Cheadaigh an AE an tríú tásc de Epidyolex: cóireáil titimeas a bhaineann le scléaróis tiúbach (TSC)!

Tá cuideachta cógaisíochta na Breataine GW Pharma ina ceannaire domhanda i dtaighde agus i bhforbairt táirgí teiripeacha cannabinoid a dhíorthaítear ó phlandaí, agus tá sí tiomanta drugaí teiripeacha nua ó channabas a fhionnadh, a fhorbairt agus a thráchtálú. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil iarratas athraithe Aicme II ceadaithe ag an gCoimisiún Eorpach (CE) maidir le foirmlithe leachtacha béil Epidyolex (cannabidiol, CBD) mar theiripe aidiúvach d’othair ≥ 2 bhliain d’aois. Tá an chóireáil comhtháite le scléaróis tiúbach. Urghabhálacha a bhaineann le Siondróm (TSC). Is fiú a lua gurb é seo an tríú tásc Epidyolex' s san Eoraip. Roimhe seo, ceadaíodh an druga le húsáid in othair ≥ 2 bhliain d’aois chun cabhrú le cóireáil urghabhálacha a bhaineann le siondróm Lennox-Gastaut (LGS) agus siondróm Dravet (DS).

Sna Stáit Aontaithe, ceadaíodh an druga (ainm margaidh na SA: Epidiolex) le haghaidh trí thásc: d’othair ≥ 1 bhliain d’aois, mar chóireáil aidiúvach d’urghabhálacha a bhaineann le LGS, DS, agus TSC. Sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach, deonaíodh ainmniú drugaí dílleachta do Epidyolex / Epidiolex chun cóireáil a dhéanamh ar DS, LGS, agus urghabhálacha a bhaineann le TSC. Is cineál titimeas teasfhulangach drugaí annamh, tromchúiseach agus tús-óige é gach galar.

I mí Feabhra na bliana seo, d’fhógair Jazz Pharma éadáil GW Pharma do US $ 7.2 billiún, agus tá an t-idirbheart ceadaithe d’aon toil ag boird stiúrthóirí an dá pháirtí. Táthar ag súil go mbeidh an éadáil críochnaithe sa dara ráithe de 2021, agus beidh an chuideachta chomhcheangailte ina ceannaire i réimse na néareolaíochta.

Is é Epidyolex / Epidiolex an chéad druga cannabinoid a dhíorthaítear ó phlandaí atá ceadaithe ag na Stáit Aontaithe agus an Eoraip chun titimeas a chóireáil. Is ullmhúchán béil, leachtach é an druga de sliocht CBD ard-íonachta. Is comhábhar neamh-síceolaíoch é CBD a dhíorthaítear ón ngléasra cnáib agus tá éifeachtaí cógaseolaíochta éagsúla aige ar an néarchóras. Tá sé léirithe ag líon mór staidéar go bhfuil gníomhaíochtaí follasacha frith-epileptic agus frith-thionchar ag CBD, agus go bhfuil níos lú fo-iarsmaí aige ná drugaí frith-epileptic atá ann cheana.

Is galar géiniteach annamh agus tromchúiseach é TSC a tharlaíonn le linn óige. Is é titimeas an ghné néareolaíoch is coitianta de TSC. Is féidir le TSC titimeas a chur faoi deara i suas le 85% d’othair, agus ní fhreagraíonn suas le 60% d’othair drugaí caighdeánacha antiepileptic agus is urghabhálacha atá frithsheasmhach ó dhrugaí iad. Tá géarghá le cóireálacha nua chun aghaidh a thabhairt ar urghabhálacha a bhaineann le TSC. Léirigh sonraí ó staidéar cliniciúil céim III gur laghdaigh Epidiolex, i gcomparáid le phlaicéabó, urghabhálacha teasfhulangacha a bhaineann le TSC (lena n-áirítear fócasach agus ginearálaithe) agus chuir siad feabhas ar riocht foriomlán an othair. Soláthróidh Epidyolex / Epidiolex rogha cóireála tábhachtach do dhaonra othar TSC.

