Tásca Péidiatraiceacha Oxbryta&Tá athbhreithniú tosaíochta tugtha ag FDA na SA ar Tháibléid Scaipthe!

D’fhógair Global Blood Therapeutics (GBT) le déanaí gur ghlac Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) le hiarratas forlíontach nua drugaí (sNDA) agus le hiarratas nua drugaí (NDA) ó Oxbryta (voxelotor). Ina measc, féachann sNDA le dlús a chur le ceadú Oxbryta chun leanaí a bhfuil galar corran cille orthu (SCD) idir 4-11 bliana d’aois a chóireáil; Féachann an NDA le Oxbryta a cheadú, cineál táibléid in-scaipthe nua atá oiriúnach d’aois agus atá oiriúnach d’othair péidiatraiceacha. Dheonaigh an FDA athbhreithniú tosaíochta don NDA agus sNDA, agus tá spriocdháta an Achta um Tháille Úsáideora Drugaí ar oideas (PDUFA) ainmnithe mar 25 Nollaig, 2021. Ciallaíonn athbhreithniú tosaíochta go ndéanfar an tráthchlár athbhreithnithe don NDA agus sNDA a ghiorrú ón gcaighdeán 10 mí go 6 mhí.

Is galar tubaisteach é galar na gcealla salacha (SCD) a d’fhéadfadh damáiste orgáin agus ionchas saoil giorraithe a dhéanamh, agus tá sé casta ag an difríocht mhór i rochtain ar chúram ardchaighdeáin. Ar ámharaí an tsaoil, tá ré nua cóireála curtha isteach ag SCD anois.

Is druga béil den chéad scoth, uair amháin sa lá, é Oxbryta a chuireann cosc ​​díreach ar pholaiméiriú haemaglóibin, agus is é sin an bhunchúis atá le corraí agus scriosadh cealla fola dearga SCD. Faoi láthair, tá foirm dosage táibléid Oxbryta ceadaithe ag FDA na SA le haghaidh cóireáil othair SCD atá 12 bliana d’aois agus níos sine. Mar an chéad druga chun bunchúiseanna SCD a chóireáil, tá an tionscal an-dóchasach faoi ionchais tráchtála Oxbryta' s. Roimhe seo, d’eisigh an eagraíocht taighde margaidh cógaisíochta EvaluatePharma tuarascáil ag tuar go mbeidh Oxbryta ar an druga SCD is mó díol ar domhan' s, agus táthar ag súil go sroichfidh díolacháin 1.98 billiún dollar SAM i 2024.

Sna Stáit Aontaithe, tá thart ar 17,000 leanbh idir 4 agus 11 bliana d’aois ag fulaingt ó SCD. Tá sNDA agus NDA péidiatraice Oxbryta' s bunaithe ar shonraí ón staidéar lipéad oscailte Céim 2a HOPE-KIDS 1 (GBT440-007). Ag cruinniú ar líne Chumann Haemaiteolaíochta na hEorpa (EHA) 2021, léirigh anailís sonraí ar 45 leanbh SCD idir 4 agus 11 bliana d’aois gur úsáideadh táibléid in-scaipthe Oxbryta (ábhar an NDA) le haghaidh cóireála bunaithe ar mheáchan Tar éis sin, lean haemaglóibin ag feabhsú go tapa, agus laghdaíodh haemalú (nó scriosadh cealla fola dearga) freisin.

Lorgaíonn an NDA ceadú le haghaidh táibléad in-scaipthe 300mg. Cuimsíonn an cineál táibléid in-scaipthe seo blas fíonchaor, atá deartha le bheith scaipthe in uisce óil teocht an tseomra nó deochanna soiléire eile le haghaidh slogtha go héasca, agus tugann sé deis do leanaí SCD 4 go 11 bliana d’aois an druga a riar de réir a meáchan coirp.

I mí Aibreáin i mbliana, d’fhógair GBT sonraí 72 seachtaine de staidéar HOPE Chéim 3. Léirigh na torthaí go raibh feabhas leanúnach suntasach ar leibhéil haemaglóibin ag othair (12 go 65 bliana d’aois) a ndearnadh cóireáil orthu le Oxbryta, laghdaigh siad haemalú, agus chuir siad feabhas ar shláinte iomlán. Tacaíonn na torthaí seo le húsáid fhadtéarmach Oxbryta chun anemia hemolytic agus hemolysis a laghdú in othair SCD, agus ar an gcaoi sin deacrachtaí a d’fhéadfadh a bheith bagrach don bheatha a laghdú. Is é staidéar HOPE an triail cláraithe cóireála SCD is faide go dtí seo. Cruthaíonn na torthaí seo freisin go bhfuil sé de chumas ag Oxbryta a bheith ina theiripe ceartaithe galar sábháilte agus éifeachtach d’othair SCD trí fheidhmíocht hemolysis agus anemia SCD a fheabhsú go leanúnach.

