Fógraíonn VISEN Pharmaceuticals Faomhadh a Fheidhmchlár Triail Chliniciúil tSín II de Chineál C Peiptíd Natriuretic TransCon C-C.

D’fhógair 7 Eanáir, 2021, Shanghai, an tSín / VISEN Pharmaceuticals, a dhíríonn ar chóireáil galair a bhaineann le inchríneacha, inniu go bhfuil TransCon CNP (cineál C TransCon) curtha isteach aige le haghaidh instealladh chuig Riarachán Náisiúnta Táirgí Leighis (NMPA) na Síne . Tá peptide natriuretic) d’iarratas trialach cliniciúla drugaí nua Chéim II d’othair achondroplasia (ACH) ceadaithe. Seolfar triail chliniciúil ACcomplisH China sa tSín go luath, agus bainfidh sí comhpháirtíocht amach le ACcomplisH (cineál C TransCon atá á fhorbairt ag Ascendis Pharma). (Déantar trialacha cliniciúla domhanda Chéim II de peiptídí natriuretic) a shioncronú go domhanda. Soláthraíonn TransCon CNP CNP gníomhach go leanúnach chun cosc ​​a chur ar chosán comharthaíochta receptor 3 (FGFR3) fachtóir fáis fibroblast róghníomhachtaithe. Déantar é a riar uair sa tseachtain agus scaoiltear go mall é. Tá sé deartha chun cabhrú le leanaí le ACH cothromaíocht an fháis chnámh a atógáil, agus Seachghalair ACH a fheabhsú agus a chosc. Tá ainmniúchán drugaí dílleachta faighte ag TransCon CNP ó Riarachán Bia agus Drugaí na SA agus ón gCoimisiún Eorpach.

Tá il-aincheisteanna os comhair othair a bhfuil achondroplasia orthu agus caithfear iad a réiteach

Is é an chondroplasia an dealbh gearr neamhshiméadrach is coitianta. Sóchán gníomhachtaithe ceannasach autosómach is cúis leis sa ghéine receptor fachtóir fáis fibroblast 3 (FGFR3), as a dtagann éifeachtaí na mbealaí comharthaíochta FGFR3 agus CNP. Is galar géiniteach ceannasach autosómach é an éagothroime. Tá gnáth-thuismitheoirí ag thart ar 80% d’othair, agus sóchán géine pataigineach sa nuabheirthe is cúis leis an ngalar [1]. De réir sonraí atá ar eolas faoi láthair, is é 1: 25,000 [2] minicíocht ACH i mbreitheanna beo, a théann i bhfeidhm ar thart ar 250,000 duine ar fud an domhain [3]. De ghnáth bíonn géaga gearra, cinn mhóra, agus gnéithe tréithiúla aghaidhe ag othair le tarraingt siar forehead agus lár-aghaidh feiceálach. Is léiriú tipiciúil é hipotonia le linn na naíonachta. De réir aosachta, níl an airde ach thart ar 1.3 méadar [4]. Ina theannta sin, is féidir le ACH éagsúlacht deacrachtaí tromchúiseacha a chur faoi deara, lena n-áirítear laghdú magnum foramen, apnea codlata, agus ionfhabhtuithe cluaise ainsealacha, a mhéadaíonn an baol báis agus droch-chaighdeán maireachtála.

I gcás fhormhór na n-othar ACH, is féidir diagnóis a dhéanamh trí thorthaí cliniciúla agus íomháithe ar leith. I gcás roinnt othar a bhfuil diagnóis doiléir nó léirithe aitíopúla acu, is féidir an diagnóis a dhearbhú trí sócháin géine heterozygous FGFR3 a bhrath. Maidir le cóireáil, níl aon dhrugaí an-éifeachtacha ceadaithe faoi láthair chun ACH2 a chóireáil sa mhargadh domhanda. Mar gheall ar an easpa modhanna cóireála bunúsacha, d’fhonn éagsúlacht comorbidities a chosc agus a rialú, b’fhéidir go mbeidh ar othair costais arda leighis a sheasamh, rud a thugann ualach trom ar dhaoine aonair, ar theaghlaigh agus ar an gcóras slándála sóisialta. Toisc go mbíonn sé deacair ar othair maireachtáil leo féin, deacrachtaí oideachais agus fostaíochta, ioncam íseal agus fachtóirí eile, tá sé deacair dóibh imeascadh sa tsochaí, rud a mhéadaíonn an t-ualach maireachtála a thuilleadh, rud a fhágann go mbíonn easpa saothair teaghlaigh ann agus méadú ar chaiteachais slándála sóisialta. Dá bhrí sin, tá géarghá le taighde agus forbairt drugaí nua a luathú ar chúis an ghalair chun an t-ualach ar othair, ar theaghlaigh agus ar an tsochaí a laghdú.

