Fuair ​​teiripe fachtóir VIII nua Sanofi efanesoctocog alfa cáilíocht mhear ó FDA na SA!

D’fhógair Sanofi le déanaí gur dheonaigh Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) Cáilíocht Mear-rian efanesoctocog alfa (BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN roimhe seo) chun othair a bhfuil galar fola cineál A orthu a chóireáil. Is cineál nua teiripe fachtóir VIII é efanesoctocog alfa atá neamhspleách ar fhachtóir von Willebrand (vWF) agus a sholáthraíonn gar do ghnáthleibhéil gníomhaíochta fachtóra don chuid is mó den tseachtain i réimeas cóireála coisctheach uair sa tseachtain.

I mí Lúnasa 2017, dheonaigh FDA na SA agus an Coimisiún Eorpach (CE) ainmniú drugaí dílleachta (ODD) faoi seach ar efanesoctocog alfa. Tá comhar déanta ag Sanofi agus Sobi chun efanesoctocog alfa a fhorbairt agus a thráchtálú.

Tá sé mar aidhm ag Cáilíocht Mear-Amháin (FTD) dlús a chur le forbairt drugaí agus athbhreithniú tapa a dhéanamh ar ghalair thromchúiseacha chun aghaidh a thabhairt ar riachtanais mhíochaine thromchúiseacha nár comhlíonadh i bpríomhréimsí. Má fhaightear cáilíochtaí mear do dhrugaí turgnamhacha, is féidir le cuideachtaí cógaisíochta idirghníomhú leis an FDA níos minice le linn na céime taighde agus forbartha. Tar éis dóibh iarratas margaíochta a chur isteach, tá siad incháilithe le haghaidh ceadú luathaithe agus athbhreithniú tosaíochta má chomhlíonann siad na caighdeáin ábhartha. Ina theannta sin, tá siad incháilithe le haghaidh athbhreithnithe rollach.

Tá sé de chumas ag Efanesoctocog alfa cóireáil teiripe athsholáthair fachtóra othair le haemafilia A a athrú agus is cineál nua féideartha teiripe athsholáthair fachtóir VIII é. Tá leathré na teiripe fachtóir VIII traidisiúnta teoranta ag éifeacht chaperone an fhachtóra von Willebrand (vWF), a cheaptar a chuireann teorainn leis an am a fhanann an fachtóir sa chorp. Is cineál nua próitéine comhleá é efanesoctocog alfa, a fhorbraíodh bunaithe ar theicneolaíocht chomhleá nuálach Fc, trí réigiún de peptide vWF agus XTEN® a chur leis chun a chuid ama i gcúrsaíocht fola a leathnú.

Tá sé de chumas ag Efanesoctocog alfa cosaint fuilithe atá beagnach gnáth a sholáthar don chuid is mó den tseachtain, agus d’fhéadfadh an méadú ar leathré minicíocht na cóireála coisctheach dosing a laghdú go uair sa tseachtain.

Sa tsamhail réamhchliniciúil de hemophilia A, tá éifeacht rialaithe hemostatach efanesoctocog alfa 4 huaire níos airde ná éifeacht rFVIII. Táthar ag súil go dtabharfaidh an druga cosaint níos fearr agus níos leithne d’othair a bhfuil hemophilia A trom orthu i gcoinne gach cineál fuilithe.

Tá staidéar XTEND-1 Chéim 3 atá ar siúl faoi láthair ag déanamh meastóireachta ar shábháilteacht agus éifeachtúlacht othair a ndearnadh cóireáil orthu roimhe seo ≥12 bliana d’aois (n=150) a bhfuil galar fola cineál A trom orthu. Staidéar idirghabhála neamh-randamach lipéad oscailte é XTEND-1 le 2 ghrúpa sannachán comhthreomhara. Fuair ​​ábhair sa ghrúpa coiscthe 50 IU / kg de chóireáil phróifiolacsach efanesoctocog alfa gach seachtain ar feadh 52 seachtaine. Fuair ​​ábhair sa ghrúpa cóireála ar éileamh efanesoctocog alfa (50 IU / kg) de réir mar ba ghá ar feadh 26 seachtaine, agus aistríodh ansin chuig efanesocococog alfa uair sa tseachtain ar feadh 26 seachtaine.

Faoi láthair, tá efanesoctocog alfa i mbun taighde cliniciúil, agus ní dhearna aon ghníomhaireacht rialála athbhreithniú ar a sábháilteacht agus a éifeachtúlacht.