Dúirt Ted W. Love, Uachtarán agus POF GBT:" Is galar tubaisteach é SCD. Glacann an FDA le cáipéisí rialála Oxbryta' s maidir le cóireáil leanaí le SCD ó 4 go 11 bliana d’aois, chomh maith le táibléad in-scaipthe Oxbryta atá oiriúnach do leanaí. Is céim thábhachtach í seo i dtreo an sprioc a bhaint amach Oxbryta a chur i bhfeidhm ar gach othar incháilithe SCD. Maidir le leanaí SCD faoi 12 bliana d’aois, is beag roghanna cóireála atá ann faoi láthair, agus d’fhéadfadh éifeachtaí níos dochúlaithe a bheith ag SCD sa chéad chúpla bliain dá saol. Damáiste orgáin. I bhfianaise na riachtanas dian nár comhlíonadh, is mór againn athbhreithniú tosaíochta an FDA ar chóireálacha féideartha don phobal SCD a ndearnadh faillí ann le fada."

Struchtúr móilíneach Voxelotor

Is galar géiniteach tromchúiseach, forásach agus debilitating é galar cille miotal (SCD) a mbíonn táirgeadh neamhghnácha haemaglóibin callaire (HbS) mar thoradh air mar gheall ar sócháin sa ghéine β-globin. Déanann HbS cealla fola dearga tinn agus leochaileach, rud a fhágann go bhfuil anemia hemolytic ainsealach, galar soithíoch, géarchéim occlusion soithíoch nach féidir a fháil agus pianmhar (VOC). Maidir le daoine fásta agus leanaí a bhfuil SCD orthu, ciallaíonn sé seo géarchéimeanna pianmhara agus deacrachtaí géara eile atá ag athrú saoil nó atá bagrach don bheatha mar shiondróm thoracach géarmhíochaine (ACS), stróc agus ionfhabhtú. Má mhaireann an t-othar deacrachtaí géara, galar soithíoch, agus damáiste don orgán deiridh, d’fhéadfadh Hipirtheannas scamhógach, cliseadh duánach, agus bás luath a bheith mar thoradh ar na deacrachtaí a bheidh mar thoradh air.

Is é Oxbryta an chéad druga a ceadaíodh chun polaiméiriú haemaglóibin corran a chosc go díreach chun SCD a chóireáil. Is é polaiméiriú haemaglóibin an chúis bhunúsach le cealla fola dearga SCD a bhreoiteacht agus a scriosadh. D’fhéadfadh anemia hemolytic a bheith mar thoradh ar an bpróiseas breoiteachta (tá laghdú ar leibhéil haemaglóibin mar thoradh ar scriosadh cealla fola dearga), bac ar ribeadáin agus soithigh fola beaga, rud a chuireann bac ar shreabhadh fola agus ocsaigine ar fud an choirp. D’fhéadfadh deacrachtaí atá bagrach don bheatha a bheith mar thoradh ar sholáthar laghdaithe ocsaigine d’fhíocháin agus d’orgáin, lena n-áirítear stróc agus damáiste dochúlaithe orgáin.

Tugtar druga gníomhach Oxbryta' svoxelotor(GBT440 roimhe seo), a oibríonn trí chleamhnas haemaglóibin le haghaidh ocsaigine a mhéadú. Ós rud é nach ndéanann haemaglóibin corran ocsaiginithe polaiméiriú, is féidir le voxelotor bac a chur ar pholaiméiriú agus na cealla fola dearga a scriosadh agus a scriosadh dá bharr. Féadann Voxelotor anemia hemolytic agus iompar ocsaigine a fheabhsú, agus d’fhéadfadh sé cúrsa SCD a athrú.

Cheadaigh FDA na SA Oxbryta i mí na Samhna 2019 chun cóireáil a dhéanamh ar anemia hemolytic i leanaí agus in aosaigh le SCD ≥12 bliana d’aois. Ceadaíodh Oxbryta trí chainéal athbhreithnithe tosaíochta an FDA' s, agus níor thóg sé ach níos mó ná 2 mhí ó glacadh an iarratais nua ar dhrugaí (NDA) go dtí an ceadú críochnaitheach. Roimhe seo, dheonaigh an FDAvoxelotoran t-ainmniú ceannródaíoch drugaí (BTD), stádas mear, ainmniú drugaí dílleachta, agus ainmniú galar péidiatraice annamh chun SCD a chóireáil. Mar choinníoll maidir le ceadú luathaithe ag FDA na SA, leanann GBT ag imscrúdú Oxbryta sa staidéar HOPE-KIDS 2, staidéar dearbhaithe iarcheadaithe a úsáideann treoluas sreabhadh fola Doppler transcranial (TCD) chun laghdú Oxbryta 2-15 a mheas. leanaí le riosca stróc.

I mí Eanáir na bliana seo, ghlac an Ghníomhaireacht Leigheasra Eorpach (EMA) le hiarratas ar údarú margaíochta Oxbryta' s (MAA), a fhéachann le EMA ceadú iomlán a thabhairt do Oxbryta chun cóireáil a dhéanamh ar anemia hemolytic i ngalar na gcillíní (SCD). othair 12 bliana d’aois agus níos sine. Roimhe seo, dheonaigh EMAvoxelotoran Cáilíocht Tosaíochta Drugaí (PRIME) agus Cáilíocht Drugaí Dílleachta chun SCD a chóireáil. Tá sé beartaithe ag GBT cead rialála a lorg freisin chun an fhéidearthacht Oxbryta a úsáid chun SCD a chóireáil i leanaí faoi 4 sna Stáit Aontaithe.