Tá ceadú an tásc nua bunaithe ar thorthaí staidéir chliniciúil Chéim III randamach, dúbailte-dall, rialaithe le placebo. Chláraigh an staidéar 224 othar (aois 1-65 bliana d’aois) a ndearnadh a dhiagnóisiú go raibh siad frithsheasmhach in aghaidh cóireála (teasfhulangach). Sannadh na hothair seo go randamach chun Epidiolex 25mg / kg / lá (n=75), Epidiolex 50mg / kg / lá (n=73), placebo (n=76), cóireáil ar feadh 16 seachtaine (tréimhse toirtmheasctha 4 seachtaine, 12 - tréimhse cothabhála seachtaine). Ba é an príomhphointe deiridh an t-athrú céatadáin ón mbunlíne i minicíocht na n-urghabhálacha fócasacha agus ginearálaithe a bhaineann le TSC idir Epidiolex agus placebo le linn na cóireála. I measc na bpríomhphointí tánaisteacha tá: cion na n-othar le laghdú ≥50% ar urghabhálacha, cion na n-othar le laghdú ar mhinicíocht iomlán urghabhála (lena n-áirítear braiteadh fócasach agus urghabhálacha) faoi ≥50%, agus an tuiscint fhoriomlán ar athruithe sa riocht foriomlán an ábhair / an chúramóra (S / CGIC).

Léirigh na torthaí gur shroich an staidéar an críochphointe bunscoile. I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, laghdaíodh minicíocht na n-urghabhálacha a bhaineann le TSC sa ghrúpa cóireála Epidiolex: bhí an grúpa cóireála Epidiolex 25mg / kg / lá agus an grúpa cóireála 50mg / kg / lá 49% níos ísle ná an bhunlíne faoi seach. 48%, tháinig laghdú 27% ar an ngrúpa placebo (p=0.0009, p=0.00118).

Tacaíonn na torthaí do gach críochphointe tánaisteach lárnach leis an tionchar ar an gcríochphointe bunscoile. Go sonrach: (2) I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, bhí laghdú 50% nó níos mó ar urghabhálacha ag cion níos airde d’othair sa ghrúpa cóireála Epidiolex (36% sa ghrúpa 25 mg / kg / lá agus 36% sa 50 mg / kg / grúpa lae) 40%, 22% sa ghrúpa placebo, p=0.0692 agus p=0.0245). (2) I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, tháinig laghdú níos mó ar mhinicíocht iomlán urghabhála (lena n-áirítear braiteadh fócasach agus urghabhálacha) i 48% de na hothair sa ghrúpa cóireála Epidiolex dhá dháileog, i gcomparáid le 27% sa ghrúpa placebo (p=0.0013 agus p=0.0018). (3) De réir thorthaí an tuiscint fhoriomlán ar cheistneoir othar / cúramóirí (S / CGIC), ba iad na comhréireanna de ghrúpa Epidiolex 25mg / kg / lá agus Epidiolex 50mg / kg / lá a thuairiscigh feabhas foriomlán 69%, 62%, agus compord, faoi seach Ba é an grúpa dáileoige 39% (p=0.0074 agus p=0.0580). (4) Léirigh anailís bhreise, i gcomparáid le hothair phlaicéabó, go raibh laghdú níos mó ar urghabhálacha fócasacha cumaisc in othair a ndearnadh cóireáil orthu le Epidiolex (cion na n-othar sa ghrúpa cóireála 25mg / kg / lá, grúpa cóireála 50mg / kg / lá) 52%, 50%, ba é an cion den ghrúpa placebo ná 32%, p=0.0076 agus p=0.0116).

Tá an phróifíl sábháilteachta a breathnaíodh sa staidéar seo comhsheasmhach le torthaí staidéir roimhe seo, agus níor aimsíodh aon rioscaí sábháilteachta nua. Ba é minicíocht imeachtaí díobhálacha (AE) 93% sa ghrúpa 25 mg / kg / lá, 100% sa ghrúpa 50 mg / kg / lá, agus 95% sa ghrúpa placebo. Tá sábháilteacht inghlactha ag an dá dháileog, agus bíonn imeachtaí díobhálacha 25 mg / kg / lá níos lú ná 50 mg / kg / lá. Is iad na frithghníomhartha díobhálacha is coitianta ná buinneach, goile laghdaithe agus táimhe.