Tá Sanofi Cablivi ceadaithe ag Ceanada chun cóireáil a dhéanamh ar purpura thrombocytopenic thrombotic a fuarthas (aTTP)!

D’fhógair Sanofi le déanaí go bhfuil an druga Nanobody Cablivi (caplacizumab) ceadaithe ag Health Canada trí phróiseas athbhreithnithe tosaíochta, in éineacht le malartú plasma agus teiripe in-imdhíonachta le haghaidh cóireáil purpura thrombocytopenic thrombotic (aTTP) d’othair aosacha. Is galar fola neamhchoitianta é aTTP a dhéanann thrombóis i soithigh fola ar fud an choirp, a d’fhéadfadh damáiste a dhéanamh d’orgáin ríthábhachtacha agus a d’fhéadfadh deacrachtaí marfacha a bheith mar thoradh air. Is é Cablivi an chéad druga a cheadaigh Ceanada chun aTTP a chóireáil go sonrach.

Is é Cablivi an chéad druga Nanobody ceadaithe ar domhan agus an chéad druga go sonrach chun aTTP a chóireáil. Féadann Cablivi cosc ​​a chur ar fhoirmiú microthrombi (téachtáin fola) sa chorp, othair a dhéanamh níos tapa, cuid de na deacrachtaí a bhaineann le aTTP a laghdú, agus an ráta atarlú galair a laghdú.

D'fhorbair biteicneolaíocht na Beilge Ablynx Cablivi, agus cheannaigh Sanofi Ablynx ar $ 4.8 billiún i mí Eanáir 2018. Ceadaíodh Cablivi san Aontas Eorpach i mí Lúnasa 2018 agus sna Stáit Aontaithe i mí Feabhra 2019. Sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach, tá Cablivi deonaíodh cáilíochtaí drugaí dílleachta chun cóireáil a dhéanamh ar aTTP, agus bronnadh cáilíocht mhear agus cáilíocht athbhreithnithe tosaíochta air sna Stáit Aontaithe. Tá Cablivi anois mar chuid d'aonad gnó altranais ghairmiúil domhanda Sanofi Sanofi Genzan.

Dúirt an Dr. Katerina Pavenski, haemaiteolaí in Ospidéal Naomh Mícheál Toronto: “Is galar tubaisteach é aTTP a d’fhéadfadh bás a fháil mura gcaitear go héifeachtach leis. Cé gur fheabhsaigh na roghanna cóireála reatha prognóis an othair, bíonn deacrachtaí fós ann. I staidéir chliniciúla, is féidir le Cablivi aisghabháil pláitíní agus faoiseamh ó ghalair a luathú, agus tionchar suntasach a bheith aige ar dheacrachtaí galair. Tabharfaidh an ceadú seo rogha cóireála tábhachtach dúinn chun cabhrú le prognóis na n-othar le aTTP a fheabhsú. "

Is neamhord téachta féin-imdhíonachta atá bagrach don bheatha é aTTP arb é is sainairíonna ann méideanna móra téachtán fola a fhoirmiú i soithigh fola beaga ar fud an choirp, rud a fhágann go bhfuil thrombocytopenia trom (comhaireamh pláitíní an-íseal) agus anemia hemolytic microangiopathy (Cailliúint cealla fola dearga mar gheall ar scriosadh hemolytic), ischemia fíocháin (soláthar fola teoranta do roinnt orgánaigh) agus damáiste fairsing orgán, go háirithe an inchinn agus an croí. In ainneoin go bhfaigheann siad gnáthaimh chúraim chaighdeánaigh reatha, lena n-áirítear malartú plasma uair amháin sa lá (PEX) agus teiripe frith-imdhíonachta, tá deacrachtaí thrombóideacha ardriosca, atarlú agus bás fós ag othair, agus tá eipeasóidí aTTP fós bainteach le básmhaireacht suas le 20%, Gaolmhar. tarlú laistigh de 30 lá ón diagnóis.

