluramine) ceadaithe ag an gCoimisiún Eorpach (CE) mar theiripe breiseáin ar dhrugaí frith-titimeas eile d’othair ≥ 2 bhliain d’aois chun titimeas a bhaineann le hionsaí siondróm Dravet a chóireáil.

Sna Stáit Aontaithe, ceadaíodh Fintepla i mí an Mheithimh i mbliana d’othair ≥2 bliana d’aois chun titimeas a bhaineann le siondróm Dravet a chóireáil. Faomhadh an druga tríd an bpróiseas athbhreithnithe tosaíochta. Roimhe seo, dheonaigh an FDA Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) agus Ainmniú Drugaí Briste (BTD) do Fintepla chun cóireáil a dhéanamh ar titimeas a bhaineann le siondróm Dravet.

Is cineál annamh titimeas ar feadh an tsaoil é siondróm Dravet a thosaíonn le linn na naíonachta agus arb é is sainairíonna ann taomanna do-ghlactha, éigeandálaí leighis go minic, lagaithe cognaíocha agus iompraíochta tromchúiseacha, agus riosca méadaithe báis tobann gan choinne (SUDEP). Bíonn taomanna troma go minic ar go leor othar a bhfuil siondróm Dravet orthu fiú agus iad ag glacadh druga frith-epileptic amháin nó níos mó atá ar fáil faoi láthair. Is é minicíocht na n-urghabhálacha a laghdú an chéad chéim agus an chéim is tábhachtaí chun gach leanbh a bhfuil siondróm Dravet air a chóireáil.

Is foirmliú leachtach de fenfluramine dáileog íseal é Fintepla, ar féidir leis minicíocht na n-urghabhálacha a laghdú trí ghníomhaíocht an ghabhdóra serotonin agus an ghabhdóra sigma-1 a rialáil (féach tagairt: Laghdaíonn Fenfluramine urghabhálacha idirghabhála receptor NMDA trína ghníomhaíocht mheasctha ag serotonin 5HT2A agus cineál 1 gabhdóir sigma). Tá éifeacht cógaseolaíoch difriúil ag an leigheas seo ó fhrithdhúlagráin eile. Léirigh sonraí ó dhá thriail chliniciúla chéim III faoi rialú placebo gur laghdaigh Fintepla minicíocht na n-urghabhálacha i gcomparáid le phlaicéabó in othair nach raibh a n-urghabhálacha á rialú go leordhóthanach ag drugaí eile.

Struchtúr móilíneach Fenfluramine (foinse pictiúr: Wikipedia.org)

Tá ceadú an AE bunaithe ar shonraí ó 2 thriail chliniciúla chéim III randamaithe, dúbailte-dall, rialaithe le placebo (a rinneadh in othair 2-18 mbliana d’aois, agus foilsíodh torthaí i Lancet agus JAMA Néareolaíocht, faoi seach), agus oscailte fadtéarmach. triail síneadh lipéad (Fuair ​​a lán othar cóireáil Fintepla ar feadh suas le 3 bliana) Sonraí anailíse eatramhacha. Léirigh na torthaí gur laghdaigh Fintepla urghabhálacha trithí míosúla (urghabhálacha trithí) i gcomparáid le phlaicéabó sa staidéar ar othair a ghlac druga antiepileptic amháin nó níos mó nach raibh in ann taomanna a rialú go leordhóthanach, bunaithe ar an bplean cóireála atá ann cheana. minicíochtaí urghabhála, CS). Ina theannta sin, d’fhreagair formhór na n-othar staidéir laistigh de 3-4 seachtaine ó chóireáil Fintepla a thosú, agus choinnigh siad torthaí comhsheasmhacha i rith na tréimhse cóireála.

Sna staidéir seo, áiríodh ar na teagmhais dhíobhálacha is coitianta: buinneach, fiabhras, tuirse, ionfhabhtú an chonair riospráide uachtarach, táimhe, agus bronchitis. Ní raibh aon imeachtaí díobhálacha cardashoithíoch ag aon cheann de na hothair, lena n-áirítear galar croí valvular nó Hipirtheannas scamhógach.

Chomh maith le siondróm Dravet, tá Zogenix ag forbairt Fintepla freisin chun cóireáil a dhéanamh ar urghabhálacha a bhaineann le siondróm Lennox-Gastaut (LGS). Is dhá titimeas óige neamhchoitianta agus tubaisteach go minic iad siondróm Dravet agus LGS. Tá na tréithe acu a bhaineann le tosú go luath, cineálacha éagsúla urghabhálacha, minicíocht ard urghabhála, lagú mór faisnéise, agus deacracht cóireála.