Dhiúltaigh FDA na SA Tyvaso DPI (Treprostinil, Inhaler Púdar Tirim)!

D’fhógair United Therapeutics le déanaí go bhfuil litir freagartha iomlán (CRL) eisithe ag Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) don Iarratas Nua ar Dhrugaí (NDA) do Tyvaso DPI (ionanálaithetreprostinil) ionanálóirí púdar tirim. , Diúltaíodh Tyvaso DPI a cheadú: a úsáidtear chun Hipirtheannas artaireach scamhógach (PAH) a chóireáil agus Hipirtheannas scamhógach a bhaineann le galar scamhóg interstitial (PH-ILD) chun othair a fheabhsú' cumas aclaíochta.

Is fiú a lua nuair a chuir United Therapeutics an Tyvaso DPI NDA isteach roimhe seo, chuir siad Dearbhán Athbhreithnithe Tosaíochta (PRV) isteach freisin chun timthriall athbhreithnithe FDA' s a bhrostú.

Sa CRL, níor ardaigh an FDA ach locht amháin a chuir cosc ​​ar cheadú Tyvaso DPI. Tá baint ag an locht le saincheist iniúchta poiblí ag saoráid tríú páirtí a dhéanann anailís agus tástáil artreprostinilAPIs. Ina theannta sin, níor luaigh FDA na SA aon lochtanna nó fadhbanna a bhaineann le DPI Tyvaso (lena n-áirítear a threalamh gaolmhar) a táirgeadh, a thástáil agus a phacáistiú i monarcha MannKind' s. Réitíodh gach iarratas eile a rinne an ghníomhaireacht.

Cuimsíonn dréacht-lipéad Tyvaso DPI arna athbhreithniú ag an FDA na tásca céanna le Tyvaso® (treprostinil) tuaslagán ionanálaithe do PAH agus PH-ILD chun acmhainn aclaíochta a fheabhsú, agus níl aon sáruithe nó rabhaidh bosca dubh ann.

Dúirt an Dr. Martine Rothblatt, Cathaoirleach agus POF Teiripic Teaglaim:" Táimid an-sásta le haiseolas an FDA' s ar an lipéad, rud a chuirfidh ar ár gcumas sa deireadh Tyvaso DPI a thabhairt chuig na mílte othair i ngátar. Creidimid go bhfuil an litir freagartha iomlán san áireamh. Réiteofar an locht aonair atá beartaithe go gasta, agus ceadófar Tyvaso DPI i samhradh na bliana 2022 (mura luaithe). Beidh an druga ina cheannródaíocht i gcóireáil othar le PAH agus PH-ILD."

Struchtúr ceimiceach treprostinil

Is é Tyvaso DPI foirmliú púdar tirim na chéad ghlúine eile de Tyvaso (treprostinil, tuaslagán ionanálaithe), a bhfuiltear ag súil go soláthróidh sé modh riaracháin níos áisiúla ná teiripe Tyvaso adamhach traidisiúnta.

Cheadaigh an FDA réiteach ionanálaithe Tyvaso den chéad uair i mí Iúil 2009 chun othair a bhfuil Hipirtheannas scamhógach orthu a chóireáil (PAH, grúpa 1 WHO) agus chun acmhainn aclaíochta a fheabhsú. I mí Aibreáin na bliana seo, cheadaigh an FDA an dara tásc Tyvaso' s maidir le cóireáil othar a bhfuil Hipirtheannas scamhógach interstitial orthu a bhaineann le galar scamhóg (PH-ILD; WHO Group 3) chun feidhmíocht aclaíochta a fheabhsú.

Is fiú a lua gurb é Tyvaso an chéad chóireáil agus an t-aon chóireáil cheadaithe do PH-ILD sna Stáit Aontaithe, ag marcáil cloch mhíle i réimse PH-ILD. Is galar tromchúiseach atá ag bagairt saoil é PH-ILD. Sa phríomhstaidéar INCREASE, chuir cóireáil Tyvaso feabhas mór ar chumas aclaíochta an othair' s.

Is mimic sintéiseach prostacyclin é Treprostinil, a ghníomhaíonn go príomha trí na leapacha artaireach scamhógacha agus sistéamacha a dhíscaoileadh go díreach agus cosc ​​a chur ar chomhiomlánú pláitíní.

Tá foirmeacha éagsúla dáileoige seolta ag Combination Therapeutics le haghaidhtreprostinil, lena n-áirítear: Tyvaso (tuaslagán ionanálaithe), Orenitram (táibléad scaoileadh marthanach), agus Remodulin (instealladh). Faoi láthair, tá United Therapeutics ag forbairt púdar tirim, Tyvaso DPI, arb é Tyvaso' s foirmle púdar tirim na chéad ghlúine eile.

Cuimsíonn Tyvaso DPI' s Feidhmchlár Nua Drugaí (NDA) sonraí ón staidéar BREEZE. Léirigh na torthaí a fógraíodh i mí Eanáir na bliana seo gur shroich an staidéar an pointe deiridh bunscoile. Chruthaigh na sonraí sábháilteacht agus inghlacthacht othair PAH a bhí ag aistriú ó Tyvaso (treprostinil) tuaslagán ionanálaithe ar Tyvaso DPI. Ina theannta sin, léirigh staidéir chógaschinéiteacha (PK) a rinneadh in oibrithe deonacha sláintiúla go bhfuil na coibhéisí nochta Treprostinil idir réitigh ionanálaithe Tyvaso DPI agus Tyvaso inchomparáide.

Má cheadaítear é, táthar ag súil go ndéanfaidh Tyvaso DPI dul chun cinn suntasach i gcóireáil Treprostinil ionanálaithe, a sholáthraíonn buntáiste do riarachán áisiúil i gcomparáid leis an tuaslagán ionanálaithe Tyvaso atá ann cheana.