An chéad druga frith-epileptic nua ó cannabinoids plandaí! Déanann Epidiolex US iarratas ar thásca nua chun titimeas a bhaineann le scléaróis tiúbach (TSC) a chóireáil

Tá cuideachta cógaisíochta na Breataine GW Pharma ina ceannaire domhanda in eolaíocht, forbairt agus tráchtálú drugaí ar oideas cannabinoid. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta agus a fochuideachta de chuid na SA Greenwich Biosciences go bhfuil iarratas nua drugaí (sNDA) curtha isteach acu do Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) chun an leacht cannabinoid Epidiolex (cannabidiol, cannabidiol, CBD) a ullmhú. ). Féachann an sNDA leis an lipéad Epidiolex a leathnú chun na nithe seo a leanas a áireamh: cóireáil titimeas de bharr scléaróis tiúbach (TSC). Faoi láthair, tá Epidiolex ceadaithe sna Stáit Aontaithe chun cóireáil a dhéanamh ar urghabhálacha a bhaineann le siondróm Lennox-Gastaut (LGS) agus siondróm Dravet.

Thug Epidiolex ainm druga dílleachta roimhe seo le haghaidh cóireáil TSC ag TFDA. Is galar géiniteach annamh, tromchúiseach agus óige é TSC. Is é titimeas an ghné néareolaíoch is coitianta de TSC. Gheobhaidh suas le dhá thrian d’othair TSC taomanna teasfhulangacha drugaí. Tá gá suntasach le modhanna cóireála nua chun taomanna a bhaineann le TSC a réiteach. Léirigh sonraí ó staidéar cliniciúil céim III gur laghdaigh Epidiolex urghabhálacha teasfhulangacha a bhaineann le TSC (fócasach agus sistéamach araon) agus gur fheabhsaigh siad riocht foriomlán an othair i gcomparáid le phlaicéabó. Má cheadaítear é, soláthróidh Epidiolex rogha cóireála tábhachtach do dhaonra othar TSC.

Tá an sNDA bunaithe ar thorthaí staidéar cliniciúil céim III randamach, dúbailte-dall, rialaithe le placebo. Rinneadh diagnóisíodh go raibh 224 othar san iomlán (aois 1-65 bliana) frithsheasmhach in aghaidh cóireála (teasfhulangach) sa staidéar. Sannadh na hothair seo go randamach chun Epidiolex 25 mg / kg / day (n= 75), Epidiolex 50 mg / kg / day (n= 73), phlaicéabó a fháil (n= 76), 16 seachtaine cóireála (tréimhse toirtmheasctha 4 seachtaine, tréimhse cothabhála 12 seachtaine). Ba é an príomhphointe deiridh an t-athrú céatadáin ón mbunlíne in Epidiolex i gcoinne placebo le linn na cóireála i gcomparáid le minicíocht na n-urghabhálacha fócasacha agus sistéamacha a bhaineann le TSC. I measc na bpríomhphointí deiridh tánaisteacha tá: cion na n-othar le laghdú ≥ 50% ar urghabhálacha, cion na n-othar le laghdú ≥ 50% ar mhinicíocht iomlán na n-urghabháil (lena n-áirítear braiteadh fócasach agus urghabhálacha), agus tuiscint fhoriomlán ar athruithe i stádas foriomlán an ábhair / an chúramóra (S / CGIC).

Léirigh na torthaí gur shroich an staidéar an críochphointe bunscoile. I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, laghdaíodh minicíocht na n-urghabhálacha a bhaineann le TSC sa ghrúpa cóireála Epidiolex: laghdaíodh grúpa cóireála Epidiolex 25 mg / kg / lá agus 50 mg / kg / grúpa cóireála lae faoi 49% ón mbunlíne, 48%, 29% laghdú sa ghrúpa placebo (p=0. 0009, p=0. 00118).

Tacaíonn torthaí na bpríomhphointí tánaisteacha go léir leis an tionchar ar an gcríochphointe bunscoile. Go sonrach: (2) I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, bhí laghdú 50% nó níos mó ar urghabhálacha ag céatadán níos airde d’othair sa ghrúpa cóireála Epidiolex ({{2}}% in an grúpa 2 5mg / kg / lá agus 50 mg / kg / lá) 40%, 2 2% sa ghrúpa placebo, p=0.069 2 agus p=0.0 2 4 5). (2) I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, tháinig laghdú níos mó ar mhinicíocht iomlán urghabhála (lena n-áirítear braiteadh fócasach agus urghabhálacha) i 48% d’othair sa ghrúpa cóireála Epidiolex dhá dháileog, i gcomparáid le {{0 }} 7% sa ghrúpa placebo (p=0. 0013 agus p=0. 0018). (3) De réir thorthaí an tsuirbhé ceistneora tuiscint fhoriomlán othar / cúramóra (S / CGIC), na comhréireanna a thuairiscigh an grúpa Epidiolex 2 5mg / kg / lá agus Epidiolex 50 Feabhsaíodh grúpa {mg / kg / lá faoi 69%, 6 2%, agus do chompord, faoi seach. Ba é an grúpa dosage 3 9% (p=0. 0074 agus p=0. 0580). (4) Taispeánann anailís bhreise go raibh laghdú níos mó ar urghabhálacha fócasacha cumaisc ag othair a ndearnadh cóireáil orthu le Epidiolex ná othair a raibh placebo (2 5 mg / kg / grúpa cóireála lae, 50 mg / kg / grúpa cóireála lae Bhí siad 5 2% agus 50% faoi seach, agus ba é an cion sa ghrúpa placebo 3 2%, p=0. {{36} } agus p=0. 0116).

