Formheasann FDA an druga oinceolaíochta snagcheoil Rylaze le haghaidh cóireáil GACH agus LBL

Cúpla lá ó shin, cheadaigh FDA na SA Rylaze, druga oinceolaíochta ó Jazz Pharmaceuticals, chun othair phéidiatraiceacha a chóireáil 1 mhí agus níos sine atá ailléirgeach le asparaginase díorthaithe E. coli agus a d’fhorbair leoicéime lymphoblaisteach géarmhíochaine (GACH) nó lymph lymphoblastic. Maidir le hothair aosacha a bhfuil siadaí (LBL) orthu, ceadaítear an druga mar chomhpháirt de regimen ceimiteiripe il-dhrugaí.

Forbraíonn thart ar 5,700 othar GACH sna Stáit Aontaithe gach bliain, agus is leanaí thart ar leath díobh. Meastar go bhfuil 20% d’othair ailléirgeach le asparaginase caighdeánach E. coli-dhíorthaithe, agus teastaíonn cóireáil chliniciúil ionadaithe ar féidir le corp an chineáil othair seo a fhulaingt. De réir an FDA, tá easpa teiripí malartacha ar domhan le blianta fada. Is é Jazz Pharmaceuticals an chéad druga a cheadaigh an ghníomhaireacht. Is féidir an druga a úsáid in othair a bhfuil hipiríogaireacht acu le asparaginase E. coli-dhíorthaithe, ar lymphoid géarmhíochaine Cuid dhílis den regimen ceimiteiripe le haghaidh leoicéime ceallacha (GACH). Soláthraíonn Rylaze rogha bríoch do na hothair seo.

Ceadaíodh Rylaze bunaithe ar shonraí páirteach ó thriail Chéim II de staidéar Chéim II / III, a rinne meastóireacht ar réimeanna dáileoige éagsúla an druga. Tá staidéar chéim II ag déanamh staidéir ar riarachán ionmhatánach (IM), agus déanfaidh an chuid de chéim III meastóireacht ar éifeachtúlacht riarachán drugaí infhéitheach. Dúirt Ionad Feabhais Oinceolaíochta an FDA' s i bpreasráiteas," Féadfaidh an ceadú seo príomhchuid de chóireálacha a d’fhéadfadh a bheith leigheasach a sholáthar do leanaí agus d’othair aosacha a bhfuil an cineál leoicéime seo orthu, ag tabhairt réitigh mhalartacha ó foinsí inbhuanaithe."

D'ainmnigh an FDA an druga mar dhruga galar neamhchoitianta le haghaidh cóireáil ALL / LBL i Meitheamh 2021. Tar éis an druga' s BLA a fhormheas, chuaigh an druga isteach sa chlár Athbhreithnithe Oinceolaíochta Fíor-ama (RTOR) le haghaidh athbhreithnithe, ar tionscnamh de chuid Ionad Feabhais Oinceolaíochta FDA é chun cóireálacha sábháilte agus éifeachtacha ailse a sholáthar d’othair. De réir Jazz Pharmaceuticals, is é an druga an t-aon táirge cóireála asparaginase athchuingreach erwinia atá in ann leibhéil suntasacha gníomhaíochta asparaginase a choinneáil go cliniciúil i rith na tréimhse cóireála. Tá an chuideachta ag súil go mbeidh an chóireáil nua seo ar fáil i lár mhí Iúil.

Rinneadh an druga a mheas i dtriail de 102 othar a bhí ailléirgeach nó neamhghníomhach go ciúin chuig asparaginase díorthaithe E. coli. Is é príomhtháscaire na tástála an bhfuil leibhéal áirithe gníomhaíochta asparaginase bainte amach agus coinnithe ag an othar. Fuair ​​an staidéar amach tar éis an dáileog molta de 25 mg / m² a instealladh go intramuscularly gach 48 uair, gur baineadh amach an leibhéal sprice de ghníomhaíocht asparaginase i 94% d’othair.

I measc na bhfrithghníomhartha díobhálacha is coitianta atá ag an druga tá hipiríogaireacht, tocsaineacht pancreatach, thrombóis, fuiliú, agus tocsaineacht ae. Fuair ​​anailís chúlghabhálach ar shonraí ón nGrúpa Oinceolaíochta Péidiatraice de níos mó ná 8,000 othar, cibé an bhfuil na hothair sin ardfhreagróirí nó riosca caighdeánach, freagróirí luatha, mar gheall ar an tocsaineacht a bhaineann le drugaí, torthaí marthanais na n-othar nach ndearna sa deireadh cúrsa iomlán cóireála a fháil Tharla laghdú suntasach.

Tar éis a gceadaithe, dúirt Jazz go leanfaidh sé ag comhoibriú leis an FDA agus cuirfidh sé sonraí breise isteach don chohórt iomlán othar chun riarachán ionmhatánach Rylaze agus bearta riaracháin eile a mheas.