Laghdaíonn Iptacopan Inhibitor Béil Novartis go suntasach Leibhéil Proteinuria!

D’fhógair Novartis sonraí le déanaí ó staidéar cliniciúil Chéim 2 (NCT03373461) ar iptacopan (LNP023) i gcóireáil nephropathy IgA (IgAN). Léirigh na torthaí gur laghdaigh cóireáil iptacopan próitéin sa fual (proteinuria), ag taispeáint an fhéidearthacht feidhm na duáin a chobhsú. Is marcóir ionaid é Proteinuria a aithnítear níos mó agus níos mó a bhaineann le dul chun cinn teip duánach.

Is coscóir fachtóir B den chéad scoth, ó bhéal, potent, roghnach, roghnach beag agus fachtóir inchúlaithe B é iptacopan. Is príomh-phróitéin serine é Fachtóir B i gcosán malartach an chórais líonta. Faoi láthair, tá iptacopan á fhorbairt chun cóireáil a dhéanamh ar roinnt galair duáin a bhfuil riachtanais shuntasacha gan chomhlíonadh le baint an chórais líonta, lena n-áirítear nephropathy IgA (IgAN), galar glomerular C3 (C3G), siondróm uremic hemolytic aitíopúil (aHUS)), nephropathy seicní (MN), hemoglobinuria nocturnal paroxysmal (PNH).

Is é iptacopan an tsócmhainn is úire i bpíblíne galar duáin Novartis, agus is é a sprioc an cosán malartach comhlántach, atá mar phríomhthiománaí do ghalar duáin arna thiomáint ag comhlánú (CDRD). Bunaithe ar leitheadúlacht an ghalair agus ar thorthaí dearfacha staidéar Chéim II, tá Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) tugtha ag iptacopan do chóireáil IgAN ag EMA an Aontais Eorpaigh, an t-Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) chun cóireáil a dhéanamh Dheonaigh C3G agus PNH ag EMA an Aontais Eorpaigh agus FDA na SA, agus dheonaigh an FDA an chóireáil do Cháilíocht Drugaí Briste PNH (BTD) agus do Cháilíocht Tosaíochta Drugaí (PRIME) arna dheonú ag EMA chun cóireáil a dhéanamh ar C3G.

struchtúr ceimiceach iptacopan

Is é atá i NCT03373461 ná staidéar dáileog randamach, dúbailte-dall, rialaithe le placebo, grúpa comhthreomhar, staidéar oiriúnaitheach céim 2, a bhfuil sé mar aidhm aige staidéar a dhéanamh ar éifeachtúlacht agus sábháilteacht iptacopan i gcóireáil IgAN bunscoile. Sa staidéar seo, sannadh othair IgAN (n=112) go randamach do phlaicéabó nó dáileoga éagsúla iptacopan, a riartar dhá uair sa lá. Ba é an príomhphointe deiridh éifeacht dáileog-freagartha iptacopan ar laghdú sa chóimheas próitéine fuail go creatinín (UPCR 24h) i gcomparáid le phlaicéabó tar éis 90 lá de chóireáil. I measc na gcríochphointí tánaisteacha tá sábháilteacht agus infhulaingeacht iptacopan, chomh maith le bithmharcóirí a léiríonn gníomhaíocht an chosáin mhalartaigh chomhlánaigh.

Is í seo an chéad tuarascáil ar éifeachtacht agus sábháilteacht chosc roghnach ar IgAN' s cosán malartach a chomhlánú. Léirigh na torthaí gur shroich an staidéar an críochphointe bunscoile: ar an 90ú lá den chóireáil, i gcomparáid le phlaicéabó, bhí iptacopan suntasach ó thaobh staitistice maidir le próitéinuria a laghdú (arna thomhas ag an gcóimheas próitéine fuail go creatine 24 uair an chloig [UPCR 24h]) (p=0.038 ) éifeacht freagartha dáileog. I gcomparáid le phlaicéabó, táthar ag súil go laghdóidh an dáileog is airde iptacopan ag 200 mg dhá uair sa lá proteinuria faoi 23% ag 90 lá.

Léirigh Iptacopan claonadh chun feidhm duánach a chobhsú, mar a mheasann an ráta scagacháin glomerular measta (eGFR). Is príomhtháscaire é eGFR ar imréiteach duánach agus úsáidtear é chun ráta na fola a théann trí na duáin a scagadh agus a scagadh. Ina theannta sin, léiríonn iptacopan sábháilteacht agus lamháltas maith.

Dúirt príomh-thaighdeoir an staidéir agus Ollamh le Leigheas Duán in Ollscoil Leicester, Jonathan Barratt: “Is galar tubaisteach é IgAN agus níl aon chóireáil cheadaithe ann faoi láthair. Taispeánann sonraí éifeachtúlachta agus anailís sábháilteachta na gcóireálacha seo tar éis 90 lá go bhféadfadh úsáid iptacopan Cosc a chur ar an gcosán malartach comhlántach a bheith ina bhealach éifeachtach chun moill a chur ar dhul chun cinn an ghalair IgAN. Cuireann na sonraí seo béim ar chumas iptacopan aghaidh a thabhairt ar cheann de phríomhthiománaithe an ghalair seo agus a chumas teiripe spriocdhírithe a bhfuil géarghá leis a sholáthar d’othair IgAN."

Dúirt John Tsai, ceann na forbartha drugaí domhanda agus príomhoifigeach míochaine Novartis:" Tá galar duáin tiomáinte ag comhlánú (CDRD), mar IgAN, tubaisteach, ag dul i bhfeidhm go príomha ar dhaoine óga agus ag cruthú ualach ard galair. Soláthraíonn na sonraí nua seo ó IgAN Cruthaíonn comhlacht fianaise atá ag fás an cumas atá ag iptacopan díriú ar na príomhthiománaithe seo de ghalair duáin neamhchoitianta. Mar is eol dúinn faoi riachtanais shuntasacha na n-othar maidir le roghanna cóireála don ghalar, táimid ag cur forbairt chliniciúil iptacopan chun cinn go tapa, agus seoladh triail IgAN Chéim III."