Chuir Nefecon (budesonide) isteach ar liostú san AE: tá an cumas aige galair a cheartú!

D’fhógair cuideachta bithchógaisíochta na Sualainne Calliditas Therapeutics le déanaí go bhfuil Gníomhaireacht Leigheasra na hEorpa (EMA) tar éis glacadh le hiarratas ar údarú margaíochta Nefecon' s (Budesonide) (MAA) agus deonaíodh meastóireacht luathaithe, ar cineál nua ullmhúchán ó bhéal budesonide é, is rialtóir IgA1 é an druga, a dhéileálann le nephropathy IgA bunscoile (IgAN) trí íos-rialáil spriocdhírithe ar IgA1. Faoi láthair, tá Nefecon ag dul faoi athbhreithniú tosaíochta ag FDA na SA, agus déanfaidh an ghníomhaireacht cinneadh athbhreithnithe roimh 15 Meán Fómhair, 2021.

Má cheadaítear é, beidh Nefecon ar an gcéad teiripe atá deartha agus ceadaithe go sonrach le haghaidh cóireáil IgAN, a bhfuil acmhainneacht ann maidir le galair a cheartú. Tar éis é a cheadú, tá sé i gceist ag Calliditas tráchtálú neamhspleách a dhéanamh ar Nefecon sna Stáit Aontaithe, agus táthar ag súil go mbeidh an druga ar an margadh san Eoraip sa chéad leath de 2022.

Dúirt Renée Aguiar Lucander, POF Calliditas:" Is céim thábhachtach inár n-iarrachtaí an chéad druga ceadaithe a thabhairt d’othair a bhfuil IgAN orthu glacadh le Nefecon MAA. Táimid ag tnúth le bheith ag obair le EMA agus is é an sprioc a bheith sa chéad ráithe de 2022. Faomhadh a fháil do Nefecon."

Is ullmhúchán béil paitinnithe é Nefecon ina bhfuil scaoileadh gníomhach substaintiúil budesonide atá láidir agus aitheanta - le haghaidh scaoileadh spriocdhírithe. De réir na príomh-mhúnla pathogenesis, tá an t-ullmhúchán deartha chun drugaí a sheachadadh chuig paiste Peyer' s sa stéig bheag íochtarach inar tháinig an galar. Díorthaítear Nefecon ó theicneolaíocht TARGIT, a ligeann do shubstaintí dul tríd an bholg agus na n-inní gan iad a ionsú, agus ní féidir iad a scaoileadh ach i mbulóga nuair a shroicheann siad an chuid íochtarach den stéig bheag.

Mar a thaispeántar sa triail mhór Chéim 2b a chuir Calliditas i gcrích, tá an teaglaim de phróifíl scaoilte dáileoige agus optamaithe éifeachtach d’othair IgAN. Chomh maith le héifeachtaí áitiúla éifeachtacha, buntáiste eile a bhaineann leis an tsubstaint ghníomhach seo a úsáid is ea a bith-infhaighteacht íseal, is é sin, tá thart ar 90% den tsubstaint ghníomhach neamhghníomhachtaithe san ae sula sroicheann sí an cúrsaíocht shistéamach. Ciallaíonn sé seo gur féidir drugaí ardchruinnithe a chur i bhfeidhm go háitiúil nuair is gá, ach tá nochtadh sistéamach agus fo-iarsmaí an-teoranta.

Torthaí Cuid A ar Thriail Chliniciúil NefIgArd

Is é Calliditas an t-aon chuideachta a fuair sonraí dearfacha i dtrialacha cliniciúla randamaithe, dúbailte-dall, rialaithe faoi phlaicéabó de IgAN. Shroich an dá thriail na críochphointí tánaisteacha bunscoile agus na príomhphointí.

Tá aighneacht MAA Nefecon bunaithe ar na sonraí dearfacha ó chuid A de staidéar eochairchéim 3 ar NefIgArd. Staidéar randamach, dúbailte-dall, rialaithe faoi phlaicéabó, ar il-ionad idirnáisiúnta atá deartha chun éifeachtúlacht agus sábháilteacht Nefecon agus phlaicéabó a mheas i 200 othar IgAN fásta. Mar a luadh cheana, i gcomparáid le phlaicéabó, shroich an staidéar an príomhphointe deiridh maidir le próitéinuria a laghdú agus léirigh sé go raibh eGFR seasmhach ag 9 mí.

Cuimsíonn an fhaisnéis a cuireadh isteach sonraí cliniciúla freisin ó thriail Chéim 2 NEFIGAN, a shroich críochphointí bunscoile agus tánaisteacha staidéar NefIgArd freisin. Léirigh an dá thriail go raibh glacadh go maith le Nefecon i gcoitinne, agus go raibh sábháilteacht chomhchosúil ag torthaí an dá ghrúpa.