Is é an comhábhar gníomhach cógaisíochta de Cablivi ná caplacizumab, atá ina nanobody fachtóir frith-hemophilia bivalent láidir agus roghnach (vWF), a fhéadann bac a chur ar an idirghníomhaíocht idir multimer vWF ultra mór (ULvWF) agus pláitíní, ag díriú ar phláitíní An comhiomlánú agus foirmiú agus carnadh ina dhiaidh sin tá éifeacht láithreach ag microclots. In othair aTTP, is féidir leis an téachtán fola beag bídeach seo a bheith ina chúis le thrombocytopenia trom, ischemia fíocháin, agus mífheidhmiú orgán. Is féidir le héifeacht láithreach Cablivi (éifeacht láithreach), agus an próiseas bunúsach galar á dhíchóimeáil, othair aTTP a chosaint ar léirithe cliniciúla den ghalar.

Tá ceadú Cablivi bunaithe ar shonraí ó staidéar cliniciúil Chéim III HERCULES (NCT02553317). Staidéar randamach, dúbailte-dall, rialaithe le phlaicéabó a bhí sa staidéar, agus cláraíodh 145 othar aosach le aTTP. Sa staidéar, sannadh othair go randamach do Cablivi nó phlaicéabó agus iad ag fáil réimeanna cúraim chaighdeánaigh (malartú plasma agus teiripe in-imdhíonachta).

Léirigh torthaí an staidéir: (1) Maidir leis an bpríomhphointe deiridh, ghiorraigh Cablivi in ​​éineacht le réimeanna cúraim chaighdeánaigh an t-am le haghaidh normalú comhaireamh pláitíní i gcomparáid le gnáthaimh phlaicéabó + cúraim chaighdeánaigh (p = 0.01); ag aon phointe ama ar leith le linn na tréimhse staidéir, bhí grúpa cóireála Cablivi 1.55 uair níos dóchúla gnáthchomhaireamh pláitíní a bhaint amach ná grúpa placebo. (2) Le linn na tréimhse staidéir ar fad, laghdaigh Cablivi in ​​éineacht le réimeanna cúraim chaighdeánaigh básanna a bhaineann le TTTP, atarlú aTTP, nó mórócáid ​​thromboembólach amháin ar a laghad faoi 74% (p <0.001) i="" gcomparáid="" le="" réimeanna="" cúraim="" chaighdeánaigh="" phlaicéabó="" +.="">(3) Le linn na tréimhse staidéir iomláine, i gcomparáid le placebo + regimen cúraim chaighdeánaigh, laghdaigh Cablivi in ​​éineacht le regimen cúraim chaighdeánaigh líon na n-atarlú aTTP faoi 67% (p <0.001).>(4) Le linn na tréimhse staidéir ar fad, tharla 0 ghalar teasfhulangacha sa ghrúpa cóireála Cablivi agus tharla 3 ghalar teasfhulangacha sa ghrúpa placebo, cé nár sroicheadh ​​aon difríocht suntasach ó thaobh staitistice (p = 0.06). (5) I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, rinne na hothair i ngrúpa cóireála Cablivi normalú ar na trí mharcóir damáiste orgáin (lachtáit dehydrogenase, troponin cairdiach I, agus creatiníne serum) níos luaithe (mar gheall ar an tástáil staidrimh srathaithe, p Níor aimsíodh aon tábhacht). (6) I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, tá laghdú suntasach cliniciúil ar úsáid malartú plasma in othair i ngrúpa cóireála Cablivi (meán 5.8 lá vs 9.4 lá, laghdú 38%), agus san aonad dianchúraim (laghdú 65% laghdú) agus ospidéil (laghdú 31%) Tá an t-am cónaithe níos giorra. (7) Tá sábháilteacht Cablivi comhsheasmhach le tuairiscí roimhe seo agus tá sí ag teacht lena meicníocht gníomhaíochta, lena n-áirítear riosca méadaithe fuilithe; is iad na teagmhais dhíobhálacha is coitianta a bhaineann le fuiliú ná fuiliú srón agus fuiliú guma.