Chuir Pacritinib isteach ar liostú: cóireáil othair myelofibrosis a bhfuil thrombocytopenia trom orthu!

D’fhógair CTI Biopharmaceuticals le déanaí, tar éis an chruinnithe réamh-NDA le déanaí le Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA), gur tháinig an chuideachta ar chomhaontú leis an FDA iarratas nua ar dhrugaí (NDA) a chur isteach chun ceadú pacritinib a luathú. Úsáidtear é chun othair myelofibrosis (MF) a chóireáil le thrombocytopenia trom (comhaireamh pláitíní< 50="" ×="" 10="" go="" dtí="" an="" 9ú="" cumhacht="">

Beidh an NDA bunaithe ar na sonraí atá ar fáil ó thrialacha críochnaithe Céim 3 PERSIST-1 agus PERSIST-2 agus triail raon dáileoige Chéim 2 de PAC203. D'aontaigh an FDA leis an aighneacht rollach NDA, a bhfuiltear ag súil go dtosóidh sé laistigh de chúpla seachtain. Meastar go mbeidh aighneacht an ÚNM críochnaithe sa chéad ráithe de 2021. Táthar ag súil go gcuirfear triail leanúnach Chéim 3 PACIFICA i gcrích mar ghealltanas iar-mhargaíochta.

Is cineál ailse smeara é myelofibrosis (MF) a bhféadfadh foirmiú fíochán scar snáithíneach a bheith mar thoradh air, rud a fhágann go mbeidh anaemacht throm, laige, tuirse, spleen agus méadú ae ann. Meastar go ndéantar cóireáil ar níos mó ná aon trian d’othair a bhfuil thrombocytopenia trom orthu le haghaidh myelofibrosis. Ciallaíonn thrombocytopenia tromchúiseach go bhfuil an líon pláitíní níos lú ná 50,000 pláitíní in aghaidh an mhicroliter agus nach bhfuil sa tréimhse marthanais iomlán ach 15 mhí. Tá baint ag thrombocytopenia in othair le myelofibrosis le galar intreach, ach léiríodh freisin go bhfuil baint aige le cóireáil ruxolitinib, a bhféadfadh laghdú dáileoige a bheith mar thoradh air agus dá bhrí sin d’fhéadfadh sochar cliniciúil a laghdú. Laghdaíodh ráta marthanais na n-othar a scoir cóireáil ruxolitinib a thuilleadh, le meánréimhse marthanais iomlán de 7 mí go 14 mhí. Tá na roghanna cóireála d’othair myelofibrosis a bhfuil thrombocytopenia trom orthu teoranta, rud a chruthaíonn limistéar cóireála tábhachtach le riachtanais mhíochaine gan chomhlíonadh.

Struchtúr ceimiceach pacritinib (foinse pictiúr: medchemexpress.cn)

Is coscóir kinase ó bhéal é Pacritinib atá á fhorbairt, le sainiúlacht do JAK2, FLT3, IRAK1 agus CSF1R. Is iad einsímí an teaghlaigh JAK na croí-chomhpháirteanna sa chosán trasdula comhartha, atá riachtanach d’fhás agus d’fhorbairt gnáthchealla fola, léiriú cytokines athlastacha agus an fhreagairt imdhíonachta. Taispeánadh go bhfuil baint dhíreach ag sócháin sna ciníocha seo le héagsúlacht ailsí a bhaineann le fuil a bheith ann, lena n-áirítear siadaí myeloproliferative, leoicéime agus linfóma. Chomh maith le myelofibrosis, mar gheall ar a éifeacht choisctheach ar c-fms, IRAK1, JAK2 agus FLT3, léiríonn próifíl kinase pacritinib go bhfuil sé éifeachtach maidir le leoicéime géarmhíochaine myeloid (AML), siondróm myelodysplastic (MDS), agus leoicéime myelomonocytic ainsealach ( Tá éifeachtaí teiripeacha féideartha ag CMML) agus leoicéime lymphocytic ainsealach (CLL).

I mí an Mhárta 2008, dheonaigh an FDA Pacritinib Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) chun cóireáil a dhéanamh ar myelofibrosis bunscoile (MF), iar-polycythemia vera MF, agus MF thrombocythemia iar-riachtanach.

I mí Lúnasa 2014, dheonaigh an FDA ainmniú mear (FTD) do pacritinib chun cóireáil a dhéanamh ar othair myelofibrosis measartha go hardriosca, lena n-áirítear ach gan a bheith teoranta d’othair a bhfuil thrombocytopenia bainteach le galair (comhaireamh pláitíní íseal), agus Cóireáil chosc eile JAK2 a fháil. na n-othar atá ag dul faoi thrombocytopenia géarmhíochaine le linn na cóireála, othair atá éadulaingt le teiripí JAK2 eile nó a bhfuil droch-rialú siomptóm orthu (bainistíocht fo-optamach).

Dúirt an Dr. Adam R. Craig, Uachtarán agus POF CTI Biopharmaceuticals:" Ó cuireadh triail raon dáileog Céim 2 PAC203 i gcrích, táimid ag obair leis an FDA chun úsáid pacritinib a chinneadh in othair myelofibrosis a bhfuil thrombocytopenia trom orthu. . Mar gheall ar an ráta marthanais laghdaithe agus na roghanna cóireála teoranta, tá riachtanais mhíochaine thábhachtacha ag an ngrúpa othar seo nár comhlíonadh. Ag an gcruinniú réamh-NDA le déanaí, d’aithníomar PERSIST-1, PERSIST-2, agus PAC203 2 Beidh pacáiste sonraí na trialach céime mar bhunús don iarratas luathaithe ar cheadú. Phléamar bearta maolaithe riosca go háirithe chun aghaidh a thabhairt ar na hábhair imní sábháilteachta a bhí ag an FDA roimhe seo. In othair a bhfuil myelofibrosis orthu, is é thrombocytopenia trom na cóireáil reatha Galair de bharr an mhodha nó na tocsaineachta a bhaineann le drugaí. Faoi láthair, níl aon dhrugaí ceadaithe ann a thugann aghaidh go sonrach ar riachtanais mhíochaine gan chomhlíonadh othair a bhfuil myelofibrosis orthu a bhfuil thrombocytopenia trom orthu. I dtrialacha iolracha, léiríodh go gcaitheann pacritinib na hothair seo as sochair chliniciúla. Tá an cumas ag Pacritinib a bheith ina rogha cóireála nua d’othair a bhfuil myelofibrosis bunscoile agus tánaisteach orthu in 2021."