Formheasann FDA na SA Analóg Peiptíd Natriuretic C-cineál Voxzogo (vosoritide) --- 1/2

D’fhógair BioMarin Pharmaceuticals le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis dlús a chur le ceadú Voxzogo (vosoritide), instealladh uair amháin in aghaidh an lae de analógacha peptide natriuretic (CNP) de chineál C chun cóireáil a dhéanamh ar othair 5 bliana d’aois agus in othair phéidiatraiceacha. le achondroplasia (achondroplasia) thuas agus an pláta fáis oscailte, méadaítear fás líneach. Is é Achondroplasia an stádas gearr díréireach is coitianta i ndaoine.

Agus Voxzogo á cheadú aige, d’eisigh an FDA dearbhán athbhreithnithe tosaíochta galar péidiatraice annamh (PRV) chuig BioMarin chun luach saothair a thabhairt don chuideachta as a rannchuidiú gan íoc le forbairt drugaí nua do ghalair neamhchoitianta. Is féidir an PRV seo a mhalartú le haghaidh athbhreithniú tosaíochta ar aon druga nua nach gcomhlíonann an t-athbhreithniú tosaíochta, agus is féidir é a dhíol nó a aistriú.

Bunaithe ar an ráta fáis bliantúil (AGV) a fheabhsú, ceadaíodh an tásc faoin bpróiseas ceadaithe luathaithe. Braithfidh ceadú leanúnach don tásc seo ar fhíorú agus tuairisc ar shochair chliniciúla i staidéir dheimhnithe. D’fhonn an riachtanas iar-mhargaíochta seo a chomhlíonadh, tá sé i gceist ag BioMarin an staidéar leanúnach ar leathnú lipéad oscailte a úsáid chun comparáid a dhéanamh leis an stair nádúrtha atá ann.

San Aontas Eorpach, ceadaíodh Voxzogo i mí Lúnasa 2021 chun achondroplasia a chóireáil i leanaí ó 2 bhliain d’aois go plátaí fáis dúnta. Sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach, tugadh Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) do Voxzogo chun achondroplasia a chóireáil. Tarlaíonn dúnadh an phláta fáis tar éis na caithreachais, nuair a shroichtear airde deiridh an aosaigh.

Is é Voxzogo an chéad druga a ceadaíodh chun leanaí a chóireáil le achondroplasia. Féadann sé bunchúis an ghalair a chóireáil. Is dul chun cinn mór míochaine é agus tá an cumas aige tionchar bríoch a bheith aige ar othair' saol. Is é an comhábhar gníomhach cógaisíochta de Voxzogo ná vosoritide, ar peiptíd natriuretic modhnaithe de chineál C é (CNP) a chuireann foirmiú cnámh endochondral chun cinn trí chomharthaíocht receptor fachtóir fáis fibroblast 3 (FGFR3) a rialáil agus a dhíríonn go díreach ar fhorbairt cartilage Paiteolaíocht inmheánach na neamhdhóthanachta.

Tá an ceadú seo bunaithe ar thorthaí staidéir dhomhanda Chéim 3 randamaithe, dúbailte-dall, rialaithe le placebo agus síneadh lipéad oscailte an staidéir seo ar Chéim 3. Chláraigh an staidéar 121 leanbh le achondroplasia idir 5 agus 14.9 mbliana d’aois. Ba é an meán AGV bunlíne den ghrúpa placebo agus den ghrúpa Voxzogo ná 4.06 cm / bliain agus 4.26 cm / bliain, faoi seach. Sa 52ú seachtain de chóireáil, ba é -0.17 cm / bliain an t-athrú ar AGV sa ghrúpa placebo ón mbunlíne, agus ba é 1.40 cm / bliain an t-athrú ar AGV sa ghrúpa Voxzogo ón mbunlíne, rud a fhágann go raibh an grúpa Voxzogo i gcomparáid leis an grúpa placebo i dtéarmaí AGV. Feabhas suntasach ar scoil ná 1.57 cm / bliain. Tar éis 52 seachtaine den staidéar Céim 3 faoi rialú placebo-dall, chuaigh 58 othar a sannadh go randamach ar Voxzogo isteach sa tréimhse leathnaithe lipéad oscailte. In othair a leanadh ar feadh 2 bhliain tar éis randamaithe, níor tháinig aon athrú ar fheabhsú an AGV.