Tá an phróifíl sábháilteachta a breathnaíodh sa staidéar seo comhsheasmhach le torthaí taighde roimhe seo agus níor aithníodh aon rioscaí sábháilteachta nua. Ba é minicíocht imeachtaí díobhálacha (AE) 93% sa ghrúpa 25 mg / kg / lá, 100% sa ghrúpa 50 mg / kg / lá, agus 95% sa ghrúpa placebo. Tá sábháilteacht inghlactha ag an dá dháileog, le 25 mg / kg / lá teagmhais dhíobhálacha níos lú ná 50 mg / kg / lá. Is iad na frithghníomhartha díobhálacha is coitianta ná buinneach, goile laghdaithe agus codlatacht.

Is galar géiniteach annamh é scléaróis tiúbach (TSC) a théann i bhfeidhm ar thart ar 50, 000 duine sna Stáit Aontaithe agus beagnach 1 milliún duine ar fud an domhain. Ar fud an domhain, beirtear 2 leanbh TSC gach lá ar a laghad, agus meastar go bhfaigheann duine as gach 6000 nuabheirthe. Den chuid is mó is cúis leis an ngalar go bhfásann siadaí neamhurchóideacha in orgáin thábhachtacha an choirp, lena n-áirítear an inchinn, an craiceann, an croí, na súile, na duáin agus na scamhóga, agus is é príomhchúis na titimeas oidhreachtúil é. Tarlaíonn TSC de ghnáth sa chéad bhliain tar éis breithe, léirítear é mar titimeas fócasach nó spasm do leanaí, agus tá baint aige le riosca méadaithe uathachais agus míchumais intleachtúla. Féadfaidh déine an choinníll athrú go fairsing. I roinnt leanaí, tá an galar an-éadrom, ach d’fhéadfadh deacrachtaí atá ag bagairt saoil a bheith ag leanaí eile. Tá titimeas ar thart ar 85% d’othair TSC agus d’fhéadfadh siad teasfhulangach ar chógas a fhorbairt. Ní féidir le níos mó ná 60% d’othair TSC taomanna a rialú trí chóireálacha caighdeánacha mar dhrugaí antiepileptic, máinliacht titimeas, aiste bia cetigineach, nó spreagadh vagal. I gcodarsnacht leis sin, tá 30-40% d’othair titimeas gan TSC frithsheasmhach.

Sliocht leachtach ard-íonachta de sliocht CBD is ea Epidiolex (trádainm Eorpach: Epidyolex). Is comhpháirt neamh-síceatrópach é CBD a dhíorthaítear ón ngléasra cannabais agus tá éifeachtaí cógaseolaíochta iomadúla aige ar an néarchóras. Tá sé léirithe ag líon mór staidéar go bhfuil gníomhaíochtaí follasacha antiepileptic agus anticonvulsant ag CBD, agus go bhfuil níos lú fo-iarsmaí aige ná drugaí antiepileptic atá ann cheana.

Sna Stáit Aontaithe, cheadaigh an FDA ullmhóidí leachta ó bhéal Epidiolex i mí an Mheithimh 2018 d’othair 2 bliain d’aois agus níos sine, mar aguisín le cóireáil titimeas a bhaineann le siondróm Lennox-Gastaut (LGS ) agus siondróm Dravet (DS). San Aontas Eorpach, fuair Epidyolex na tásca céanna agus a bhí thuas i mí an Mheithimh 2019. Is dhá titimeas annamh, tromchúiseach, a thosaíonn óige iad LGS agus DS, agus an cineál titimeas is deacra a chóireáil. Sna Stáit Aontaithe, dheonaigh an FDA roimhe seo stádas druga dílleachta do Epidiolex chun LGS agus DS a chóireáil i ngalar péidiatraice neamhchoitianta. Ina theannta sin, dheonaigh an FDA stádas mear Epidiolex chun DS a chóireáil. San Eoraip, thug EMA stádas drugaí dílleachta do EGSyolex do LGS agus DS.

Is é Epidiolex / Epidyolex an chéad druga cannabinoid a dhíorthaítear ó phlandaí a cheadaigh na Stáit Aontaithe agus an Eoraip chun titimeas a chóireáil, agus is é an chéad druga antiepileptic nua (AED) é freisin. Tá an tionscal an-dóchasach faoi ionchais tráchtála an druga' Thuar Clarivate roimhe seo go sroichfidh na díolacháin in 2022 $ 1. 2 billiún.

Faoi láthair, tá GW Pharmaceuticals ag forbairt Epidiolex / Epidyolex chun cóireáil a dhéanamh ar ghalair neamhchoitianta eile lena n-áirítear TSC agus siondróm Rett. Sheol GW Sativex (nabiximols), an chéad druga oideas cannabinoid a dhíorthaítear ó phlandaí ar domhan, atá faofa ag go leor lasmuigh de na Stáit Aontaithe chun spasticity a chóireáil i scléaróis iolrach; tá an chuideachta ag cur tionscadal níos déanaí de Sativex chun cinn, Chun ceadú FDA a lorg. Tá sraith iarrthóirí táirgí cannabinoid ag an bpíblíne' s, lena n-áirítear comhdhúile chun cóireáil titimeas, uathachas, glioblastoma, agus scitsifréine. (Bioon.com)