Formheasann an AE Inhibitor Transporter Aigéad Bile Ileal Cumhachtach Bylvay (odevixibat)

Is cuideachta galar ae annamh é Albireo Pharma a fhorbraíonn rialtóirí nua aigéad bile. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil Bylvay faofa ag an gCoimisiún Eorpach (CE) (odevixibatcapsúil), an chéad druga ar domhan a ceadaíodh chun cóireáil a dhéanamh ar gach fo-chineál de cholestasis forásach teaghlaigh forásach (PFIC). Is galar ae annamh é PFIC. Go dtí seo, bhí cúram caighdeánach d’othair PFIC teoranta do mháinliacht ionrach, lena n-áirítear trasphlandú ae. Mar an chéad rogha cóireála neamh-mháinliachta don ghalar neamhchoitianta seo, is ionann Bylvay agus claochlú iomlán ar chóireáil PFIC.

Is coscóir iompair aigéad bile ileal láidir (IBATi) é Bylvay nach gá cuisniú a dhéanamh. Mar capsule uair amháin sa lá, is furasta é a riaradh ó bhéal nó sprinkle ar bhia bog tar éis an capsule a oscailt. Athróidh ceadú Bylvay le haghaidh margaíochta an tsamhail chóireála do leanaí le PFIC de gach fo-chineál (cineál 1, 2, agus 3) go hiomlán. Mar an chéad rogha cóireála neamh-mháinliachta riamh, is féidir leis an teiripe seo ualach PFIC ar leanaí agus a dteaghlaigh a laghdú.

Faoi láthair, tá Bylvay ag dul faoi athbhreithniú tosaíochta ag FDA na SA, agus is é spriocdháta an Achta um Tháille Úsáideora Drugaí ar oideas (PDUFA) 20 Iúil, 2021. Má cheadaítear é, tá Albireo incháilithe le haghaidh dearbhán athbhreithnithe tosaíochta (PRV) le haghaidh neamhchoitianta galar péidiatraice. San Aontas Eorpach, is é Bylvay an t-aon IBATi a bhronn an EMA ar mheastóireacht luathaithe. Roimhe seo, dheonaigh EMA ainmniúchán drugaí dílleachta agus ainmniú tosaíochta drugaí (PRIME) do Bylvay chun PFIC a chóireáil. Chomh maith le PFIC, deonaíodh ainmniú drugaí dílleachta do Bylvay freisin chun cóireáil a dhéanamh ar shiondróm Alagille, atresia biliary, agus cholangitis bunscoile.

Dúirt Richard Thompson, príomh-imscrúdaitheoir na dtrialacha 2 chéim 3 de thionscadal cliniciúil Bylvay agus ollamh le galar ae móilíneach i King’s College London: “I 1998, fuair ár saotharlann géine is cúis le PFIC. Tar éis níos mó ná 20 bliain de thaighde, ba é Bylvay an chéad cheann a ceadaíodh. Teiripe drugaí do leanaí le PFIC. Go dtí seo, tá caighdeán an chúraim d’othair PFIC teoranta do mháinliacht ionrach, lena n-áirítear trasphlandú ae. Mar an chéad rogha cóireála neamh-mháinliachta, is ionann Bylvay agus athrú bunúsach ar an mbealach a gcaitear le PFIC."

odevixibatstruchtúr ceimiceach agus meicníocht gníomhaíochta (foinse pictiúr: medkoo.com)

Is galar neamhchoitianta, tubaisteach agus tubaisteach é PFIC a théann i bhfeidhm ar leanaí óga agus a d’fhéadfadh galar ae forásach atá bagrach don bheatha a bheith mar thoradh air. In a lán cásanna, is féidir le PFIC cioróis an ae agus teip ae a chur faoi deara sa chéad 10 mbliana dá shaol. Is é an léiriú leanúnach is suntasaí agus trioblóideacha ar PFIC ná itching dian, rud a fhágann go dtagann meath mór ar cháilíocht na beatha go minic. Roimh Bylvay, ní raibh aon dhrugaí ceadaithe ann chun PFIC a chóireáil, ní raibh ach roghanna máinliachta ann lena n-áirítear shunt biliary (BDS) agus trasphlandú ae. Gan máinliacht, ní bheadh ​​formhór na n-othar le PFIC in ann maireachtáil níos faide ná 30 bliain d’aois. Ina theannta sin, tá dúshláin mhóra roimh an gcaighdeán reatha cúraim le haghaidh trasphlandú ae, lena n-áirítear imdhíon-imdhíonacht ar feadh an tsaoil agus an dúshlán orgáin a aimsiú do leanaí óga.

