Vutrisiran i gcóireáil amyloidosis hATTR le polyneuropathy: damáiste nerve feabhsaithe go mór --- 1/2

Is cuideachta teiripe RNAi ceannródaíoch tionscail é Alnylam. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta torthaí dearfacha breise na hanailíse foghrúpaí agus críochphointe taiscéalaíoch staidéar chéim 3 vutrisiran HELIOS-A ag an 3ú Comhdháil Eorpach Amyloidosis ATTR. Is teiripe RNAi é Vutrisiran atá á fhorbairt atá á fhorbairt chun amyloidosis transthyretin (ATTR) a chóireáil.

Is staidéar é HELIOS ar othair a bhfuil amyloidosis ATTR oidhreachtúil acu le polyneuropathy (hATTR-PN). Tacaíonn agus tógann na sonraí a scaoiltear ag an gcruinniú le torthaí chríochphointí bunscoile agus tánaisteacha an staidéir HELIOS-A a tuairiscíodh roimhe seo: tugadh faoi deara feabhsuithe i réimsí tábhachtacha sláinte agus feidhm othar, lena n-áirítear damáiste neuropathy agus cáilíocht na beatha (QoL ), gníomhaíochtaí laethúla agus cumas rannpháirtíochta sóisialta, stádas cothaithe agus brú croí.

Go sonrach, léirigh anailís foghrúpaí agus críochphointí taiscéalaíochta gur fheabhsaigh vutrisiran réimsí tábhachtacha de shláinte agus d’fheidhm othar ag 9 mí, i gcomparáid le phlaicéabó. Léirigh anailísí eile, is cuma an raibh cobhsaitheoirí TTR in úsáid ag an othar roimhe seo, go raibh feabhsuithe comhchosúla ag cóireáil vutrisiran ar dhul chun cinn neuropathy agus ar cháilíocht na beatha i gcomparáid le phlaicéabó.

Faoi láthair, tá an t-iarratas nua drugaí (NDA) de vutrisiran chun cóireáil a dhéanamh ar polyneuropathy amyloidosis transthyretin hereditary do dhaoine fásta trí instealladh subcutaneous gach 3 mhí faoi athbhreithniú tosaíochta ag FDA na SA, agus an" Drugaí ar oideas An tAcht um Mhuirir Úsáideoirí" (PDUFA) Is é an spriocdháta ná 14 Aibreán, 2022. Ina theannta sin, bunaithe ar phlé leis an nGníomhaireacht Leigheasra Eorpach (EMA), tá sé beartaithe ag Alnylam anois iarratas ar údarú margaíochta (MAA) a chur isteach le haghaidh vutrisiran roimh ré bunaithe ar na torthaí 9 mí. de staidéar HELIOS-A.

Deonaíodh Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) do Vutrisiran chun cóireáil a dhéanamh ar amyloidosis ATTR sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach, agus Ainmniú Mear-Rian (FTD) chun cóireáil a dhéanamh ar hATTR-PN sna Stáit Aontaithe. Má cheadaítear é, mar instealladh subcutaneous nua gach 3 mhí, tá an cumas ag vutrisiran léirithe polyneuropathy an ghalair a aisiompú.

Dúirt Pushkal Garg, MD, Príomhoifigeach Leighis Alnylam:" Is galar ilchóras é amyloidosis hATTR, a théann chun cinn go tapa agus a bhfuil tionchar suntasach aige ar shaol laethúil na n-othar agus a rachaidh in olcas le himeacht ama gan chóireáil cheart. Taispeánann na sonraí breise seo ó staidéar HELIOS-A go bhfuil an cumas ag vutrisiran cóireáil a dhéanamh ar othair a bhfuil raon leathan amyloidosis hATTR acu le polyneuropathy (hATTR-PN), agus tá torthaí spreagúla bainte amach acu i sraith beart tábhachtach sláinte agus feidhmiúla Ina theannta sin , beag beann ar an úsáid a bhaintear as cobhsaitheoirí TTR roimhe seo, tháinig feabhas ar scóir damáiste neuropathic an othair agus ar cháilíocht na beatha."

siRNA: Géinte ar leith a shuaitheadh, ag laghdú 99% ar an raon slonn

Áiríodh sa staidéar HELIOS-A 164 othar le amyloidosis ATTR oidhreachtúil le polyneuropathy (hATTR-PN). Ag 9 mí, shroich vutrisiran na críochphointí bunscoile agus gach pointe tánaisteach: i gcomparáid le phlaicéabó, tháinig feabhas suntasach ó thaobh staitistice ar an damáiste neuropathic, ar cháilíocht na beatha agus ar luas gait mar thoradh ar chóireáil vutrisiran. Tugann anailís na bhfoghrúpaí agus sonraí éifeachtúlachta taiscéalaíoch an staidéir HELIOS-A léargas níos fearr ar na buntáistí a d’fhéadfadh a bheith ag vutrisiran i ngnéithe tábhachtacha de shláinte agus folláine othar, mar a leanas:

——An 9ú mí, i ngach foghrúpa othar réamhshonraithe (lena n-áirítear aois, inscne, cine, limistéar geografach, lagú neuropathic bunlíne, géinitíopa, úsáid roimhe seo cobhsaitheoirí TTR, céim polyneuropathy amyloid teaghlaigh bunlíne [FAP]) agus céim réamh- Mar thoradh ar fhoghrúpa sonraithe cairdiach, i gcomparáid le phlaicéabó, cóireáil vutrisiran bhí scór damáiste neuropathy feabhsaithe (mNIS+7) agus scór Norfolk ar cháilíocht na neuropathy diaibéitis saoil (Norfolk QOL-DN) Léirigh feabhas comhsheasmhach.