Cheadaigh FDA na SA Fintepla (réiteach béil fenfluramine) chun siondróm Dravet a chóireáil!

Is cuideachta cógaisíochta é Zogenix atá tiomanta d’fhorbairt drugaí chun galair neamhchoitianta a chóireáil. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis réiteach béil Cinte Fintepla (fenfluramine) a cheadú chun cóireáil titimeas a bhaineann le siondróm Dravet d’othair ≥2 bliana d’aois. Ceadaíodh an druga trí phróiseas athbhreithnithe tosaíochta. Roimhe seo, bhí cáilíocht drugaí dílleachta Fintepla (ODD) agus cáilíocht drugaí ceannródaíoch (BTD) deonaithe ag an FDA chun titimeas a bhaineann le siondróm Dravet a chóireáil.

Is titimeas annamh óige é siondróm Dravet arb iad is sainairíonna urghabhálacha frithsheasmhacha drugaí agus minic, ospidéil ghaolmhara agus éigeandálaí leighis, neamhoird fhorbartha agus gluaiseachta tromchúiseacha, agus bás tobann gan choinne (SUDEP) Riosca méadaithe.

Is foirmliú leachtach de fenfluramine dáileog íseal é Fintepla, ar féidir leis minicíocht na n-urghabhálacha a laghdú trí ghníomhaíocht gabhdóirí serotonin agus gabhdóirí sigma-1 a mhodhnú (féach tagairt: Laghdaíonn Fenfluramine urghabhálacha idirghabhála receptor NMDA trína ghníomhaíocht mheasctha ag serotonin 5HT2A agus cineál 1 gabhdóir sigma). Léirigh sonraí ó dhá thriail chliniciúla chéim III faoi rialú placebo gur laghdaigh Fintepla minicíocht na n-urghabhálacha trithí i gcomparáid le phlaicéabó in othair nach raibh in ann urghabhálacha le drugaí eile a rialú go leordhóthanach.

Dúirt Joseph Sullivan, MD, príomh-imscrúdaitheoir taighde cliniciúil ag Fintepla agus stiúrthóir an Ionaid Feabhais in titimeas Péidiatraice in Ospidéal Leanaí Benioff in Ollscoil California, San Francisco: “Tá ollmhór fós ann do go leor othar a bhfuil siondróm Dravet orthu. riachtanas gan chomhlíonadh, fiú má bhíonn siad tar éis ceann amháin nó níos mó de dhrugaí antiepileptic atá ar fáil faoi láthair a ghlacadh, bíonn taomanna tromchúiseacha fós ann go minic. Ós rud é gur laghdaigh Fintepla minicíocht na n-urghabhálacha trithí go mór i dtrialacha cliniciúla, in éineacht le monatóireacht leanúnach agus láidir ar shábháilteacht, sílim go soláthróidh Fintepla rogha cóireála thar a bheith tábhachtach d’othair a bhfuil siondróm Dravet orthu. Quot GG;

Foirmle struchtúrach móilíneach Fenfluramine (Foinse íomhá: Wikipedia.org)

Cheadaigh FDA Fintepla chun cóireáil a dhéanamh ar titimeas a bhaineann le siondróm Dravet bunaithe ar shonraí ó dhá thriail chliniciúla randamaithe, dúbailte-dall, rialaithe le phlaicéabó céim III (in othair 2-18 mbliana d’aois, foilsíodh na torthaí i Lancet agus JAMA Néareolaíocht, faoi seach. ), agus sonraí Sábháilteachta i dtriail leathnaithe lipéad oscailte (fuair go leor othar Fintepla ar feadh suas le 3 bliana). Taispeánann na sonraí gur laghdaigh Fintepla urghabhálacha míosúla míosúla míosúla i gcomparáid le phlaicéabó, bunaithe ar roghanna cóireála atá ann cheana, in othair a ghlac druga frith-epileptic amháin nó níos mó nach raibh smacht leordhóthanach acu ar urghabhálacha. minicíochtaí urghabhála, CS). Ina theannta sin, d’fhreagair formhór na n-othar staidéir laistigh de 3-4 seachtaine ó chóireáil Fintepla a thionscnamh agus choinnigh siad torthaí comhsheasmhacha i rith na tréimhse cóireála.

Is fiú a thabhairt faoi deara go n-áiríonn lipéad drugaí Fintepla' s bosca dubh a thugann rabhadh go bhfuil baint ag an druga le galar comhla croí (VHD) agus Hipirtheannas scamhógach (PAH). Mar gheall ar na rioscaí seo, caithfidh monatóireacht echocardiographic a bheith ag othair gach sé mhí roimh agus le linn na cóireála, agus monatóireacht echocardiographic trí go sé mhí tar éis na cóireála. Má thaispeánann echocardiogram comharthaí de ghalar croí valvular, PAH, nó neamhghnáchaíochtaí cairdiacha eile, ní mór do ghairmithe cúraim sláinte smaoineamh ar na buntáistí agus na rioscaí a bhaineann le leanúint ar aghaidh ag úsáid Fintepla chun othair a chóireáil.

Mar gheall ar rioscaí VHD agus PAH, ní féidir Fintepla a úsáid ach faoi straitéis measúnaithe riosca agus maolaithe (REMS) trí phlean dáilte srianta drugaí. Éilíonn Fintepla REMS go bhfuil gairmithe cúram sláinte a fhorordaíonn Fintepla agus cógaslanna a dháileann Fintepla deimhnithe go sonrach i Fintepla REMS agus a cheangal ar othair a bheith cláraithe i REMS. Mar chuid de riachtanais REMS, caithfidh dochtúirí agus othair ar oideas an mhonatóireacht chroí echocardagrafaíochta riachtanach a chomhlíonadh chun cóireáil Fintepla a fháil.

I staidéir chliniciúla, áirítear ar na frithghníomhartha díobhálacha is coitianta de Fintepla (minicíocht ≥10% agus níos airde ná phlaicéabó): cailliúint goile, codlatacht, sedation agus codlatacht, buinneach, constipation, echocardiography neamhghnácha, tuirse nó tuirse, Ataxia iomlán, neamhord cothromaíochta, neamhord gait, brú fola méadaithe, drooling, salivation iomarcach, fiabhras, ionfhabhtú an chonair riospráide uachtarach, vomiting, meáchain caillteanas, titim, stádas epilepticus.

Chomh maith le siondróm Dravet, tá Zogenix ag forbairt Fintepla freisin chun cóireáil a dhéanamh ar urghabhálacha a bhaineann le siondróm Lennox-Gastaut (LGS). Is éard atá i siondróm Dravet agus LGS dhá urghabháil neamhchoitianta agus go minic tubaisteach d’urghabhálacha óige, a bhfuil tréithe na luath-aoise acu, cineálacha éagsúla urghabhálacha, minicíochtaí ard urghabhála, damáiste mór d’fhaisnéis, agus deacracht cóireála. Sna Stáit Aontaithe, bronnadh an Cáilíocht Drugaí Briste (BTD) ar Fintepla chun Siondróm Dravet, an Cáilíocht Drugaí Dílleachta (ODD) a chóireáil chun Siondróm Dravet agus LGS a chóireáil.