Déantar taighde cliniciúil Céim II TransCon CNP a shioncronú go domhanda, ag luasghéarú an phróisis fhorbartha

De réir sonraí réamhchliniciúla agus cliniciúla, is féidir le cosán CNP fás a chur chun cinn. Féadann CNP méadaithe éifeachtaí sóchán FGFR3 a fhritháireamh, agus ar an gcaoi sin fás cnámh a chur chun cinn. Mar sin féin, tá leathré CNP nádúrtha i ndaoine gearr, ach 2-3 nóiméad [5], a éilíonn insileadh leanúnach infhéitheach, rud a fhágann go bhfuil sé deacair é a chur i bhfeidhm go cliniciúil.

Faoi láthair, is é TransCon CNP an t-aon CNP fad-ghníomhach ar domhan atá i gcéim chliniciúil nó tráchtálaithe ag baint úsáide as an teicneolaíocht phaitinnithe “Transient Conjugation”, agus is féidir lena leathré 120 uair a bhaint amach [6]. Taispeánann torthaí turgnamh ainmhithe gur féidir le TransCon CNP fás cnámh lucha samhail achondroplasia a fheabhsú agus dúnadh roimh am cartilage an foramen magnum a chosc [7]. Chruthaigh sonraí staidéir chliniciúla dhomhanda Chéim I a rinne Ascendis Pharma an chógas-chinéitic agus sábháilteacht cardashoithíoch i dtrialacha réamhchliniciúla, agus glacadh go maith leo. Níor tuairiscíodh aon teagmhais dhíobhálacha thromchúiseacha ná cuma antashubstaintí frith-CNP [8].

GG quot; Is cuid thábhachtach den phlean forbartha cliniciúla domhanda é ár staidéar ACcomplisH China a ceadaíodh sa tSín an uair seo. Tar éis dúinn réasúntacht agus sábháilteacht a thaispeáint agus a chur in iúl arís agus arís eile, fuaireamar cead nua na trialach cliniciúla drugaí. Beidh sé seo ina chuid thábhachtach d’fhorbairt cartilage. Chun sábháilteacht agus éifeachtúlacht riarachán subcutaneous TransCon CNP uair sa tseachtain a mheas in othair a bhfuil neamhiomlán acu, triail chliniciúil il-ionaid, randamach, rialaithe, céim II. Quot GG; Dúirt an Dr. Jun Yang, Príomhoifigeach Leighis VISEN Pharmaceuticals:" Is é príomhchuspóir an taighde an chóireáil a mheas. Sábháilteacht agus a éifeacht ar an ráta fáis bliantúil 12 mhí. Cuirfimid dlús le dul chun cinn an taighde agus na forbartha domhanda agus sábháilteacht othar agus cáilíocht na dtrialacha a chinntiú. Quot GG;

Tá VISEN Pharmaceuticals tiomanta do" an chéad othar" agus cuireann sé an próiseas domhanda R& D chun cinn le sonraí cliniciúla na Síne

Le blianta beaga anuas, chuir mo thír tábhacht mhór le bainistíocht galair neamhchoitianta agus ghlac sí sraith beart chun forbairt chosc agus chóireáil galair neamhchoitianta a chur chun cinn. Ordaíonn Airteagal 60 de Chaibidil V den Dlí Bunúsach Sláinteachais Leighis agus Cur Chun Cinn Sláinte a fógraíodh in 2020 go mbunóidh agus go bhfeabhsóidh an tír córas athbhreithnithe agus ceadaithe drugaí atá dírithe ar éileamh cliniciúil, agus go dtacóidh sí le drugaí a bhfuil géarghá leo i gcleachtas cliniciúil agus i gcosc agus cóireáil. de ghalair neamhchoitianta agus de ghalair mhóra. Freastalaíonn taighde agus táirgeadh cógais le haghaidh galair agus drugaí eile ar riachtanais chosc agus cóireála galar.

