C3 Díríonn an t-Inhibitor Empaveli (pegcetacoplan) ar Liostú i 2022!

Tá Apellis Pharma ina cheannaire i bhforbairt teiripí spriocdhírithe C3, atá tiomnaithe d’fhorbairt teiripí ceannródaíocha agus den scoth sa rang trí mhodhanna spriocdhírithe C3 spriocdhírithe chun cóireáil a dhéanamh ar raon leathan drugaí arna dtiomáint ag neamhrialaithe nó róghníomhachtú an líonta. Galair easghluaiseachta, lena n-áirítear iad siúd i réimsí na haemaiteolaíochta, na oftailmeolaíochta agus na neifreolaíochta.

Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuair sí aiseolas foirmiúil i scríbhinn ó Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA), ag neartú a thuilleadh cur isteach instealladh intravitreal pegcetacoplan chun cóireáil a dhéanamh ar dhíghiniúint macúlach a bhaineann le haois (AMD) agus atrophy geografach tánaisteach (GA ) Plean nua um Iarratas ar Dhrugaí (NDA). Tacóidh na sonraí éifeachtúlachta agus sábháilteachta ó staidéar Chéim 3 DERBY agus OAKS agus staidéar Chéim 2 FILLY leis an NDA.

In aiseolas i scríbhinn, luaigh an FDA má tá trialacha cliniciúla leordhóthanach agus rialaithe go maith, ní dhéanfaidh an ghníomhaireacht idirdhealú idir céimeanna éagsúla den triail, agus is cosúil go bhfuil na trí staidéar leordhóthanach agus rialaithe go maith. Bunaithe ar an aiseolas seo, táthar ag súil go gcuirfidh Apellis an NDA isteach sa chéad leath de 2022, agus creideann sé nach gá aon taighde breise chun an NDA a chur isteach.

Dúirt Príomhoifigeach Leighis Apellis Federico Grossi, MD:" Táimid an-sásta go bhfuil aiseolas an FDA' s comhsheasmhach lenár bplean. Tá sé beartaithe againn NDA pegcetacoplan a chur isteach bunaithe ar shonraí níos mó ná 1,500 othar i 3 staidéar randamaithe, dea-rialaithe. GA. Is galar tubaisteach é is cúis le daille. Táimid ag tnúth le bheith ag obair go dlúth leis an FDA chun an chéad chóireáil a thabhairt do dhaonra othar GA."

Saintréithe struchtúracha agus meicníocht pegcetacoplan

Is cineál chun cinn é díghiniúint macúlach a bhaineann le haois (AMD), agus is é AMD príomhchúis na daille. Bíonn tionchar ag galar GA ar an gcuid lárnach den reitine, an macula, atá freagrach as fís lárnach. Mar thoradh ar ró-shaothrú comhlánaithe tá fás paiteolaíoch dochúlaithe i GA, agus is é C3 an t-aon sprioc le haghaidh rialú beacht ar ró-shaothrú comhlántachta. Tá GA forásach agus dochúlaithe, agus mar thoradh air sin tá damáiste lárnach radhairc agus caillteanas buan radhairc. De réir taighde foilsithe, tá níos mó ná 5 mhilliún othar GA ar fud an domhain agus thart ar 1 mhilliún sna Stáit Aontaithe. Faoi láthair, níl aon chóireáil cheadaithe ann do GA.

Is coscóir spriocdhírithe C3 é Pegcetacoplan atá deartha chun gníomhachtú iomarcach an easghluaiseachta líonta a rialáil. Is cuid de chóras imdhíonachta an duine an cascáid líonta, agus is é a ghníomhachtú iomarcach is cúis le go leor galair thromchúiseacha a bheith ann agus a fhorbairt. Is peiptíd timthriallach sintéiseach é Pegcetacoplan a cheanglaíonn le polaiméir glycol poileitiléin agus a cheanglaíonn go sonrach le C3 agus C3b. Faoi láthair, tá pegcetacoplan á fhorbairt chun galair éagsúla a chóireáil, lena n-áirítear: atrophy geografach (GA), haemaglóibinuria nocturnal paroxysmal (PNH), agus glomerulopathy C3. Sna Stáit Aontaithe, dheonaigh an FDA cáilíocht mhear pegcetacoplan chun cóireáil PNH agus GA a chóireáil.

I mBealtaine 2021, cheadaigh FDA na SA Empaveli (pegcetacoplan) chun cóireáil a dhéanamh ar othair aosacha a bhfuil haemaglóibinuria nocturnal paroxysmal (PNH) orthu. Ceadaíodh Empaveli tríd an bpróiseas athbhreithnithe tosaíochta, a bhfuil sé de chumas aige caighdeáin chúraim PNH a fheabhsú agus cóireáil PNH a athshainiú.

Is fiú a lua gurb é Empaveli an chéad agus an t-aon teiripe spriocdhírithe C3 a fuair cead rialála. Tá an druga seo oiriúnach do: (1) othair aosacha PNH nach bhfuair cóireáil roimhe seo; (2) Coscóirí C5 a fuarthas roimhe seo Othair aosaigh le PNH de Soliris (eculizumab) agus Ultomiris (ravulizumab).

Le deich mbliana anuas nó mar sin, ba é an t-aon rogha le haghaidh cóireáil PNH ná coscairí C5, ach tá hypohemoglobinosis leanúnach ag go leor othar, rud a mbíonn tuirse debilitating agus fuilaistriú fola go minic mar thoradh air. I dtrialacha cliniciúla, is féidir le Empaveli rialú fairsing a sholáthar ar PNH, feabhas a chur ar shaol othair PNH trí leibhéil haemaglóibin a mhéadú agus an gá le fuilaistriú a laghdú.