Cheadaigh an FDA an chéad druga nua chun murtall a chóireáil de bharr lochtanna sainiúla géine

Le déanaí, d’fhógair Rhythm Pharmaceuticals go bhfuil iarratas liostála cuideachta' s Imcivree (Setmelanotide) ceadaithe ag an gcuideachta' s Imcivree (Setmelanotide) le haghaidh subtilisin 1 (PCSK1) nó gabhdóir leptin (LEPR) mar thoradh ar bhainistíocht meáchain ainsealach in aosaigh murtallach agus leanaí os cionn 6 bliana d’aois. Tuairiscítear gurb é Setmelanotide an chéad teiripe a cheadaigh an FDA chun an murtall géiniteach neamhchoitianta seo a chóireáil.

Tá murtall de bharr lochtanna géine POMC, PCSK1 nó LEPR mar gheall ar na sócháin ghéine seo a dhéanann damáiste do chonair an ghabhdóra melanocortin-4 (MC4), atá mar chuid de phríomhbhealaí bitheolaíocha an choirp' s a rialaíonn caiteachas agus goile fuinnimh go neamhspleách. Féadfaidh sócháin ghéine dochar a dhéanamh d’fheidhm an chosáin ghabhdóra MC4, a d’fhéadfadh a bheith ina chúis le mór-ocras (hyperappetite) agus murtall mór a thosaíonn go luath.

Is agonist ceannródaíoch, oligopeptide MC4 receptor é Setmelanotide, atá deartha chun gníomhaíocht chosáin an ghabhdóra MC4 a ndearnadh damáiste dó a athbhunú de bharr lochtanna géiniteacha in aghaidh an tsrutha den ghabhdóir MC4, agus caiteachas fuinnimh agus goile na n-othar a bhfuil galair ghéiniteacha neamhchoitianta otracht orthu a athbhunú. meáchan a laghdú. Roimhe seo, ní raibh aon teiripe shonrach ceadaithe ag an FDA chun meáchan na n-othar murtallach de bharr lochtanna géine POMC, PCSK1 nó LEPR a rialú.

Tá ceadú Setmelanotide bunaithe ar thorthaí dhá thriail chliniciúla chéim III in othair murtallach de bharr easnamh POMC, PCSK1 nó LEPR. Léirigh torthaí na tástála gur chaill 80% d’othair murtallach le lochtanna géine POMC nó PCSK1 níos mó ná 10% dá meáchan tar éis dóibh Imcivree a fháil ar feadh bliana, agus chaill 45.5% d’othair murtallach le LEPR níos mó ná 10% dá meáchan.

Ag teacht le taithí taighde cliniciúil roimhe seo, glacadh go maith le Setmelanotide sa dá thriail seo. Ba iad na teagmhais dhíobhálacha is coitianta ná frithghníomhartha láithreáin insteallta, pigmentation craiceann agus nausea. I measc na rabhaidh agus na réamhchúraimí tá neamhord arousal gnéasach, dúlagar agus idéalachas féinmharaithe, pigmentation craiceann, agus dorchadas na mól atá ann cheana. D’fhéadfadh frithghníomhartha díobhálacha tromchúiseacha a bheith mar thoradh ar leasaithigh alcóil beinsile a úsáid i nuabheirthe agus i leanaí a bhfuil meáchan breithe íseal acu. Ní cheadaítear setmelanotide le húsáid i nuabheirthe nó i naíonáin.

Chomh maith le ceadú an iarratais nua margaíochta drugaí sna Stáit Aontaithe, tá an t-iarratas ar údarú margaíochta Setmelanotide chun cóireáil a dhéanamh ar othair murtallach de bharr lochtanna géine POMC, PCSK1 nó LEPR faoi athbhreithniú ag an nGníomhaireacht Leigheasra Eorpach (EMA) faoi láthair.

Dúirt an Dr. David Meeker, Uachtarán agus POF Rhythm:" Cloch mhíle mhór don chuideachta is ea ceadú ár gcéad druga nua. Táimid ag tnúth le gealltanas Setmelanotide' s a chomhlíonadh d’othair atá ag fulaingt ó otracht mar gheall ar lochtanna POMC, PCSK1 nó LEPR. Le Setmelanotide, Táimid ag forbairt drugaí beachtais den chéad scoth atá dírithe ar aghaidh a thabhairt go díreach ar na bunchúiseanna le murtall atá á dtiomáint ag lochtanna géiniteacha i gcosán an ghabhdóra MC4. Quot GG;