Is é comhábhar gníomhach cógaisíochta Bylvay' sodevixibat, atá ina choscóir ceannródaíoch, potent agus roghnach, neamh-sistéamach, iompróra aigéad bile ileal (IBAT), le nochtadh sistéamach íosta agus ag gníomhú go háitiúil sa stéig. Faoi láthair, tá an druga á fhorbairt chun cóireáil a dhéanamh ar ghalair ae cholestatic annamh óige, lena n-áirítear PFIC, atresia biliary, siondróm Alagille, srl .; ina measc, is é PFIC an chéad tásc sprice. Faoi láthair, tá triail BOLD Chéim 3 de Bylvay chun cóireáil a dhéanamh ar atresia biliary agus triail dhomhanda Céim 3 ASSERT chun cóireáil a dhéanamh ar shiondróm Alagille.

Dúirt Ron Cooper, Uachtarán agus POF Albireo:" Is é an ceadú Eorpach atá ag Bylvay an chéad druga ar domhan' s a ceadaíodh chun galar ae cholestatic óige a chóireáil i go leor tíortha. Léiríonn sé freisin forbairt Albireo mar chuideachta tráchtála. Cuideachta galar ae annamh atá i gcéim an athraithe. Gabhaimid buíochas le leanaí, teaghlaigh, imscrúdaitheoirí, abhcóidí agus fostaithe PFIC as a gcuid oibre a rinne dóchas sa chéad rogha drugaí i stair an phobail PFIC. Tá súil againn go mbeidh Bylvay ar fáil go luath sna Stáit Aontaithe agus i dtíortha eile ar domhan lena chinntiú gur féidir le daoine a bhfuil an galar neamhchoitianta seo orthu cóireáil a fháil."

PEDFIC 1& PEDFIC 2 sonraí trialach cliniciúla

Tá ceadú an AE ar Bylvay bunaithe ar shonraí 2 staidéar chliniciúla (PEDFIC 1, PEDFIC 2), arb í an triail chliniciúil chéim 3 dhomhanda is mó do PFIC a rinneadh riamh.

Is staidéar randamach, dúbailte-dall, rialaithe le placebo é PEDFIC-1, agus comhlíonann na torthaí príomhphointe deiridh riachtanais rialála na SA agus an AE: I gcomparáid le phlaicéabó, chuir Bylvay feabhas mór ar itching craiceann (p=0.004) agus laghdaíodh go suntasach é Imoibriú aigéad bile (SBA, p=0.003), a fhulaingítear go maith, agus minicíocht an-íseal gluaiseachtaí buinneach / gluaiseachtaí bputóg go minic (9.5% sa ghrúpa cóireála agus 5.0% sa ghrúpa placebo).

Staidéar síneadh fadtéarmach Céim 3 lipéad oscailte is ea PEDFIC-2. Athdhearbhaíonn na sonraí éifeachtúlacht láidir Bylvay' s, ag taispeáint go ndéantar SBA a laghdú go leanúnach agus go leanúnach in othair a ndéantar cóireáil orthu ar feadh suas le 48 seachtaine, go bhfuil measúnú itch feabhsaithe, ae agus fás Tá na táscairí feidhmiúla spreagúil.

Sa dá staidéar seo, glacadh go maith le Bylvay, agus ba iad gluaiseachtaí buinneach / bputóg go minic na himeachtaí díobhálacha gastrointestinal ba choitianta a bhain le cóireáil. Níor tharla aon teagmhais dhíobhálacha thromchúiseacha a bhaineann le cóireáil.

Ar an iomlán, dheimhnigh na staidéir seo acmhainn Bylvay mar an chéad chóireáil PFIC. Is galar tubaisteach é PFIC agus faoi láthair déantar cóireáil air le máinliacht lena n-áirítear trasphlandú ae. Is druga cóireála sábháilte agus éifeachtach é Bylvay a thabharfaidh fíor-athruithe d’othair PFIC agus a dteaghlaigh