Tá an Chéad Fachtóir Comhlánaithe B Novartis B Inhibitor Iptacopan Deimhnithe mar an Pas Nuálaíochta sa Ríocht Aontaithe!

D’fhógair Novartis le déanaí go bhfuil Gníomhaireacht Rialála Leigheasra agus Táirgí Cúraim Sláinte na Breataine (MHRA), an Institiúid Náisiúnta um Optamú Cliniciúil Sláinte (NICE), agus Cumann Leighis na hAlban (SMC) tar éis teiripe béil iptacopan (LNP023) a dhámhachtain chun cóireáil a dhéanamh ar C3 glomeruli" Pas Nuálaíochta" cáilíocht le haghaidh galar (C3G).

Is cineál an-annamh agus dian de glomerulonephritis bunscoile é C3G, arb é is sainairíonna neamhord rialála comhlánaithe é. Is é minicíocht bhliantúil an ghalair ar fud an domhain 1-2 chuid in aghaidh an mhilliúin. Tá thart ar 10,000 cás sna Stáit Aontaithe, thart ar 10,500 cás san Eoraip, thart ar 3,200 cás sa tSeapáin, agus thart ar 32,000 cás sa tSín. De ghnáth déantar C3G a dhiagnóisiú i measc déagóirí agus aosaigh óga. Tá prognóis an ghalair an-lag. Forbraíonn thart ar 50% d’othair galar duánach céim deiridh (ESRD) laistigh de 10 mbliana, agus athiompaíonn 50-70% d’othair tar éis trasphlandú duáin.

Is coscóir ceannródaíoch fachtóir B é Iptacopan a d'aimsigh Institiúid Taighde Bithleighis Novartis. Is príomhfhachtóir serine é Fachtóir B i gcosán malartach an chórais líonta. Tá an cumas ag Iptacopan a bheith ar an gcéad teiripe spriocdhírithe chun moill a chur ar dhul chun cinn scagdhealaithe C3G.

Is pas é an Pas Nuálaíochta chuig an gCead agus Rochtain Nuálaíochta (ILAP). Is bealach nua é ILAP chun ceadú drugaí a seoladh tar éis Brexit a luathú. Seoladh é in Eanáir 2021. Tá sé mar aidhm aige dlús a chur le ceadú agus margaíocht drugaí nuálacha agus othair a chur chun cinn' rochtain ar dhrugaí. Soláthraíonn ILAP ardán comhtháite amháin le haghaidh comhoibrithe idir MHRA, comhpháirtithe míochaine lena n-áirítear NICE agus SMC, agus forbróirí míochaine. Gheobhaidh forbróirí drugaí faoin gcainéal seo níos mó aiseolais ó MHRA agus ó gheallsealbhóirí (NICE san áireamh). Féadann pas nuálaíochta aonair tásca iolracha amach anseo don tsubstaint ghníomhach chéanna a chlúdach. Dá bhrí sin, féadann galair iolracha a bheith i gceist le drugaí sna céimeanna ina dhiaidh sin de ILAP.

struchtúr ceimiceach iptacopan

Is coscóir fachtóir B den chéad scoth, ó bhéal, potent, roghnach, beag agus fachtóir inchúlaithe B é iptacopan. Is príomhfhachtóir serine é Fachtóir B i gcosán malartach an chórais líonta.

Faoi láthair, tá iptacopan á fhorbairt chun cóireáil a dhéanamh ar go leor galair duánacha comhlánaithe (CDRD) le riachtanais mhíochaine shuntasacha nach gcomhlíontar, lena n-áirítear C3G, nephropathy IgA, siondróm uremic hemolytic aitíopúil (aHUS), nephropathy seicní (MN)), agus an galar fola annamh paroxysmal haemaglóibinuria oíche (PNH).

Thaispeáin sonraí foilsithe Chéim 2: (1) gur laghdaigh cóireáil IgAN le iptacopan proteinuria laghdaithe agus feidhm duánach chobhsaithe; (2) laghdaigh cóireáil C3G ráta meath an ráta scagacháin glomerular measta (eGFR) agus feidhm duánach chobhsaithe; (3) Laghdaíonn cóireáil PNH go mór hemolysis intravascular agus extravascular, rud a chuireann ar chumas an chuid is mó d’othair feabhsú tapa agus fadtéarmach a bhaint amach gan fuilaistriú.

Cé go bhfuil 35 bliain de stair ag Novartis i gcóireáil trasphlandú duáin, is é iptacopan an chéad chóireáil le haghaidh CDRD sa phíblíne cóireála galar duáin. Is é aidhm Novartis an cur chuige cóireála a athrú trí dhíriú ar cheann de phríomhthiománaithe na ngalar neamhchoitianta agus forásach seo, a bhfuil an cumas aige saol neamh-scagdhealaithe othair CDRD a leathnú.

Dúirt Chinmay Bhatt, Stiúrthóir Bainistíochta Novartis Pharmaceuticals UK, Éire agus Tuaisceart na hEorpa: “Is é ár bpríomhthosaíocht a chinntiú go seachadtar ár gcógas do na hothair is mó a bhfuil gá acu leo. Táimid bródúil as ceadúnas a fhorbairt bunaithe ar an nuálaíocht nua. Agus rochtain ar chógais a fhaigheann pas nuálaíoch. Táimid an-sásta teagmháil a dhéanamh le páirtithe leasmhara i gcóras cúram sláinte na RA tríd an mbealach nua seo chun an deis an leigheas forbartha seo a thabhairt d’othair a luaithe is féidir."