GG quot; A bhuíochas le tacaíocht an rialtais agus iarrachtaí gan staonadh a lán comhpháirtithe, tá triail chliniciúil chéim II bainte amach ag an CNP TransCon seo sa tSín go sioncrónach leis an domhan. Cabhróidh sé seo le níos mó othar ACH na Síne acmhainn a fháil le haghaidh pathogenesis sa chéad uair. Cóireáil éifeachtach. Ina theannta sin, beidh sonraí cliniciúla na Síne mar thacaíocht thábhachtach chun próiseas domhanda R& D an druga nuálach seo a luathú, agus ar an gcaoi sin cuidiú le hothair ACH ar fud an domhain. " Dúirt Lu Anbang, POF VISEN Pharmaceuticals: “Cloíonn VISEN le sprioc' an chéad othar'. Amach anseo, leanfaimid orainn ag obair go gníomhach le comhpháirtithe chun aird' s na sochaí ar othair ACH sa tSín a mhéadú, dlús a chur le feabhas a chur ar an status quo maidir le diagnóis agus cóireáil ACH sa tSín, agus cuidiú le réadú luath' An tSín Sláintiúil 2030'! Quot GG;

Maidir le VISEN Pharmaceuticals

Tá VISEN Pharmaceuticals tiomanta do bheith ina shaineolaí i réimse na gcóireálacha a bhaineann le inchríneacha, ag tabhairt isteach na príomh-mhodhanna cóireála agus drugaí' s sa tSín, agus súil acu ligean do níos mó othar Síneach leas a bhaint as an domhan' s chun cinn agus pleananna cóireála iontaofa níos luaithe.

Bunaíodh VISEN Pharmaceuticals in 2018 ag comhinfheisteoir faoi stiúir Ascendis Pharma A / S (Nasdaq: ASND) agus Vivo Capital. Ghlac Sofinnova Ventures páirt sa chéad bhabhta infheistíochta. Tá VISEN Pharmaceuticals Ascendis údaraithe go heisiach chun a réitigh teiripe inchríneacha a fhorbairt agus a chur chun cinn i Mórcheantar na Síne, agus tá sé údaraithe chun mórthír na Síne, Hong Cong, Macao, agus Taiwan a chlúdach.

Maidir le teicneolaíocht TransConTM

Tagraíonn TransCon do" nasc sealadach" (Comhoiriúnú Neamhbhuan). Forbraíonn an t-ardán teicneolaíochta TransCon pleananna cóireála nua trí theicneolaíochtaí nuálacha chun na héifeachtaí cóireála a uasmhéadú lena n-áirítear éifeachtúlacht, sábháilteacht agus minicíocht dáileoige.

Tá trí chuid sa mhóilín TransCon: an druga fréamhshamhla neamhathraithe, an móilín iompróra támh a chosnaíonn an druga fréamhshamhla, agus an struchtúr ceangail a nascann an dá cheann go sealadach. Nuair a chuirtear na trí chuid le chéile, is féidir leis an móilín iompróra an druga fréamhshamhla a dhíghníomhachtú agus gan an corp a ghlanadh. Nuair a insteallfar é i gcorp an duine, faoi choinníollacha fiseolaíocha pH agus teocht an choirp, scaoilfear an druga fréamhshamhla gníomhach, neamh-mhodhnuithe ar bhealach rialaithe. Ós rud é go bhfuil an druga fréamhshamhla gan athrú, is féidir a mheicníocht chógaseolaíoch bhunaidh a choinneáil. Is féidir teicneolaíocht TransCon a chur i bhfeidhm go forleathan maidir le próitéiní, peiptídí nó móilíní beaga i réimsí teiripeacha éagsúla, agus is féidir í a chur i bhfeidhm go córasach nó go háitiúil.

Ráiteas ag breathnú chun tosaigh

Tá ráitis chun tosaigh sa phreasráiteas seo maidir le dul chun cinn taighde cliniciúil TransCon CNP' s, ina mbeidh torthaí ionchais le rioscaí agus neamhchinnteachtaí. Tá an ráiteas seo bunaithe ar VISEN Pharmaceuticals' toimhdí agus meastacháin, agus tá sé faoi réir rioscaí agus neamhchinnteachtaí. Níl an fhaisnéis uile sa phreasráiteas seo ach ó dháta an phreaseisiúint seo. Dearbhaíonn VISEN Pharmaceuticals leis seo, nuair a thagann faisnéis nua, imeachtaí amach anseo nó imthosca eile chun cinn, nach bhfuil aon oibleagáid ar an gcuideachta aon ráitis a fhéachann chun cinn sa phreasráiteas seo a nuashonrú nó a athbhreithniú go poiblí mar gheall ar na cúiseanna thuas.